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专家访谈
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Nature子刊发表干细胞重要突破
骨骼肌是人体内丰度最高的一种组织，但在实验室里却很难大量生产。近年来有许多人尝试过分化和培养骨骼肌，但成效均不显著。日前，布莱根妇女医院BWH的研究人员通过模拟重要的发育线索，成功用多能干细胞生成了肌纤维。他们在培养皿中获得了能够收缩的毫米级肌纤维，并对其进行了扩增。这一突破性成果发表在八月三日的Nature Biotechnology杂志上，为人们提...
Cell：重大突破！科学家发现天冬氨酸或是细胞增殖的限速器
大家都知道线粒体是机体细胞中的能量工厂，其会通过呼吸来释放我们摄入食物的能量，同时还能以三磷酸腺苷（ATP）的形式来收集能量。近日刊登在国际杂志Cell上的两篇研究论文中，来自MIT的科学家们揭示了机体细胞（包括肿瘤细胞在内）增殖需要线粒体呼吸作用的分子机制，当存在其它方式制造ATP时，细胞在没有呼吸作用提供的电子受体时并不会进行增殖。 &...
艾滋病研究突破：先激活后杀灭
高效的抗逆转录病毒疗法（HAART）已经帮助数以百万计抵御人类免疫缺陷病毒（HIV）。不幸的是，艾滋病病毒具有一种内在的生存机制，可产生潜伏的、灭活的病毒库，其对HAART和免疫系统来说都是不可见的。 但是现在，加州大学戴维斯分校（UC Davis）的研究人员已经鉴定出一种化合物...
Cell: 亨廷顿氏舞蹈病研究新突破
研究人员采取一种新方法来调查影响亨廷顿氏病(HD)症状出现的因素，鉴别出了两个基因组位点存在可以加速或延缓症状出现的变异。在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的研究报告中这一多机构研究小组描述，他们通过全基因组关联分析来自4000多名亨廷顿氏病患者的样本发现了存在于两条染色体上的一些特殊变异，这些变异在比本来预期要更早或更晚的时间首次显示出亨廷...
FDA授予卫材新型抗癌药Lenvima治疗肾细胞癌的突破性药物资格
今年上半年，由日本药企卫材（Eisai）自主研发的新型抗癌药Lenvima（lenvatinib）一举拿下美日欧3大主要市场，成为分化型甲状腺癌（DTC）的首个分子靶向治疗药物。业界对Lenvima的商业前景十分看好，预测该药将成为卫材新的摇钱树，年销售峰值将突破10亿美元。而卫材目前也正在迅速推进Lenvima治疗其他癌症的一系列临床研究。 近...
【突破】化学家发明新基因字母：扩展生命的自然语言
据国外媒体报道，一直以来，科学家都认为DNA使用一个优雅的双螺旋结构存储者我们的遗传代码，但是，有些科学家认为这种结构的价值被高估了。佛罗里达应用分子进化基金会的有机化学家Steven Benner说：“DNA分子有很多地方是错的。”早在大约30年前，Benner就草拟了DNA和它的化学近亲RNA的更好版本。 ...
潘滔教授Nature Methods发布RNA测序重大突破
来自芝加哥大学、德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员报告称，他们开发出了一种新方法实现高效定量高通量tRNA测序。这种叫做DM-tRNA-seq的技术适用于在所有生物体中开展tRNA研究。这一重要的研究成果发布在7月27日的《自然方法》（Nature Methods）杂志上。 芝加哥大学生物化学和分子生物学教授潘滔（Tao Pa...
重大突破：科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞
近日，来自加州大学旧金山分校（UC San Francisco）的研究人员通过研究设计了一种新型策略，其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞，相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色，因此提供一种多样化的新型工具来研究T细胞的功能对于开发基于CRISPR/Cas9的新型疗法来治疗多种...
喜讯！百时美施贵宝HIV吸附抑制剂获FDA突破性疗法认定
近日，百时美施贵宝新型HIV抑制剂BMS-663068获得FDA突破性疗法认定，联合其他ARV制剂用于既往经历多次治疗的HIV-1感染者。 BMS-663068是第一个基于HIV粘附抑制而设计的HIV病毒进入细胞抑制剂，拟应用于接受过多次治疗HIV-1患者。作为一种前体药，BMS-663068在体内可代谢生成活性产物BMS-626529，通过与HIV病毒gp120蛋...
鳞状肺癌重大突破！百时美PD-1免疫疗法Opdivo再获欧盟批准
PD-1/PD-L1免疫治疗领域的王者――百时美施贵宝（BMS）近日在欧洲监管方面再传特大喜讯，该公司PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）喜获欧盟批准，用于既往已治疗过的局部晚期或转移性鳞状（SQ）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此次批准，标志着Opdivo成为过去10多年来，鳞状非小细胞肺癌（SQ-NSCLC）领域的首个重大治疗进展，该药同时也成为首个也是唯一...
