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专家访谈
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HER2阳性转移性乳腺癌治疗前所未有的新突破
2014年欧洲临床肿瘤协会年会（ESMO）获悉，帕妥珠单抗和曲妥珠单抗的临床评价研究（CLEOPATRA）的最终结果表明曲妥珠单抗（赫赛汀，罗氏/基因泰克公司产）/帕妥珠单抗（Perjeta，罗氏/基因泰克公司产）二联疗法显著延长HER2阳性转移性乳腺癌患者生存期。靶向药物二联疗法同时加以多烯紫杉醇化疗。 曲妥珠单抗/帕妥珠单抗/多烯紫杉醇联...
【Nature】白细胞介素22是糖尿病治疗新靶点
肠道菌群与代谢性疾病如肥胖、糖尿病和心血管疾病关系密切，肠道黏膜屏障破坏是产生这种关联的重要环节，肠道黏膜屏障破坏可导致系统内毒素血症，并导致慢性低水平炎症，慢性炎症可促进代谢性疾病的发生。 白细胞介素22最初由Dumoutier等用IL-9刺激小鼠T细胞发现的一种细胞因子，结构功能与IL-10极其相似，故开始将其命名为IL-10相关T细胞衍生诱导...
FDA：通过增强生物标记物的研究来促进“新的靶向治疗药物”的发展
新药研发的一个重要的领域是靶向治疗，有时也称为“个性化药物”，因为其是针对个别患者的基因组开发的药物。这些称为靶向治疗的药物可能对某些特定的人群具有更高的药效，因为这些药物是医护人员从某个患者身上筛选出来的一个特殊的药物进行的临床实验得出的结论。FDA正在广泛的与科学家和科学组织一起合作，以帮助促进基础生物学的发展，以支撑这一新的领域的不断的发展。 ...
我国科学家发现：“葛根芩连汤”可能通过改变肠道菌群治疗２型糖尿病
在国家９７３计划“以量－效关系为主的经典名方相关基础研究”项目支持下，我国科学家进行的随机、双盲、安慰剂平行对照糖尿病临床研究结果表明，传统中药复方“葛根芩连汤”具有明确的降低空腹血糖和糖化血红蛋白的疗效，且具有剂量依赖性，而这种疗效与肠道菌群结构变化有着密切关系，从而为解释中药复方作用机制提供了新的证据链。 中国中医科学院广安...
RNAi治疗新进展：有望治愈致命遗传病
近日，在TheNew England Journal of Medicine期刊上发表的一项研究报告显示，采用RNA干扰技术给甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者注射一种包被着脂质的siRNA，可以直接定位到肝脏并有效降低患者肝脏蛋白质水平，减轻患者症状。这一思路为RNAi药物治疗开启了一扇大门。 RNA干扰(RNAi)，基因沉默技...
science专访ZMapp治疗的埃博拉病毒康复者
Senga Omeonga来自刚果民主共和国（金），这个国家自从1976年埃博拉爆发以来第一次认识了这种致命的病毒，因为在这里，也发现了埃博拉病毒。Senga Omeonga医生在刚果（金）接受了埃博拉病毒的相关培训，这个夏天，他在利比里亚首都蒙罗维亚已经亲眼见识到了第一个埃博拉案例，在这里，他曾经生活过3年。 然后，曾经在圣若瑟天主教医院工...
Nature：细胞基因治疗再获重要突破
研究人员开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠，有一天这种方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的这种以及其他的人类肺病。 辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们，在10月1日的《自然》（Nature）杂志上报告了他们的研究结果。在这项研究中，作者们利用巨噬细胞帮助收集并清除了所使用的分子以及来自身体的细胞碎片。...
林硕：细胞治疗对调控科学提出新挑战
■林硕（2005年至今，任北京大学生命科学学院长江讲座教授；2001年至今，任美国加洲大学洛杉矶分校 (UCLA)教授；2006年至今，北京大学深圳研究生院兼职教授 。） 细胞治疗政策法规的形成依据是什么？这就是调控科学探寻的问题。细胞治疗是一个全新的科学领域，调控科学和细胞治疗有什么联系？这是非常复杂的问题。 ...
汤森路透：五个进入III期临床试验的最具前景药物品种
本季度第一个进入III期临床试验阶段的药物是BioMarin药业研制的治疗庞皮病（Pompedisease）的BMN-701。庞皮病是一种由于溶酶体酶酸性α葡萄糖苷酶（GAA）缺陷引起的溶酶体功能紊乱，从而导致大量的糖元堆积在肌细胞溶酶体以至细胞不正常死亡。它是一种累积性退化疾病，会影响心肌细胞、横膈膜和骨骼肌肉，从而引起肌肉无力，呼吸困难以及肝脏和心...
干细胞疗法：利用“急救箱”修复细胞损伤
干细胞能发育成几乎任何类型的细胞，从而替换原来受损的细胞，这是一种很有前景的修复手段，比如修复多发性硬化症、中风或脊髓损伤等疾病造成的损伤。而最近一项新研究表明，除了细胞替换，干细胞疗法还能通过另一种机制来起作用。相关论文发表在最近的《分子细胞》上。 一个由英国剑桥大学研究人员领导的国际研究小组证明，干细胞会通过囊泡中的液体来...
