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【行业动态】世界三大药企之一诺华与基因组医学公司Sangamo宣布基因治疗合作高达7.95亿美元
通过该协议,Sangamo将获得7500万美元的前期许可费,并将有资格获得高达7.2亿美元的其他开发和商业里程碑付款,其中包括高达4.2亿美元的开发里程碑和高达3亿美元的商业里程碑。 诺华公司将拥有Sangamo基因组调控技术的专有权,该技术将针对与神经发育障碍相关(包括智力障碍和自闭症谱系障碍)...
【Nature子刊】出生时的基因变异揭示了炎症和免疫疾病的起源
迄今为止,研究基因变异与免疫之间的联系只在成人免疫细胞中进行。近日,由贝克心脏与糖尿病研究所的科学家发表在《自然通讯》杂志上的一项研究指出,人类基因组的许多领域,可能有助于解释后来发生的慢性免疫和炎性疾病的新生儿起源,包括1型糖尿病、类风湿性关节炎和乳糜泻。他们发现了几个似乎在出生时会引发疾病风险的基因,并且可以针对这些基因进行治疗干预,从而可在症状出现之前就阻止这些...
【Nature】两面派!抗氧化食物竟使p53基因促癌!
人体的每个细胞中都存在一种叫做TP53的基因,它会表达p53蛋白,该蛋白质可作为细胞的屏障,抑制细胞中的基因突变。然而,当p53发生突变时,就不再保护细胞;相反,它会驱动癌症,帮助肿瘤扩散和生长。近日,以色列的科学家发现,摄入富含抗氧化剂的食物,可能会加速p53突变的癌症驱动模式。 该研究由希伯来大学(HU)劳滕伯格免疫学和癌症研究...
【Science子刊】掉头发,不用怕!调节基因表达的小分子microRNA 可促进毛发再生!
近日,来自北卡罗莱纳州立大学的研究人员发现了一种可以促进毛发再生的microRNA (miRNA)。该miRNA名为 miR -218-5p,在调节毛囊再生通路中发挥重要作用,有望成为未来药物开发的候选药物。 头发的生长取决于毛乳头(DP)细胞的健康状况,毛乳头细胞调节着毛囊的生长周期。目前治疗脱发的方法既昂贵又无效,从侵入性手术到...
【新发现】双刃剑!远古人类的基因既增强了现代人的免疫系统,也使其更脆弱
最近,加利福尼亚州圣地亚哥大学(UCSD)传染病演变研讨会上,病理学家尼西·瓦尔基(Nissi Varki)指出,人类患有一系列致命疾病,包括伤寒、霍乱、腮腺炎、百日咳、麻疹、天花、脊髓灰质炎和淋病,不会影响类人猿和大多数其他哺乳动物。所有这些病原体都遵循相同的常见途径侵入人体细胞:它们操纵一种称为唾液酸的糖分子。数以亿计的这些糖散布在人体每个细胞的外表...
【新发现】三阴性乳腺癌靶向治疗新突破!BBOX1基因是关键!
美国得克萨斯大学西南医学中心(UTSW)的研究人员在一项新研究中表示,氧敏感酶家族中的一种可以为三阴性乳腺癌(TNBC)提供一个可行的靶点。本周在线发表在《癌症发现》(Cancer Discovery)杂志上的研究结果,可能会给这部分患者带来希望。三阴性乳腺癌患者没有多少有效的治疗选择,而且往往预后不佳。 TNBC...
长生不老不是梦!基因编程黑科技揭秘衰老关键机制!
每个人都希望延缓衰老、永葆青春。近日,加州大学圣地亚哥分校(University of California San Diego)的研究人员称,他们已经解开了衰老过程背后的关键机制:分离出细胞在衰老过程中的两种不同路径,并设计了一种新的方法——通过基因编程来延长细胞寿命。他们的研究在7月17日发表在《科学》杂志上,题为“A programmable fate decision lands...
【直播预告】分子诊断与基因编辑在线研讨会
分子诊断是指基于分子生物学的实验手段,在基因组学和蛋白质组学水平上对人体内遗传物质的结构或其产物的表达水平进行测量,进而为疾病诊断提供依据的技术。定量PCR和二代测序等技术的快速发展,为分子诊断带来了广阔的发展前景。另外,随着分子诊断应用场景的不断丰富,简便快速易于普及的即时检验方法也成为分子诊断的发展方向之一。 近年...
【Nature子刊】弗吉尼亚大学李辉团队:鉴定出胶质母细胞瘤的致癌基因,致命性脑瘤治疗有希望
癌基因对癌细胞的生存至关重要。没有它们,癌细胞就会死亡。科学家们已经开发出许多癌症的针对性治疗方法,而这些癌症都具有类似的“癌基因成瘾性”。癌基因成瘾是指肿瘤细胞依赖过度活跃的基因或途径以实现其生长和存活。近日,有科学家鉴定出了胶质母细胞瘤(GBM)的一个重要致癌基因,有望成为这种致命性脑瘤的一个新治疗靶点。 这项研究由美国弗吉尼亚...
