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专家访谈
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聚焦T细胞治疗研究，如何获得更高的基因导入效率？
2020年12月17日，CAR-T疗法Tecartus在欧盟获得了有条件上市许可，在这之前这款CAR-T疗法已获得FDA加速批准上市。这是继2017年CAR-T疗法Kymriah和Yescarta 获得FDA批准上市后的全球第三款CAR-T疗法，为复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者带来了曙光。到目前为止，在我国国家药品监督管理局药品审评...
【新研究】科学家发现内耳基因疗法可治疗遗传性听力受损，恢复耳朵正常功能！
耳聋是全世界最常见的感觉障碍。根据世界卫生组织的数据，当今全球约有十亿人存在听力受损，每200名儿童中就有1名患有听力障碍，而每1000名儿童中就有1名聋人。这些情况中大约一半耳聋是由基因突变引起的。 目前，大约有100种与遗传性耳聋相关的基因。 科学家能够防止患有耳聋基因突...
【Nature子刊】癌症干细胞致命弱点被发现！Mll1抑制剂可治疗结直肠癌，效果优于化疗！
结肠癌是西方国家第四大致命癌症，仅次于肺癌、前列腺癌、乳腺癌。这是因为肿瘤生长缓慢，发现时已是晚期，因此结肠癌晚期存活率仅为5%。 自从在德国引进结肠镜，可以进行癌症早期检测后，癌症晚期患者每年诊断次数有所减少，因为检测后可立即将其清除。所以，结肠癌的死亡率下降了：女性下降了26％，男性下降了21％。最近有项新...
【Cell】谜团终破解！难怪免疫治疗总对实体瘤无效，原来是因为……
CD8 T细胞是一种细胞毒性T淋巴细胞，即杀伤性T细胞，是机体抗肿瘤机制的重要环节，也是肿瘤免疫过继疗法主要效应细胞之一。近日，根据宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院领导的一项新研究显示，CD8 T细胞通常只能停留在血液中，而不会进入器官和其他组织。 这一发现刚好能够解释：为什么使用工程化杀伤性T细胞的免疫疗法不能很好地对抗实体瘤...
【Science子刊】要有光！AAV基因治疗一只眼睛，竟能拯救双眼视力！
如果一个基因发生突变并导致某种遗传疾病，那么就用一个新的、正确的拷贝来取代或是补充它，理论上这样的策略可以治愈无数的人类遗传病。过去，这似乎只能在科幻作品里见到，但生命科学的飞速发展正一步步使之成为现实。 2020年12月9日，由剑桥大学的Patrick Yu-Wai-Man博士和匹兹堡大学和巴黎视觉研究所的J...
【BMJ】研究人员发现舒尼替尼和射频消融联合治疗肝癌，可降低肿瘤的生长并延长小鼠寿命！
在过去的三十年中，肝癌（HCC）在美国迅速增长，是全球第二大与癌症相关的死亡原因。2008年，索拉非尼（Sorafenib）被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗不可切除的肝癌。但是，这种首次全身性给药的治疗方法只能将患者的总生存期从7.9个月提高至10.7个月。尽管外科手术和肝移植也是治疗选择之一，但是肝癌远处转移和供体器官稀少限制了这些治疗选...
【快讯】韩国肿瘤热疗研究学术大会顺利举办 祈福医院大剂量VitC联合热疗治疗癌症再获关注
11月28日，韩国时间10:00-14:30，韩国热疗学会主办的2020年年会即“第八次韩国肿瘤热疗研究学术大会”顺利举办。受疫情影响，本次会议在线上完成，来自美国、匈牙利、意大利、南非、韩国、中国、中国台湾等多个国家和地区的71名业界知名专家参会，共同论道热疗在肿瘤领域的临床运用和发展未来。 祈福医院院长特别助理、肿瘤科副主任、营养科主任区...
世卫更新新冠肺炎药物指南：不推荐使用瑞德西韦治疗住院患者
根据20日发表在《英国医学杂志（BMJ）》上的研究显示，目前的证据并未表明瑞德西韦会影响死于新冠肺炎或需要机械通气的重症风险。 一个月前，瑞德昔韦的研发商吉利德科学公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准瑞德昔韦用于治疗新冠肺炎住院患者，而且，该药物是首个获得FDA批准的新冠肺炎治疗药物。 &e...
【会议】CGT Asia 2021 亚洲细胞与基因治疗创新峰会
大会时间：3月19日-20日 大会地点：中国 上海 大会主办方：Taas Labs 大会简介： 2021年度十大医疗创新（由美国克利夫兰诊所Cleveland Clinic评选），基因疗法成功入选。细胞与基因治疗改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，並正在撬动整个制药生态圈。在政策强有力的支持下...
