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专家访谈
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【突破】显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展！
基因疗法具有治疗多种疾病的巨大潜力，但对于带负电核酸大分子的靶向递送一直是基因疗法发展的限速步骤。相较于病毒载体和纳米材料的毒性和免疫原性，自体细胞分泌的外泌体更可能成为临床应用的核酸载体。 俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前...
【我的2019】马赛癌症研究中心黄灿，癌症靶向治疗的思考
本期作者：黄灿，2017年被国家留学基金委派出到法国留学，攻读博士学位。师从法国国家健康医学研究院特级研究主任Juan Iovanna教授，专业是人类病理学-专科肿瘤学，主要从事胰腺癌分子靶向治疗的研究。目前在journal of clinical investigation、Cancers等杂志发表了十余篇重要论文，其中第一作者文章6篇、申请国家发明专利一项。 01 ...
今日《细胞》封面：首次看清体内所有癌症转移！科学家们发现将近四分之一的位点无法得到有效治疗
在全世界范围内，癌症是最为主要的致死原因之一。但很多人其实没有意识到，杀死这些病患的，其实并不是最初的癌症，而是癌症发生的转移。事实上，超过90%的癌症患者是因为癌症转移才去世的。 既然癌症转移那么凶险，我们开发一点药物，抑制癌症转移不就好了？说起来容易做起来难。由于癌症的复杂性，很多时候，我们并不知道癌症为何转移，如何转移，又会转移到何处。更糟糕的是，由于我们的身体不是透明的，现有...
首个PD-L1单抗在中国获批！III期肺癌治疗迎来重磅利器
首个PD-L1单抗在中国获批！III期肺癌治疗迎来重磅利器12月9日，国家药品监督管理局官网显示阿斯利康PD-L1单抗Imfinzi（durvalumab,度伐利尤单抗注射液，中文商品名：英飞凡，简称I药）的上市申请（JXSS1800040/41）获得批准在灵魂砍价4.36之后，阿斯利康迎来新一轮刷屏。12月9日，国家药品监督管理局官网显示阿斯利康PD-L1单抗Imf...
【快讯】辉大基因完成逾亿元A轮融资，辰德资本领投，专注基因编辑与基因治疗
近日，基因编辑与基因治疗新锐企业辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。此前，辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融...
《Science》子刊：抗逆转录病毒治疗的最佳时机定了！有望为这些孩子谋得一线生机
获得性免疫缺陷综合征（艾滋病，AIDS)是由人免疫缺陷病毒(HIV)引起的严重传染性疾病，已经成为了世界上严重的公共卫生问题之一，尤其是在中低收入的国家。近年新生儿AIDS感染数日渐增多，却往往因临床表现不典型而被忽视，抗逆转录病毒治疗(ART)的使用契机也因条件限制众说纷纭未有定论。 近日，美国多所大学的研究人员共同发现对出生即携带HIV病毒的...
《Nature》子刊：揭秘癌症免疫治疗患者反应巨大差异关键原因，有望覆盖所有患者！
作者：Paris 导 语：癌症免疫治疗的问世曾一度扭转了之前癌症治疗的僵局，获得了众多科学家的认可。然而，随着癌症免疫治疗的推广，越来越多的弊端日渐显露出来，就拿CAR-T疗法来说，肿瘤细胞靶点并未完全突破。目前还未完全掌握所有癌细胞的表面特异性抗原蛋白，也就是我们所说的靶点。如果想要未来使用CAR-T治疗更多种类的癌症，我们必须不断地发现新靶点...
抗精神病药物用于胰腺癌治疗
作者：法国健康医学研究院 黄灿 胰腺导管腺癌是最恶性的癌症之一，只有18%左右的病人适用于手术切除，因此化疗药物仍然是主要的治疗手段。目前有一些抗癌药物可以有效用于治疗癌症，但是由于癌细胞异质性、耐药性等原因，治愈率还是很低，五年存活率不到7%。NUPR1是一种内源性无序蛋白，表达量与癌症恶性程度正相关，被认为是赋予癌细胞耐药性的重要蛋白；由于其没有稳定的三维结构...
《Nature》子刊：化疗引发基因突变？癌症治疗毒副作用关键机制首次揭秘！
一直以来，诸多关于癌症的研究都是围绕基因突变如何导致癌症而展开，却鲜有关于癌症治疗导致基因突变的研究报道，近期，由ICREA研究员、生物医学研究所生物医学基因组学实验室主任、庞培法布拉大学助理教授Núa López-Bigas领导的研究小组首次描述了用于治疗癌症的6种疗法引起的基因改变（5种基于化学疗法的药物和放疗），该研究结果已同步在《自然遗传学》杂志上发表...
