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专家访谈
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潘滔教授Nature Methods发布RNA测序重大突破
来自芝加哥大学、德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员报告称，他们开发出了一种新方法实现高效定量高通量tRNA测序。这种叫做DM-tRNA-seq的技术适用于在所有生物体中开展tRNA研究。这一重要的研究成果发布在7月27日的《自然方法》（Nature Methods）杂志上。 芝加哥大学生物化学和分子生物学教授潘滔（Tao Pa...
重大突破：科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞
近日，来自加州大学旧金山分校（UC San Francisco）的研究人员通过研究设计了一种新型策略，其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞，相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色，因此提供一种多样化的新型工具来研究T细胞的功能对于开发基于CRISPR/Cas9的新型疗法来治疗多种...
喜讯！百时美施贵宝HIV吸附抑制剂获FDA突破性疗法认定
近日，百时美施贵宝新型HIV抑制剂BMS-663068获得FDA突破性疗法认定，联合其他ARV制剂用于既往经历多次治疗的HIV-1感染者。 BMS-663068是第一个基于HIV粘附抑制而设计的HIV病毒进入细胞抑制剂，拟应用于接受过多次治疗HIV-1患者。作为一种前体药，BMS-663068在体内可代谢生成活性产物BMS-626529，通过与HIV病毒gp120蛋...
鳞状肺癌重大突破！百时美PD-1免疫疗法Opdivo再获欧盟批准
PD-1/PD-L1免疫治疗领域的王者――百时美施贵宝（BMS）近日在欧洲监管方面再传特大喜讯，该公司PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）喜获欧盟批准，用于既往已治疗过的局部晚期或转移性鳞状（SQ）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此次批准，标志着Opdivo成为过去10多年来，鳞状非小细胞肺癌（SQ-NSCLC）领域的首个重大治疗进展，该药同时也成为首个也是唯一...
PNAS重大突破：强大的RNA研究工具
RNA是所有已知生命形式一个基础的组成部分――因此当RNA出错之时，许多事都可能会出错。RNA错误调控在许多疾病如精神障碍、自闭症和癌症的发病中都起着重要的作用。 现在来自美国西北大学的纳米医学专家开发出了一种叫做Sticky-flares的新技术，提供了第一个实时追踪和观察RNA传送到活细胞内时分布动态的新方法。 ...
Science转化医学：基因治疗再获重要突破
哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员通过基因治疗，成功使遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一成果发表在七月八日的Science Translational Medicine杂志上，为治疗基因突变引起的听力损失奠定了基础。 “我们的基因治疗还需要进一步优化，相信在不久的将来它就能用于临床试验，”哈佛医学院的副教授Jeffrey Ho...
【盘点】转化医学领域2015年上半年20大突破性研究！
2015年已经悄然过去了一半，那么2015年上半年里转化医学领域到底都有哪些突破性的进展和成果呢？在此根据新闻的类别、热点领域等参数整理了2015年上半年转化医学领域20大突破性研究进展： 【1】Aging Cell：长生不老药，真的有希望！ 斯克里普斯研究所的研究小组(TSRI)，梅奥诊所和其他机构确定了一个新型的药物，在动物模型中...
Cell突破30年瓶颈：新型抗癌组合炮
来自德国科隆大学的研究人员证实，可联合给予Chk1和MK2抑制剂来治疗KRAS或BRAF突变肿瘤。这一重要的研究发现发布在7月2日的《细胞》（Cell）杂志上。 来自科隆大学的Felix Dietlein博士和H. Christian Reinhardt博士是这篇论文的共同通讯作者。 自30多年前...
Cell技术突破：蛋白质研究的强大工具
Salk生物研究所的科学家们开发了一种检测蛋白磷酸化的新技术，相关成果发表在七月二日的Cell杂志上。 在蛋白质合成过程中，核糖体先将氨基酸连接起来，氨基酸链一边折叠一边延伸，然后在酶的作用下进行最后的修饰，其中就包括磷酸化。蛋白磷酸化是最常见、最重要的一种翻译后修饰，参与并调节了机体的多种生命活动，比如信号转导、基因表达、细胞周期等等。...
Nature：进化中的CRISPR技术又有新突破
来自哈佛医学院和麻省总医院的研究者们在最新一期Nature杂志上发表了他们新改进的CRISPR-Cas9技术，识别序列的范围更大，识别也更为精准。文章第一作者Benjamin Kleinstiver介绍说新技术里的Cas9变种可以识别那些野生型Cas9无法修饰的人类和斑马鱼基因的位点，这使得CRISPR技术在多变的基因组里识别范围大大增加。 CRISPR-Cas...