【Nature子刊】基因编辑猴子胚胎产生HIV抗体为研究人员提供了研究HIV治疗的新方法!
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。 因为基因编辑应用于人类是违法与违背伦理的，所以最近有...
【Cell子刊】王红阳院士揭示抗衰老新宠——烟酰胺能改善癌症免疫治疗效果
近年来，免疫检查点抑制剂在肿瘤免疫治疗方面取得了突破性进展。程序性死亡配体1 (PD-L1) 在多种癌症中高表达，并通过与其在T细胞表面的受体PD-1相互作用来调节免疫逃避，导致T细胞衰竭。PD-1/PD-L1轴抑制剂可显著增强T细胞应答，并在多种晚期癌症中表现出显著的临床应答。 ...
【新进展】“神药”失效后，这种药物组合仍可治疗2型糖尿病，效果可持续两年以上
二甲双胍是2型糖尿病的一线治疗药物，但是，一些患者最终不再对二甲双胍有反应，需要接受其他治疗。近日，有一项新的研究表明，达格列净（dapagliflozin）和艾塞那肽（exenatide）的药物组合在连续使用两年后仍保持有效，疗效也没有降低。 这项多中心随机双盲对照3期试...
【Science子刊】厉害了！胞外囊泡可作为抗原特异性细胞疗法治疗多发性硬化症
现有的多发性硬化疗法可系统地调节免疫系统，以减弱其对神经细胞周围保护性髓鞘的错误攻击，但是这种方法会提高患者感染的风险。近日，托马斯·杰斐逊大学的科学家找到了一种训练免疫系统以耐受自身抗原的方法，同时保持免疫系统的其余部分不变，大大降低患者的感染风险。 这项新的研究由于...
【快讯】默沙东27.5亿美元收购VelosBio 扩大肿瘤治疗业务管线
VelosBio上个月在VLS-101的II期临床试验（NCT04504916）中为其第一位患者给药，该试验旨在评估ADC在包括三阴性乳腺癌（TNBC）、激素受体阳性和/或HER2阳性乳腺癌、以及非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）在内的实体瘤患者中的疗效。 ADC 由人源化单克隆抗体和小分子药物通过连接子偶联而成，可...
【快讯】细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会在张江科学城成功举办！
11月4日，由上海张江高科技园区发展事务协商促进会、上海国际医学园区集团有限公司共同主办，上海益诺思生物、和元生物、邦领、张江商会等协办的“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办，会上，来自近60家企业、机构的200多名行业从业者就细胞、基因产业发展中的科学监管、非临床评价、注册申报、工艺开发、质量标准等环节进行了探讨和交流。 十三五期...
【盘点】关爱AD患者！让我们扒一扒阿尔茨海默氏病的那些“奇葩”治疗方法!
老年痴呆症简介 老年痴呆症，又名阿尔茨海默病（AD），是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征。 患有阿尔茨海默病是一种什么体验呢？就像有块橡皮擦，一点一点的将患者脑海中的记忆擦掉！ &e...
【PNAS】以毒攻毒！黄蜂毒液可提取新型抗生素，可治疗败血症
上个月，转化医学网有报道过：小蜜蜂的蜂毒100%杀死乳腺癌细胞！最近又有新研究发现黄夹克黄蜂毒素足以杀死已经对抗生素产生耐药性的致病菌！（相关阅读：【Nature合作刊】小蜜蜂立大功！蜂毒100%杀死乳腺癌细胞！） 看来无论蜜蜂还是黄蜂， 对人类的贡献已不仅仅局...
【Nature子刊】比瑞德西韦便宜，比地塞米松安全！香港大学发现一种胃溃疡药物可成功治疗新冠肺炎
雷尼替丁枸橼酸铋是一种经过化学合成的金属类药物，具有抗胃酸分泌及胃黏膜保护作用。香港大学的研究人员以叙利亚仓鼠为研究对象，发现雷尼替丁枸橼酸铋是“一种有效的抗SARS-CoV-2药物”。研究显示，这种药物能够将仓鼠的肺部病毒载量降低十倍。 图源：百度百科 该研究于10月7日发表...
【Science子刊】让“冷”肿瘤变“热”！新型免疫肿瘤学组合成功治疗恶性脑瘤
众所周知，胶质母细胞瘤是一种极其难治的恶性脑瘤。近年来，很多科学家已尝试使用免疫增强疗法药物来治疗这种肿瘤，但它们都未能达到预期的效果。在这项新的研究中，研究人员尝试了另一种方法——将细胞因子与抗体融合，以对抗肿瘤。研究显示，这种疗法能够共同激发免疫系统更强烈地攻击肿瘤，甚至完全消除肿瘤。 ...