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专家访谈
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【Cell子刊】诱导多能干细胞+基因组编辑确定心血管疾病新疗法
心脑血管疾病的预防包括一级预防和二级预防，一级预防是指发病前的预防，即无病防病发生；二级预防是为了降低再次发生的危险及减轻致残率，即患病后防止再发病。最近有项研究通过遗传学与基因组学的方向研究心血管疾病的治疗。 该项研究于9月9日发表于《Cell Reports》,题目为：“ iPS...
【Science子刊】封面文章：溶瘤病毒+CAR T疗法成功根除实体瘤
近日，在一项新的研究中，美国希望之城国家医疗中心的科学家结合了两种免疫疗法——溶瘤病毒和嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，克服了肿瘤微环境的影响，成功靶向且根除了原本难以仅用CAR T疗法治疗的实体瘤。这项研究将有助于推进难治性实体瘤的临床前研究。 该研究于9月2日发表在《科学转化医学》（Science Translational ...
【Nature子刊】新进展：新型双重CAR T细胞免疫疗法可对抗HIV病毒库
随着生物医学的发展、制药工艺的推进，艾滋病已然不再是无药可治的绝症。从核苷类逆转录酶抑制剂、蛋白酶抑制剂到高效联合抗逆转录病毒药物，艾滋病正朝着慢性疾病的方向慢慢转变。但是，距离完全治愈仍然有很多未知和挑战需要克服。 近日，哈佛医学院（HMS）、麻省理工学院、哈佛大学拉贡研究所（Ragon Institute of MGH）和宾夕法尼亚大学的研究人员描述了一种新型双重T细...
【Science子刊】哈佛大学利用细胞疗法+CRISPR技术成功对抗肥胖！
肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因，据统计，肥胖今年在全球死亡人数将超过COVID-19。近日，乔斯林糖尿病中心（Joslin Diabetes Center）和哈佛大学的科学家们已经证明了一种细胞疗法和CRISPR基因编辑技术的结合可以对抗肥胖。 该研究在8月26日发表在《科学转化医学》杂志上，题为“CRISPR-eng...
【Cell子刊】单细胞RNA测序揭示癌细胞对化学疗法的多种反应机制
在这项新的研究中，科学家利用单细胞RNA测序技术，首次展示了单个癌细胞群中的单个细胞对化疗造成的DNA损伤的不同反应。结果发现，这些细胞之所以具有不同的“命运”，实际上是因为它们具有完全不同的激活基因集，而这些不同的“转录组学格局”决定了化疗对DNA造成损伤后细胞的命运。 该研究由美国密歇根大学罗格尔癌症中心的李俊熙（Jun Hee...
【Cell】超2万个单细胞RNA测序，揭示靶向疗法诱导癌细胞进化
据美国国家癌症研究所（National cancer Institute）统计，肺癌在美国每年影响超过22.8万人，且这种癌症具有高度的异质性，并会产生耐药性变化，因此限制了个性化治疗的效果。近日，加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）的一个研究小组收集了转移性肺癌患者在靶向治疗前和治疗期间的样本，并进行单细胞RNA测序分析。 研究人...
【Science】免疫疗法+微生物疗法加强免疫系统识别和攻击癌细胞
几种肠道细菌与检查点阻断免疫疗法的功效增强相关，但微生物组增强抗肿瘤免疫力的潜在机制尚不清楚。科学家们提出疑问：哪种肠道细菌可以帮助人体免疫系统抵抗癌性肿瘤，以及如何做到这一点；另外，为什么在某些情况下有效的免疫疗法是一种能增强人体免疫反应的癌症疗法，而在另一些情况下却无效。 加拿大卡尔加里大学卡明医学院（CSM）的斯奈德慢性病研究...
【Nature子刊】基因检测公司Natera的Signatera ctDNA测试显示出晚期癌症的免疫疗法反应预测能力
Natera的Signatera方法能够个体化设计16种独特的克隆性体细胞变体，随后进行多重PCR（mPCR）和超深度测序（靶标平均> 100,000个reads），用于全血样品纵向ctDNA分析并检测微小残留病变（MRD）。2019年5月，Signater检测产品获得FDA“突破性设备”认定，用于癌症患者术后ctDNA的检测和定量。 ...
【行业动态】蛋白降解疗法公司Kymera Therapeutics与赛诺菲签订20亿美元的协议，正准备进行IPO
如今，蛋白降解疗法十分受欢迎。辉瑞、罗氏等大型企业追捧，而资本也十分青睐。蛋白降解疗法的原理是基于细胞里的“垃圾处理站”——泛素-蛋白酶体系统(ubiquitin-proteasome system， UPS)。实际上，降解蛋白质对于疾病治疗有着非常重要的意义——很多严重疾病的背后原因，正是蛋白质的功能失调。但是，常规的小分子药物和抗体类药物只能抑制大约20%的蛋白，...