【Science Advances】华东师大叶海峰团队:研发出一种远红光激活的基因编辑系统——FAST
CRISPR-Cas9系统作为一项革命性的基因编辑技术,其便捷性为科学研究和疾病治疗提供了前所未有的机会,包括高通量筛选、功能基因组学研究以及病毒感染、遗传病和癌症的治疗。然而众所周知,CRISPR-Cas9系统存在一些的缺点,如脱靶效应。科学家们也在研究如何克服这些缺点。而近日,我国科学家研发了一种远红光(FRL)激活的split-Cas9基因编辑系统,该系统可以无...
【Nature子刊】英国科学家发现阿尔茨海默症抑制基因,并开发了快速药物测试平台
唐氏综合征(DS)即21-三体综合征,是由染色体异常(多了一条21号染色体)而导致的疾病,患者一生中大约有70%的可能患上阿尔茨海默氏症。这是因为,在他们所携带的额外的21号染色体上,包含淀粉样前体蛋白的基因,而该基因在过量表达或突变时会引起早期阿尔茨海默氏症。 唐氏综合征患者染色体组图 &...
【Nature】刘如谦团队再作创举!首次开发线粒体基因编辑工具!
还记得18年诞生的两名基因编辑婴儿吗? 此前,霍金曾预言:“过不了多久,富人将能够编辑子女的DNA,提高其记忆力和疾病免疫力......,没得到改造的人类可能无法竞争,逐渐绝迹,或者变得不重要,人类会展开自我设计的竞争。” 而后,中国科学家贺建奎宣布将基因编辑技术用于人类受精卵并植入母亲子宫,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国健康诞生...
倒计时10天!|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初,全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会(JPM)上,金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛,将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台,并受到全球的广泛关注和认可。其中,关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 金斯瑞细胞基因治...
和元生物顺利完成2亿元pre-C轮融资,加快基因治疗CDMO业务发展
据悉,近日,和元生物技术(上海)股份有限公司(简称“和元生物”)正式宣布完成pre-C轮融资,总额约2亿元,本轮融资由倚锋资本领投,正心谷创新资本、浦东科创、张江科投、金浦投资、盛山资产、乔贝创投、复容投资、丰航投资等多家投资机构参与;本轮融资主要用于公司布局启动临港大规模精准产业园建设、引进海外高端人才、开发基因治疗载体新技术、新工艺等方面,此将进一步扩大公司在国内基因治疗CRO/CDMO...
【综述】英美最新研究警示:人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑(gene editing)是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的,并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现,人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱,标准...
【Cell子刊】里程碑式全基因组研究发现,现代鸡起源于东南亚
近日,中科院昆明动物研究所的王明山领导的研究人员,对鸟类的全基因组进行了首次广泛研究。同时,联合中国农科院北京畜牧兽医研究所畜禽遗传资源联合实验室的首席科学家韩建林,开始了一项为期20年的项目,对亚洲和非洲120多个村庄附近的土著鸡和野生原鸡进行采样。 王等人对836种鸟类的全基因组进行了测序及比较,得出结论:在约公元前7500年左...
【日程公布】金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛
在今年年初,全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会(JPM)上,金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛,将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台,并受到全球的广泛关注和认可。其中,关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 (点击图片即可转跳到会议官网) 金斯瑞细胞基因治疗产...
【新发现】基因工程改造阻碍糖代谢可减慢肺肿瘤的生长
癌细胞的快速生长和扩散依赖于大量的葡萄糖来提供能量。这使得科学家们考虑切断糖的供应,以此作为治疗癌症的一种方法。近日,瑞士的研究人员发现抑制一对葡萄糖转运蛋白可以阻碍肺癌细胞的糖代谢,以此减缓肺癌的发展。 这项研究由瑞士洛桑联邦理工学院瑞士实验癌症研究所的卡洛琳·康塔特(Caroline Contat)领导,并发表在《eLife》杂...
【新进展】ApoE4基因是如何损伤大脑,进而引发阿尔茨海默症的?
载脂蛋白E(ApoE)是人脑的一种传递服务。它为神经元提供重要的营养物质,包括多不饱和脂肪酸,而多不饱和脂肪酸是神经元周围细胞膜的组成部分。此外,某些不饱和脂肪酸被转化为所谓的内源性大麻素。这些内源性信号分子调节神经系统的许多功能,如记忆,但也控制免疫反应,从而保护大脑免受炎症。 ApoE通过一种叫做sortilin的膜受体到达神经...