PNAS重大突破：强大的RNA研究工具
RNA是所有已知生命形式一个基础的组成部分――因此当RNA出错之时，许多事都可能会出错。RNA错误调控在许多疾病如精神障碍、自闭症和癌症的发病中都起着重要的作用。 现在来自美国西北大学的纳米医学专家开发出了一种叫做Sticky-flares的新技术，提供了第一个实时追踪和观察RNA传送到活细胞内时分布动态的新方法。 ...
Science转化医学：基因治疗再获重要突破
哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员通过基因治疗，成功使遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一成果发表在七月八日的Science Translational Medicine杂志上，为治疗基因突变引起的听力损失奠定了基础。 “我们的基因治疗还需要进一步优化，相信在不久的将来它就能用于临床试验，”哈佛医学院的副教授Jeffrey Ho...
【盘点】转化医学领域2015年上半年20大突破性研究！
2015年已经悄然过去了一半，那么2015年上半年里转化医学领域到底都有哪些突破性的进展和成果呢？在此根据新闻的类别、热点领域等参数整理了2015年上半年转化医学领域20大突破性研究进展： 【1】Aging Cell：长生不老药，真的有希望！ 斯克里普斯研究所的研究小组(TSRI)，梅奥诊所和其他机构确定了一个新型的药物，在动物模型中...
Cell突破30年瓶颈：新型抗癌组合炮
来自德国科隆大学的研究人员证实，可联合给予Chk1和MK2抑制剂来治疗KRAS或BRAF突变肿瘤。这一重要的研究发现发布在7月2日的《细胞》（Cell）杂志上。 来自科隆大学的Felix Dietlein博士和H. Christian Reinhardt博士是这篇论文的共同通讯作者。 自30多年前...
Cell技术突破：蛋白质研究的强大工具
Salk生物研究所的科学家们开发了一种检测蛋白磷酸化的新技术，相关成果发表在七月二日的Cell杂志上。 在蛋白质合成过程中，核糖体先将氨基酸连接起来，氨基酸链一边折叠一边延伸，然后在酶的作用下进行最后的修饰，其中就包括磷酸化。蛋白磷酸化是最常见、最重要的一种翻译后修饰，参与并调节了机体的多种生命活动，比如信号转导、基因表达、细胞周期等等。...
Nature：进化中的CRISPR技术又有新突破
来自哈佛医学院和麻省总医院的研究者们在最新一期Nature杂志上发表了他们新改进的CRISPR-Cas9技术，识别序列的范围更大，识别也更为精准。文章第一作者Benjamin Kleinstiver介绍说新技术里的Cas9变种可以识别那些野生型Cas9无法修饰的人类和斑马鱼基因的位点，这使得CRISPR技术在多变的基因组里识别范围大大增加。 CRISPR-Cas...
中国学者获重要突破：缺乏精子也能繁衍后代
基因突变会导致精子缺乏，造成男性不育。由于睾丸中缺少功能性的生殖细胞，这些患者无法通过辅助生殖技术（比如IVF）拥有自己的后代，恢复他们的生育能力是一个很大的挑战。 南京医科大学、中科院动物研究所的科学家们日前在这一方面取得了重要突破。他们将细胞重编程和基因组编辑结合起来，成功让缺乏精子的突变小鼠生成了功能性精子，并且拥有了自己的后代。这一成果发表在六月十九...
Cell、Science同日发布艾滋病研究重大突破
由来自斯克里普斯研究所(TSRI)、国际艾滋病疫苗行动组织(IAVI)和洛克菲勒大学的科学家们领导的一项新研究，在小鼠中证实TSRI设计的一种候选实验疫苗可以刺激免疫系统的活性――这是阻止HIV感染的必要条件。研究结果可为开发出一种有效的艾滋病疫苗提供一些关键的信息。 这项研究显示出研究人员在致力开发抗HIV疫苗方面向前跨进了一大步，到现在...
全球生物科技业市值突破1万亿美元
6月15日， 安永在其发布的第29 期年度生物科技业报告《超越边界：勇攀新高》(Beyond borders: Reaching new heights)中指出，2014 年全球生物科技业再创佳绩，几乎打破收入、盈利能力和融资规模等所有金融指标记录。积极的绩效指标，加之多个备受瞩目的成功产品与新药审批...
癌症研究的重要技术突破
最近，亥姆霍兹慕尼黑中心-德国健康与环境中心Christina Scheel博士带领的研究小组，开发出一种试验分析方法，通过培养的人乳腺上皮细胞重建乳腺的三维组织结构。为了这个目的，研究人员使用了一种透明的凝胶，细胞在凝胶中分裂和扩散，类似于青春期的乳腺发育。具体来说，细胞分裂并产生空心管，这些空心管形成一个分支网络，并终止于葡萄状结构。相关研究结果发...