【聚焦】聚智共推细胞产业发展，首届张江细胞治疗国际峰会拉开帷幕
2019年11月14日，首届张江细胞治疗国际峰会在张江科学城揭开帷幕。本次峰会由中国科学院上海药物研究所和上海张江（集团）有限公司联合主办，上海市科学技术委员会巡视员季晓烨、上海市浦东新区人民政府副区长管小军、上海推进科技创新中心建设办公室专职副主任吴强等相关政府代表出席。 本次峰会以细胞治疗为主题，召开8场大会报告、1场高端对话，并在3个分论坛举行33...
靶向治疗取得新突破，肺癌将成慢性病
肺癌是我国最常见的恶性肿瘤之一，据国家癌症中心统计，我国肺癌发病人数和死亡人数已连续10年位居恶性肿瘤之首，每年新发肺癌约78.7万人，因肺癌死亡约63.1万人。肺癌传统的治疗方式包括手术、放疗和化疗等治疗手段。但放疗化疗在作用于癌细胞的同时也作用于正常细胞，不可避免会带来一些副作用，许多患者为此苦不堪言。随着医学技术不断进步，肺癌靶向治疗的出现，突破了肺癌治疗的瓶颈。由于靶向药可以识别癌细...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
《PNAS》:联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。 而近日发表在《PNAS》的一份新研究报道了一种单一组合基因疗法，可同时治疗肥胖，II型糖尿病，肾衰竭和心力衰竭四种疾病，该研究打破了目前单药单病...
【快讯】首届张江细胞治疗国际峰会即将召开
细胞产业已成为生物医药产业最具发展潜力的领域之一，亦是全球关注的热点。随着科技的不断发展，近年来国内开展的细胞治疗临床研究逐年增加，根据CDE及相关报道统计，2017年12月至2019年8月间，共有来自12个省、市的32家企业向CDE申报了细胞药物注册，截至目前共有21项细胞药物临床试验获批，其中11项来自上海张江科学城，占比52%，张江科学城已成为目前国内细胞产业推进最活跃...
【重磅】我国原创治疗阿尔茨海默病新药获准上市，结束该领域全球17年无新药上市历史
2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一®（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。 九期一®通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白。 这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默...
《Cancer Cell》：基于多蛋白复合物的癌症精准治疗范式，有望攻克一半以上的肿瘤
蛋白质是细胞功能的执行者，蛋白互作网络(Protein-Protein Interaction,PPI)通过蛋白之间的相互作用参与基因调节、基因表达、信号传递、代谢及周期调控等各个环节。在肿瘤恶化过程中，细胞中蛋白质互作网络会发生改变，然而，目前并没有针对这种变化的诊断工具。 近日，纪念斯隆·凯特琳癌症中心的研究人员建立了针对多蛋白复合物（epichaperome）...
肺癌免疫治疗最新研究进展盘点
本文转自：医脉通肿瘤科 金秋时节是收获的季节，2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会于近期完美落幕。多项肺癌免疫治疗的重磅临床研究在本次大会公布，例如一线治疗的CheckMate 227研究Part1结果，还有多项二线治疗的真实世界证据（RWE）涌现。想必大家仍意犹未尽，还未来得及仔细学习与研究，本文带领大家共同回顾ESMO肺癌免疫治疗的最新研究进展。 ...
CAR-T涉足艾滋治疗！“癌症导弹”能否轰碎HIV？
1981年，美国首次发现艾滋病人，随后艾滋病迅速在全球广泛流行。然而目前尚无根治艾滋病病毒（HIV）感染的有效药物，抗逆转录病毒疗法（ART）下仍持续存在的HIV潜伏库使得患者必须终身服药。想要彻底消灭HIV，只有持续有效的免疫反应才能实现。说到免疫疗法，我们很容易想起如今癌症领域发展得如火如荼的“导弹”——CAR-T。这枚“导弹”在艾滋病治疗领域能否也有奇效呢？ ...
《Blood》重磅：葡萄中提取的这种天然化合物，在干细胞基因治疗中大放异彩！
白藜芦醇作为一种保健品，存在一些水果如葡萄、蓝莓的皮和籽中，据悉可抗氧化、延缓衰老，但其保健效果已跌下”神坛”。然而，天然化合物Caraphenol A，一种白藜芦醇三聚体，却妥妥地在基因治疗上有奇效。 斯克里普斯研究所的研究人员发现Caraphenol A可以改善慢病毒介导的基因传递效率，缩短基因治疗标准流程时间，改善治疗效果。这项研究发表于近日的《Blood》杂...