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专家访谈
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CRISPR/Cas9 的那些事
Part.1 CRISPR/Cas9技术到底是什么？ CRISPR/Cas9最初是在细菌体内发现，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。CRISPR全称为成簇的规律间隔的短回文重复序列，由众多短而保守的重复序列区(repeat)和间隔区（spacer）组成，下图展示了完整的CRISPR序列位点结构。 图片来源 网络 ...
长文 | 一文带你看遍当今的基因治疗(CAR-T、CRISPR/CAS9等争雄)
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你快速浏览当下全球的基因治疗现状。 ...
CRISPR/Cas9成功抑制艾滋病病毒HIV-1的多个感染步骤
据世界卫生组织（WHO）数据，，截止到2017年11月，全球范围内有3500万人感染艾滋病病毒，目前，高活性抗逆转录病毒疗法（HAART）能够将HIV感染抑制在低于可检测水平。然而，HAART的成本高，且存在副作用和耐药性等限制。最重要的是它不能治愈HIV感染。因此，需要不断开发更有效的HIV感染治疗策略。 近日，中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 H...
惊喜连连！继港大研发HIV疫苗后，中国团队基于CRISPR/Cas9基因编辑阻断HIV多个关键节点！
研究人员利用这种基因编辑系统，通过靶向切除病毒长末端重复和基因编码序列来抑制HIV-1感染。如果该研究与昨日港大最新的HIV疫苗强强联手，那么攻克HIV这一世界难题也就不远了。 全球范围内仍有3500万人感染艾滋病病毒。目前，最有效的抗逆转录病毒疗法（HAART）能够将HIV感染抑制...
专利之战燃至欧洲！加州大学伯克利分校等在欧洲获得CRISPR/Cas9专利权
2012年，一种名为“CRISPR/Cas9”的DNA编辑技术横空出世。从那时开始，CRISPR/Cas9被用于很多生物系统中进行基因组编辑，在各大顶级期刊上发表了大量文章，可算是赚足了眼球。随着CRISPR/Cas9基因编辑系统逐渐进化，并趋于成熟，从学术界的共享走向专利申请以及商业化的道路也逐渐清晰起来。然而科学家们还面临着很多问题，比如，CRISPR/Cas9的专利...
突破！科学家使用CRISPR/Cas9鉴定出120余个抗癌新靶点！
引起癌症的基因突变往往也是癌症的弱点，这也就为科学家们创造了机会--可以开发能够选择性杀伤癌细胞的药物，而对正常细胞无影响。这个概念叫做合成致死，因为这些药物仅仅对突变细胞是致命的。来自美国加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院和雅各布工程学院的研究人员近日就开发了一种筛选合成致死基因组合的新方法，这项技术发表在Nature Methods上，揭示了120个开发抗癌药物的新靶点。...
科学家利用CRISPR/Cas9系统拯救了失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突...
艾滋病，你站住！CRISPR/Cas9给你点颜色看看
1993年，一部《费城故事》让汤姆汉克斯荣登奥斯卡最佳男主角，以此同时也让人们对艾滋病有了全新的认识，时至今日，艾滋病依然无法完全治愈，每年都有数百万计的人群感染艾滋，但就像影片中那句经典台词一样“每个问题都有解决的办法”，我们在理解、接受艾滋病人的同时，各领域研究人员也正在寻求全新的治疗方式来彻底消灭这种致命感染。 CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数...
CRISPR/Cas9创新进展，双头龙Cas9带来无限可能
加拿大Western大学的研究团队将工程酶与传统的基因编辑工具CRISPR-CAS9相结合，使基因编辑技术取得了革命性进展。此项研究成果发表在近期的PNAS杂志上，工程酶的添加使基因编辑技术的有效性和对靶基因的特异性都得到了大幅提高。 众所周知，CRISPR/CAS9基因编辑技术是生物界的传奇。它可以编辑人体基因组，开启使用基因治疗手段治愈疾病的大门，例如囊胞性纤维症和白血病。 囊...