中国学者获重要突破：缺乏精子也能繁衍后代
基因突变会导致精子缺乏，造成男性不育。由于睾丸中缺少功能性的生殖细胞，这些患者无法通过辅助生殖技术（比如IVF）拥有自己的后代，恢复他们的生育能力是一个很大的挑战。 南京医科大学、中科院动物研究所的科学家们日前在这一方面取得了重要突破。他们将细胞重编程和基因组编辑结合起来，成功让缺乏精子的突变小鼠生成了功能性精子，并且拥有了自己的后代。这一成果发表在六月十九...
Cell、Science同日发布艾滋病研究重大突破
由来自斯克里普斯研究所(TSRI)、国际艾滋病疫苗行动组织(IAVI)和洛克菲勒大学的科学家们领导的一项新研究，在小鼠中证实TSRI设计的一种候选实验疫苗可以刺激免疫系统的活性――这是阻止HIV感染的必要条件。研究结果可为开发出一种有效的艾滋病疫苗提供一些关键的信息。 这项研究显示出研究人员在致力开发抗HIV疫苗方面向前跨进了一大步，到现在...
全球生物科技业市值突破1万亿美元
6月15日， 安永在其发布的第29 期年度生物科技业报告《超越边界：勇攀新高》(Beyond borders: Reaching new heights)中指出，2014 年全球生物科技业再创佳绩，几乎打破收入、盈利能力和融资规模等所有金融指标记录。积极的绩效指标，加之多个备受瞩目的成功产品与新药审批...
癌症研究的重要技术突破
最近，亥姆霍兹慕尼黑中心-德国健康与环境中心Christina Scheel博士带领的研究小组，开发出一种试验分析方法，通过培养的人乳腺上皮细胞重建乳腺的三维组织结构。为了这个目的，研究人员使用了一种透明的凝胶，细胞在凝胶中分裂和扩散，类似于青春期的乳腺发育。具体来说，细胞分裂并产生空心管，这些空心管形成一个分支网络，并终止于葡萄状结构。相关研究结果发...
天津市肿瘤医院在儿童霍奇金淋巴瘤治疗方面实现突破
日前，天津市肿瘤医院在儿童霍奇金淋巴瘤治疗方面实现突破。该院通过实施“清髓性异基因造血干细胞移植”技术，成功救治一名复发难治性霍奇金淋巴瘤患儿。该类病例目前在国内儿童霍奇金淋巴瘤的治疗中尚未见报道，为血液肿瘤治疗开辟了新途径。 患者年仅11岁，2011年被诊断为霍奇金淋巴瘤。在当地做过6个周期化疗后，2014年因病情复发来到天津市肿瘤医院求医，诊断为颈...
突破！植入保存十年的卵巢组织 终诞下健康婴儿
比利时的一位27岁女士终于当上母亲，医生用被冷冻超过十年的卵巢组织成功地令她生下健康的孩子。 这名女士年幼时为了治愈镰状细胞性贫血而做了骨髓移植手术。此类移植手术会损伤卵巢，因此那时医生摘除了她的卵巢组织并将其冷冻。医生使用的卵巢冷冻技术也能用在其它与她有相似情况的女孩身上。 来自比利时布鲁塞尔自...
FDA授予罗氏单抗ACTEMRA/RoACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）单抗药物ACTEMRA/RoACTEMRA（欧洲以外名为ACTEMRA，通用名：tocilizumab，托珠单抗）在美国监管方面传来喜讯。FDA已授予ACTEMRA/RoACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。获得BT...
华裔学者Nature发表RNA技术突破
RNA在生物学系统中有着举足轻重的作用，它不仅将DNA的遗传信息传递给蛋白，还调控了各种生物学过程。单链RNA就像一条胶带，可以折叠起来通过碱基互补配对形成二级结构，这样的3D结构决定着RNA的功能。 用于结构分析的传统技术（比如X射线晶体衍射）一般比较麻烦，“而且一次只能用于一个RNA，”斯坦福大学的Howard Chang教授说。 ...
赛诺菲罕见病新药olipudasealfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。 尼曼－皮克病（NPD）是一种由鞘磷脂堆积而导致的一种疾病。这种疾病的发病原因是由于患者体内缺少一种名为鞘磷脂酶的酶类。而olipudase alfa是一种酶替代疗法，这种药物可以通过替代患者...
Nature子刊突破性成果：用光控制骨骼肌
德国Bonn大学的研究人员通过光遗传学技术，让小鼠咽喉的肌肉变得对光敏感。用光刺激喉肌不仅可以揭示其作用机制，还有望治疗喉麻痹（laryngeal paralysis）导致的发声和呼吸困难。这一成果发表在六月二日的Nature Communications杂志上。 光遗传学技术将编码光敏蛋白（channelrhodopsin）的基因...