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专家访谈
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长生不老不是梦！基因编程黑科技揭秘衰老关键机制！
每个人都希望延缓衰老、永葆青春。近日，加州大学圣地亚哥分校（University of California San Diego）的研究人员称，他们已经解开了衰老过程背后的关键机制：分离出细胞在衰老过程中的两种不同路径，并设计了一种新的方法——通过基因编程来延长细胞寿命。他们的研究在7月17日发表在《科学》杂志上，题为“A programmable fate decision lands...
【直播预告】分子诊断与基因编辑在线研讨会
分子诊断是指基于分子生物学的实验手段，在基因组学和蛋白质组学水平上对人体内遗传物质的结构或其产物的表达水平进行测量，进而为疾病诊断提供依据的技术。定量PCR和二代测序等技术的快速发展，为分子诊断带来了广阔的发展前景。另外，随着分子诊断应用场景的不断丰富，简便快速易于普及的即时检验方法也成为分子诊断的发展方向之一。 近年...
【Nature子刊】弗吉尼亚大学李辉团队：鉴定出胶质母细胞瘤的致癌基因，致命性脑瘤治疗有希望
癌基因对癌细胞的生存至关重要。没有它们，癌细胞就会死亡。科学家们已经开发出许多癌症的针对性治疗方法，而这些癌症都具有类似的“癌基因成瘾性”。癌基因成瘾是指肿瘤细胞依赖过度活跃的基因或途径以实现其生长和存活。近日，有科学家鉴定出了胶质母细胞瘤(GBM)的一个重要致癌基因，有望成为这种致命性脑瘤的一个新治疗靶点。 这项研究由美国弗吉尼亚...
【Science Advances】华东师大叶海峰团队：研发出一种远红光激活的基因编辑系统——FAST
CRISPR-Cas9系统作为一项革命性的基因编辑技术，其便捷性为科学研究和疾病治疗提供了前所未有的机会，包括高通量筛选、功能基因组学研究以及病毒感染、遗传病和癌症的治疗。然而众所周知，CRISPR-Cas9系统存在一些的缺点，如脱靶效应。科学家们也在研究如何克服这些缺点。而近日，我国科学家研发了一种远红光（FRL）激活的split-Cas9基因编辑系统，该系统可以无...
【Nature子刊】英国科学家发现阿尔茨海默症抑制基因，并开发了快速药物测试平台
唐氏综合征（DS）即21-三体综合征，是由染色体异常（多了一条21号染色体）而导致的疾病，患者一生中大约有70%的可能患上阿尔茨海默氏症。这是因为，在他们所携带的额外的21号染色体上，包含淀粉样前体蛋白的基因，而该基因在过量表达或突变时会引起早期阿尔茨海默氏症。 唐氏综合征患者染色体组图 &...
【Nature】刘如谦团队再作创举！首次开发线粒体基因编辑工具！
还记得18年诞生的两名基因编辑婴儿吗？ 此前，霍金曾预言：“过不了多久，富人将能够编辑子女的DNA，提高其记忆力和疾病免疫力......，没得到改造的人类可能无法竞争，逐渐绝迹，或者变得不重要，人类会展开自我设计的竞争。” 而后，中国科学家贺建奎宣布将基因编辑技术用于人类受精卵并植入母亲子宫，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国健康诞生...
倒计时10天！|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 金斯瑞细胞基因治...
和元生物顺利完成2亿元pre-C轮融资，加快基因治疗CDMO业务发展
据悉，近日，和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”）正式宣布完成pre-C轮融资，总额约2亿元，本轮融资由倚锋资本领投，正心谷创新资本、浦东科创、张江科投、金浦投资、盛山资产、乔贝创投、复容投资、丰航投资等多家投资机构参与；本轮融资主要用于公司布局启动临港大规模精准产业园建设、引进海外高端人才、开发基因治疗载体新技术、新工艺等方面，此将进一步扩大公司在国内基因治疗CRO/CDMO...
【综述】英美最新研究警示：人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑（gene editing）是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的，并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现，人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱，标准...
【Cell子刊】里程碑式全基因组研究发现，现代鸡起源于东南亚
近日，中科院昆明动物研究所的王明山领导的研究人员，对鸟类的全基因组进行了首次广泛研究。同时，联合中国农科院北京畜牧兽医研究所畜禽遗传资源联合实验室的首席科学家韩建林，开始了一项为期20年的项目，对亚洲和非洲120多个村庄附近的土著鸡和野生原鸡进行采样。 王等人对836种鸟类的全基因组进行了测序及比较，得出结论：在约公元前7500年左...