Cell：突破！如何克服CRISPR/Cas9脱靶问题？
Whitehead研究所的科学家们首次对顶复门（Apicomplexa）生物进行了全基因组筛选。这项重要的研究成果于九月二日发表在Cell杂志上。顶复门的单细胞寄生虫会引起疟疾、巴贝斯虫病、隐孢子虫病和弓形虫病，但我们对这些家伙还知之甚少。 “我们一直没什么办法研究顶复门寄生虫所有基因的功能，”Whitehead研究所的Sebastian Lourido说。“现在我们找到了一个好方法。这种方...
CRISPR/Cas9揭示生物进化新动因
任何物种的持续进化都有赖其基因组的可塑性以及其遗传修饰和突变向后代的扩散。本周，德国卡尔斯鲁厄理工学院（KIT）的科学家们应用CRISPR/Cas9基因编辑体系探明了模式生物拟南芥基因组中串联重复序列的形成方式，发现当拟南芥DNA双链在相聚较远的两个位点发生断裂时便会产生上述与生物进化息息相关的串联重复序列。他们的研究在一定程度上阐明了植物基因组的分子进化机制。 生物基因组进化的一个重要...
张锋畅谈其CRISPR/Cas9前沿性研究工作
Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这一工具使其更具特异性的同时，张锋课题组也在寻求发现新的基因编...
Nature子刊：首次利用CRISPR/Cas9在体内成功切除HIV的DNA片段
作为一种RNA病毒，HIV是一种逆转录病毒。当感染人细胞（主要是CD4+ T细胞）时，它会将自身的RNA逆转录为DNA后插入到宿主基因组中以便进行复制和合成新的病毒颗粒。 在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院的研究人员利用基因编辑技术首次成功地从活的动物基因组中切除HIV-1 DNA中的一段序列。这一突破是开...
华人学者惊人发现：HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗
当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此，如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰，从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。 根据发表在4月7日《Cell Reports》杂志上的一项研究，在将CRISPR/Cas9用作有效的抗病毒药物之前，或许...
CRISPR/Cas9基因组编辑技术在癌症研究中的应用
CRISPR/cas9基因组编辑技术因其设计简单以及操作容易,使其在基因编辑的研究中越来越受到欢迎。利用该技术,科研人员可以实现在碱基的水平对基因组进行定点修饰。CRISPR系统现已经被广泛地应用到多个物种的基因组编辑以及癌症的相关研究中。近期来自哈尔滨医科大学生物化学与分子生物学教研室在最新研究进展的基础上,结合对癌症研究及基因组编辑技术的理解,对CR...
CRISPR应用指南：选择哪一种Cas9？
CRISPR/Cas9的出现使得人们能够高效地开展精确而靶向的基因组修饰。这其中的关键组分Cas9经过修饰，能够敲除、活化、抑制甚至是成像你感兴趣的基因。不过，目前有这么多种Cas9可供选择，你一定又开始犯愁。别急，让Addgene的专家来帮帮你。 首先，让我们来想想实验的目的吧。你希望永久敲除一个基因，还是希望降低特定基因的表...
基因编辑行业分析：闻“基”起舞，改写生命源代码
摘 要 新技术突破孕育巨大市场空间。基因编辑技术飞跃发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因编辑技术的大规模普及，为基因编辑技术的商业化奠定了基础。从免疫细胞治疗（CAR-T/TCR－T）到遗传缺陷修复，基因编辑技术的下游应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径...
快速便宜的CRISPR/Cas9突变体筛选方法
新的基因组编辑工具——如ZFNs、TALENs以及最近的CRISPR/Cas9系统，已经大大提高了在不同动物模型中敲除基因的能力，包括斑马鱼。然而，对数量庞大的动物进行筛选，所需的时间和成本，仍然是一个瓶颈。 最近，意大利多恩动物研究所（Stazione zoologica Anton Dohrn）的研究人员，提出了一种快速的、...
著名华裔院士：CRISPR/Cas9介导的荧光原位杂交
加州大学伯克利分校生物化学与分子生物学系钱泽南（Robert Tjian）教授是美国著名华裔生物化学家，其以研究真核生物细胞遗传信息转录闻名，担任国际顶级生物学期刊《Cell》杂志的编委，1991年当选美国国家科学院院士，2009年担任美国霍华德?休斯医学研究所（HIMI）主席。科学界将其与著名的华裔诺贝尔奖获得者钱永健以及美国华裔神经生物学家钱永佑并称...
CRISPR/Cas9技术，路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工具是否会导致父母预定“设计婴儿”？在...