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历史性时刻!全球首款CRISPR基因编辑疗法获批

2023-11-20

导读  01  近日,CRISPR 领域迎来历史性时刻,英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准了 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上镰状细胞病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依...

【STTT】"不可成药"靶点终突破!中山大学合作揭示小 GTP 酶家族靶向抑制剂的历史、最新治疗策略及研究进展

2023-06-06

近日,中山大学附属第七医院尹国维课题组与中山大学肿瘤医院/华南恶性肿瘤防治全国重点实验室高益军课题组联合四川省医学科学院/四川省人民医院师健友教授在《Signal Transduction and Targeted Therapy》上发表题为“Targeting small GTPases: emerging grasps on previously untamable targets, p...

【Cell】长达70年历史的蛋白质折叠理论遭遇挑战!

2022-12-27

到目前为止,科学家们认为TRiC和类似的细胞机器(又被称为伴侣蛋白)仅被动地提供了一个有利于折叠的环境,而它们本身并不直接参与蛋白质折叠。研究人员估计,我们细胞内有高达10%的蛋白质会从这些小腔室中得到实际的帮助,折叠成最终的活跃形状。 该研究的主要作者、斯坦福大学教授Judith Frydman表示,许多依靠TRiC微型细胞机器来进行折叠的蛋白质与人类疾病密切...

【BMJ】惠及全人类!罕见病诊断之痛将成历史,全基因组测序是医学发展的必然趋势!

2021-11-04

目前的基因检测法未能诊断出来的患者大约有40%,这对患者及其家人,还有他们采用的医疗服务都产生了重大影响。 今天(11月4日)一项名为“Use of whole genome sequencing to determine genetic basis of suspected mitochondrial disorders: cohort study”的新研究发表...

【Nature子刊】信号通路故障会致癌?科学家“顺藤摸瓜”找到癌症治疗新靶点,癌细胞耐药或将成为历史!

2021-11-03

这项研究于2021年11月1日发表在科学杂志《Communications Biology》上,名为“EGFR Regulates the Hippo pathway by promoting the tyrosine phosphorylation of MOB1”。 https://www.nature.com/articles/s42003-021-027...

【Nature】解开人类身世之谜:一块带有DNA的化石追溯人类迁移历史

2021-08-30

研究人员本周在《Nature》杂志上报道说,一具来自印度尼西亚苏拉威西岛,由一名青少年狩猎采集者的7000年前的骨骼,可能是从一种神秘的古老文化——托利亚人(音译)(Toaleans)中发现的第一具遗骸。研究人员发表了一篇题为“First ancient human DNA found from key Asian migration route”的文章。 ...

【行业动态】首款KRAS抑制剂获批上市,“不可成药”或成历史!

2021-06-02

2021年5月28日,FDA宣布加速批准KRAS抑制剂Lumakras(活性成分sotorasib,AMG510)上市,用于治疗携带KRAS-G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,这是首款靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法。 KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一,也是著名的“不可成药”靶点。KRAS-G...

“神刊”CA:美国癌症死亡率出现历史上最大幅度下降

2020-01-09

来源:药明康德 今日,影响因子(impact factor)高达224的“神刊”CA:A Cancer Journal for Clinicians发布了最新的2020年美国癌症统计报告。该报告指出,美国癌症死亡率出现了有史以来最大幅度的年度下降。根据美国癌症协会(American Cancer Society)的这份报告,自1991年以来,总癌症死亡率平均每年大约降低1.5%。而在20...

改写历史!中国抗癌新药在美国获批上市

2019-11-16

抗癌新药“泽布替尼” 图片来源:百济神州官网 2019 年 11 月 14 日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布,百济神州研发的 BTK 抑制剂 BRUKINSA™(通用名:zanubrutinib,泽布替尼)以“突破性疗法”的身份,“优先审评”获准上市,用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。该药成为第一个在美国获批上市的中国本土自主研...

【重磅】我国原创治疗阿尔茨海默病新药获准上市,结束该领域全球17年无新药上市历史

2019-11-04

2019年11月2日,国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一®(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。 九期一®通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市,填补了这一领域17年无新药上市的空白。 这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默...

2019最新SCI影响因子出炉:祝贺CBT杂志的影响因子从3.4升到5.097,在近35年的历史中首次突破5分!