【日程公布】金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 （点击图片即可转跳到会议官网） 金斯瑞细胞基因治疗产...
【新发现】基因工程改造阻碍糖代谢可减慢肺肿瘤的生长
癌细胞的快速生长和扩散依赖于大量的葡萄糖来提供能量。这使得科学家们考虑切断糖的供应，以此作为治疗癌症的一种方法。近日，瑞士的研究人员发现抑制一对葡萄糖转运蛋白可以阻碍肺癌细胞的糖代谢，以此减缓肺癌的发展。 这项研究由瑞士洛桑联邦理工学院瑞士实验癌症研究所的卡洛琳·康塔特（Caroline Contat）领导，并发表在《eLife》杂...
【新进展】ApoE4基因是如何损伤大脑，进而引发阿尔茨海默症的？
载脂蛋白E（ApoE）是人脑的一种传递服务。它为神经元提供重要的营养物质，包括多不饱和脂肪酸，而多不饱和脂肪酸是神经元周围细胞膜的组成部分。此外，某些不饱和脂肪酸被转化为所谓的内源性大麻素。这些内源性信号分子调节神经系统的许多功能，如记忆，但也控制免疫反应，从而保护大脑免受炎症。 ApoE通过一种叫做sortilin的膜受体到达神经...
【日程公布】中国医药生物技术协会基因检测技术分会精准医学人才培训班开讲啦
精准医学（Precise Medicine）是一种新的医学模式，即通过分子生物学和遗传学等研究手段，对患者进行细致而精确的分型，同时根据患者具体分型的生物学机制，给予个性化的恰当的治疗方式。基因检测是精准医学核心技术手段，可以检测人的遗传信息，能够准确找到导致患者患病的基因缺陷，帮助医生进行准确诊断，针对不同的人提供定制的个性化健康管理方案，实现早检测、早预防、早治疗。 随着临...
【Nature子刊】迄今规模最大的基因研究！揭秘2型糖尿病相关的新型遗传变异
2型糖尿病是最常见的糖尿病类型，该病由多种病因引起，导致体内胰岛素分泌不足或者人体不能有效利用胰岛素，从而出现血糖水平持续升高，进而危害心脏、肾脏、眼睛等器官。近日，一项迄今为止在同类研究中最大规模的基因研究发现了数百种以前从未发现与该病相关的基因变异。 这项研究由美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和退伍军人健康管理局下士迈克尔J.克...
【JAMA子刊】新发现：美国科学家首次发现一种新基因，有望治疗阿尔茨海默症
根据哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员领导的一项研究，一种新发现的阿尔茨海默症基因（RBFOX1）可能导致大脑中首次出现淀粉样蛋白斑块。 RBFOX1基因的一些变体似乎增加了构成这些斑块的蛋白质片段的密度，并可能导致神经元之间关键连接的破坏（阿尔茨海默症的另一个早期征兆）。 这一发现可能会带来阿尔...
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。 由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。 基因治疗的类型 目前，基因治疗主要有三...
【Nature子刊】寿命可预测？犹他大学首例研究：基因突变能够预测寿命和生育能力
根据最近犹他大学健康科学家们的研究，健康年轻人基因突变累积率的差异有助于预测男性和女性的剩余寿命，以及女性的剩余生育年限。他们的研究被认为是此类研究的首例，他们发现随着时间的推移获得较少突变的年轻人比那些获得突变更快的年轻人多活5年左右。 研究人员表示，这一发现最终可能会导致开发减缓衰老过程的干预措施。 &e...
【Nature】基因工程CAR T细胞有望治疗与衰老相关的疾病
嵌合抗原受体（CAR）T细胞已经改变了难治性血癌的治疗方法，这些基因工程的免疫细胞能够精确地寻找并摧毁癌细胞。现在美国斯隆凯特林纪念中心（Memorial Sloan Kettering）的科学家们正在利用CAR T细胞来治疗其他疾病，包括那些由衰老导致的疾病，衰老是组织中的一种慢性“警报状态”。这类疾病的范围很广，包含使人虚弱的疾病，如肝脏纤维化、动脉粥样硬化和糖尿病。 ...