首台治癌专用的碳离子回旋加速器研制成功
由中国科学院近代物理研究所自主设计、科近泰基公司加工制造的重离子肿瘤治疗示范装置注入器——紧凑型回旋加速器（图1），近日在近代物理所调试成功。加速器引出碳离子束能量7MeV/u，引出束流强度达到12微安（图2），超出10微安束流强度设计指标。 图1 7MeV/u @10微安碳离子回旋加速器 ...
程序控制令瘫痪小鼠重新走路和爬楼梯！
在科研人员利用程序电刺激的帮助下，一只瘫痪的老鼠又能重新走路了。实际上整个过程是由电脑控制的，通过电脑监控它的步态以及调整平衡。 当脊髓断了以后，大脑发出的控制肢体运动的电脉冲波也断了。利用这种新的治疗方法，老鼠腿部的动作可由电脉冲直接送到脊髓。 一段时间以来，科学家一直想...
CRISPR敲入型小鼠可开启快速基因编辑
哈佛-麻省理工博德研究所的研究者们创造了一种小鼠品系，这类小鼠可自然地表达用于CRISPR基因编辑过程的Cas9蛋白。这些小鼠事实上可用于任何基因敲除实验，使得研究者可在小鼠生命周期中的任何阶段都能简单快速地改变基因组中一个或多个区域的表达。 经过一个向导RNA分子的引导，Cas9蛋白可匹配到DNA链，将DNA直接从染色体上切下，这就是CRISPR方法的原理。此方法...
揭开安慰剂治疗的假面
对于那些安慰剂组在临床试验中出现巨大改善的疾病，尤其是疼痛、抑郁和其他精神疾病，克服假性治疗是一个现实障碍。 Kathryn Hall的早期职业生涯建立在药物，而非安慰剂上。作为一名分子生物学家，她在千年制药公司花费了两年时间识别药物靶点。2005年，她到针灸医生诊所寻找能缓解其腕管综合征的方法。“我记得自己坐在那里思考，我无...
另一面：基因编辑型药物的风险有待探究
Feng Zhang，MIT的一名研究员，参与开发了一种改造DNA的强大新方法，这种方法被他比为一种“基因组的查找与替换功能”。 几家创业公司已经如雨后春笋般兴起，旨在将技术转化为新型的基因治疗药物，包括CRISPR Therapeutics and Editas Medicine，一家Zhang和投资4300万美金的风险投资商在去年共同成立的医药公司。 这些...
安慰剂治疗靠谱吗？
对于那些安慰剂组在临床试验中出现巨大改善的疾病，尤其是疼痛、抑郁和其他精神疾病，克服假性治疗是一个现实障碍。 Kathryn Hall的早期职业生涯建立在药物，而非安慰剂上。作为一名分子生物学家，她在千年制药公司花费了两年时间识别药物靶点。2005年，她到针灸医生诊所寻找能缓解其腕管综合征的方法。“我记得自己坐在那里思考，我无法相信我在做这个。这太荒谬了。”她说。 ...
新型抗体或可帮助开发帕金森疾病的诊断和治疗手段
近日，来自维也纳医科大学的研究人员利用一种新型抗体首次成功揭示了帕金森疾病在人类大脑细胞间扩散的分子机制，截止到现在，研究人员仅在实验动物体内观察到了帕金森疾病的扩散，而本文研究者首次在人类大脑中揭示了该疾病的扩散机制，相关研究刊登于国际杂志Neurobiology of Disease上。 文章中，研究者在人类大脑中发现了一种名为α-突触核蛋白的...
Ang Chem Int Ed：科学家发现治疗自身免疫疾病的新型靶点
免疫系统是机体的“警察部队”，其可以保护外来入侵者对机体的侵袭，然而为了确定机体受外来入侵者感染的分子机制，就需要对外来病原体进行研究剖析。来自慕尼黑工业大学的研究者Michael Groll表示，在自身免疫疾病，比如风湿性关节炎、1型糖尿病等疾病中，我们会在细胞中检测到高浓度的免疫蛋白酶体，免疫蛋白酶体是一种圆柱状的蛋白复合物，其可以破碎入侵细胞病原体的蛋白质结构...
Cell Reports：揭示机体免疫细胞抵御疾病且不伤害自身组织的分子机理
近日，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究揭示了机体防御细胞抵御疾病和感染发生的分子机制，相关研究刊登于国际著名杂志Cell Reports上，该研究或为理解自身免疫疾病的发生及开发治疗自身免疫疾病的疗法提供帮助。 自然杀伤T细胞（NKT）和B细胞是机体免疫系统的两种免疫细胞，其可以帮助机体抵御外来感染，NKT细胞尽管是白细胞中的很小一部分，其对于机体免...
柳叶刀 ：细菌抗生素耐药性是治疗患者囊性纤维化的一大障碍
近日，刊登在国际杂志The Lancet上的一篇研究报告中，来自贝尔法斯特女王大学的囊性纤维化专家表示，细菌耐药性已经成为目前威胁全球公众健康的一大问题，Stuart Elborn教授说道，我们需要更多的基金和研究去深入研究细菌的抗生素耐药性，来有效改善囊性纤维化患者的病情。 文章中，研究者回顾了当前慢性肺部疾病感染的一些研究，他们表示，并不是所有的细菌耐药性都是...