2019-06-21

6月20日,汤森路透Journal Citation Reports2018年SCI期刊影响因子发布。 Cell Biology and Toxicology(CBT, 《细胞生物学与毒理学》)是一本国际期刊,在细胞生物学、遗传学、分子生物学和细胞毒理学等领域发表高水平的科学论文。该杂志包括亚细胞和细胞系统的研究源自原核和真核细胞类型和动物研究。该杂志主要的焦点是有关基本生物学和细胞系统的...

质谱仪历史本纪!从一座举世闻名的实验室说起

2018-11-16

引子 1810 年 3 月 10 日,一位剑桥大学肄业生逝世,生前他研究了空气的组成,确定了水的成分——在当时,水和空气一直被认为是世界组成的基础成分,而他改变了这一局面。 一生仅仅发表过 18 篇论文的他,却被普遍认为是牛顿之后英国最伟大的科学家之一。 他叫作亨利·卡文迪许。 ...

大开眼界!历史上5种奇异的医疗技术!

2018-10-10

通往现代医学的道路并不是一帆风顺的,一度出现过恐怖,错误甚至于残暴。笔者将介绍五种现在看来甚为惊世骇俗的医学技术,但在过去却是十分常见的治疗方法。不知不觉中,我们会发现医学道路原来已经走了那么远。 01 烟草烟雾灌肠 烟草烟雾灌肠,顾名思义,就是在患者的直肠上吹烟。早在18世纪后期,烟草就开始从美洲...

【2018 ASCO】于金明院士&周彩存教授:历史性突破!ALK阳性的中位PFS 34.8个月!

2018-06-06

近日,在今年ASCO大会上公布了临床III期ALEX研究的随访数据,与对照组相比,ALK抑制剂阿来替尼(Alectinib)一线治疗ALK阳性晚期NSCLC的中位PFS时间达到令人惊讶的34.8个月,引起多方关注。这一重磅研究结果将对临床实践产生怎样的影响?中国学者对阿来替尼又抱有怎样的期待? 于金明 院士 中国工程院院士,医学博士,博士生导师 山东省...

历史罕见,仅仅有5个月,朱健康团队发表12篇文章,在表观遗传,植物胁迫及基因编辑取得突破性进展(系统解读,值得收藏)

2018-05-23

iNature:截止到2018年5月22日,朱健康研究组总共发表了12篇文章,其中通讯文章达到了8篇。在这里,iNature系统介绍一下这8篇文章(朱健康为通讯作者):“Multiplex gene editing in rice with simplified CRISPR‐Cpf1 and CRISPR‐Cas9 systems”,该文章开发了简化的CRISPR-Cpf1和...

历史性进展!CRISPR与干细胞联姻:单基因开启普通细胞逆转为干细胞之路!

2018-01-22

多能干细胞可以转化为体内的任何细胞类型。因此,它们是目前无法治愈的疾病——如心力衰竭、帕金森病和失明症的关键治疗资源。同时他们也可以作为重要的模型进行药物的实验。 目前诱导普通细胞转化为干细胞的方法主要有2种:第一种是通过转录因子的添加实现细胞关键信号的开闭,从而实现普通细胞的逆袭,而这个突破也让发现者荣登了诺贝尔奖的宝座;而另一种则是利用一些化学的分子组合实现普通细胞转化为干细...

开创历史:《科学》杂志五篇雄文坐实,最有望攻克癌症的免疫疗法行不行,竟然还要看肠道微生物的“脸色”

2018-01-13

其实,这已经是《科学》杂志发表的第五篇肠道微生物影响肿瘤免疫治疗研究文章。这五篇重磅连起来,几乎可以说是坐实了人类最有希望攻克癌症的免疫疗法,患者响不响应,效果怎么样,还要看肠道微生物的“脸色”。 其实并不是肠道微生物这两年变活跃了,只是科学家们这几年终于发现了肠道微生物的秘密,比如肠道微生物与肥胖、与糖尿病、与帕金森病、与炎症性肠病、与自闭症……竟然都有着密不可分...

Nature:华裔新锐将单细胞成像和CRISPR结合揭示细胞历史

2016-11-23

研究者们已经开发出了一种新的方法来阅读细胞的历史和“家谱”。这种方法的英文缩写为MEMOIR,即Memory by Engineered Mutagenesis with Optical In situ Readout(通过基因工程诱导突变与光学原位读出的记忆)。该技术可以记录动物细胞的生活史,它们与其它细胞的关系、通信模式和塑造了它们的重要事件。相关文章11月21日在线...