【行业动态】吉利德宣布，用3亿美元收购癌症免疫疗法Tizona Therapeutics公司49.9%的股权
癌症免疫疗法公司，Tizona Therapeutics，由前罗氏高管斯科特·克拉克（Scott Clarke）领导，他曾担任其亚洲和新兴市场的肿瘤学合作伙伴的全球负责人。目前正在开发多种早期资产，包括去年上市的全球研究型生物制药公司艾伯维（AbbVie）关注的CD39靶向抗体TTX-030，而且根据临床前数据，似乎在肿瘤微环境中阻断了免疫抑制途径。 ...
【PNAS】美国西北大学：纳米粒子疗法可显著延长乳腺癌患者的存活率，防止乳腺癌复发
美国西北大学（Northwestern University）的研究人员开发了一种新的免疫疗法，可以显著延长患有三阴性乳腺癌的小鼠的生存时间。三阴性乳腺癌是乳腺癌中最具侵袭性和最难治疗的一种。 在这项新的研究中，接受这种疗法（把两种增强免疫的药物装在纳米颗粒中）的小鼠，其肿瘤得到了至少100天的完全缓解。所有未经治疗的小鼠在第30天...
【Nature子刊】布朗大学研究：药物治疗可提高癌症免疫疗法有效性
肿瘤的免疫治疗旨在激活人体免疫系统，依靠自身免疫机能杀灭癌细胞和肿瘤组织。这彻底改变了传统的癌症治疗方法，对多种先前难治的肿瘤产生了显著反应。然而，接受免疫治疗的患者产生的耐药性仍然是主要挑战。除了原发性耐药之外，另一个挑战是疾病过度进展（HPD）的现象，即接受免疫治疗的患者肿瘤生长加速。而近日，来自美国布朗大学的研究人员发现，阻断肿瘤促进蛋白MDM2的药物可以增加免...
【新发现】耶鲁大学研究：曲妥珠单抗+化疗的联合疗法，可有效治疗侵袭性子宫内膜癌
曲妥珠单抗，是抗人表皮生长因子受体-2（HER2）的单克隆抗体，它通过将自己附着在HER2上来阻止人体表皮生长因子在HER2上的附着，从而阻断癌细胞的生长，近日，耶鲁大学癌症中心（YCC）的科学家们发现，将曲妥珠单抗与化疗联合使用，可显著提高患有一种罕见、侵袭性子宫内膜癌的妇女的生存率。 这项研究由耶鲁大学医学院的妇产科和生殖科学教...
【网络研讨会】个体化精准医疗之肿瘤的免疫和基因疗法
基因治疗的主要应用类型是直接将遗传物质注射到患者体内，以纠正遗传突变引起的特定疾病，腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒 (LV) 是最常用的载体类型，溶瘤病毒 (如HSV) 则直接攻击癌细胞发挥治疗作用。 细胞治疗则是从患者体内收集选定的细胞，在体外通过分选增殖 (例如MSC或hSC) 或者利用基因工程进行修饰而赋予细胞新的功能 ...
【Nature子刊】新免疫疗法组合可能有效治疗小儿脑癌
近日，桑福德·伯纳姆·普雷比斯（Sanford Burnham Prebys，SBP）医学发现研究所的科学家发现，将免疫疗法与一种称为肿瘤坏死因子（TNF）的药物相结合，可以消除小鼠中一种致命的小儿脑肿瘤。该发现发表在《自然神经科学》上，有望进行一项临床试验，以测试该疗法对患者的益处。该发现还会影响其他对免疫疗法无反应的癌症。 ...
【Nature子刊】研究证实：禁食+维生素C+化疗的三联疗法对难治疗的癌症有效
来自美国南加州大学（USC）和米兰IFOM癌症研究所的科学家们已经发现，一种模拟禁食的饮食（FMD）与维生素C结合能够更有效地治疗某些类型的癌症。 在对小鼠的研究中，研究人员发现这种结合延缓了多个结直肠癌小鼠模型中肿瘤的生长；在一些小鼠中，还会导致疾病的消退。研究结果在5月11日发表在《自然通讯》（Nature Commuications）杂志上。 ...
博雅辑因将报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年4月29日——博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。公司将于北京时间5月12日22时15分在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型中症状最严重亚型）的项目数据。 黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积...
【Nature子刊】手术前的免疫疗法对结肠癌有效
荷兰癌症研究所的研究人员进行了一项NICHE研究的新发现，是一项创新的II期临床试验。医学肿瘤学家Myriam Chalabi及其同事在4月6日将研究结果发表在《自然医学》杂志上。研究发现，患有结肠癌但远处无转移的患者可以在等待手术的同时接受短期免疫治疗，患者自身的免疫细胞可以在很短的时间内缩小或清除癌细胞。在患有特定亚型结肠癌（MSI）的患者中，有100％的患者从治疗中受益。MSS类型患者...
【快讯】鸿声医药完成2350万美元融资，开发细胞疗法
张通社4月3日消息，今日，致力于在亚洲开发和商业化细胞疗法的生物制药公司——鸿声医药宣布，公司完成一轮金额为2350万美元的融资。本次融资由BNH Investment领投，POSCO Capital、Mirae Asset Venture Investment、Smilegate Investment和其他韩国领先的医疗保健及风险投资者共同投资。 ...