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专家访谈
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Nat Med：延缓30年发病！大型家族遗传病研究有望助力开发阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了一名APOE3ch基因突变携带者。该患者在70岁时出现了轻微的认知损害，这比其预期临床...
《Nature》子刊：地毯式搜索、精准辨认，免疫新疗法让所有癌细胞无所遁形！
近日，来自耶鲁大学的陈斯迪团队研发了一种基于CRISPR基因表达调控的集成内源基因激活免疫疗法 （MAEGI， Multiplex Activation of Endogenous Genes as Immunotherapy），绝杀之前的癌症免疫疗法，可对所有癌细胞进行地毯式搜索，辨认伪装癌细胞，最终进行免疫清除。这并不是纸上谈兵，该疗法已然在三阴性乳腺癌、黑色素瘤和胰腺癌等三种小鼠肿瘤模...
Science子刊：新联合疗法截断肿瘤免疫逃逸之路
KRAS原癌基因突变在很多癌症中很常见。MEK和IGF1R抑制剂的联用对具有KRAS突变的癌症很有效，但部分癌症患者疗效较差。近日，研究人员利用功能基因组筛选技术发现了针对肿瘤免疫逃逸的药物联用方法，在该联合疗法中将MEK抑制剂替换为突变型KRAS抑制剂(KRAS-G12C和IGF1R、mTOR抑制剂三联)可降低毒性，而且在小鼠模型中有很好的疗效及耐受性，为KRAS-G12C突...
博雅辑因完成8150万元Pre-B2轮融资，并启动新的异体T细胞癌症疗法研发合作
今日，博雅辑因（EdiGene Inc.）宣布顺利完成8150万人民币的Pre-B2轮融资，本轮融资由博雅辑因A轮领投方IDG资本及Pre-B轮领投方礼来亚洲基金共同投资。同时，博雅辑因宣布启动一项新的研发合作以拓展异体T细胞癌症疗法。合作公司是一家临床阶段的致力于开发创新T细胞疗法的生物制药公司。此次合作具体条款及合作公司名称未披露。 ...
B细胞带来危机与转机，黑素瘤免疫疗法将何去何从？
导 读：黑色素瘤来源于黑色素细胞，高度恶性，已经成为严重危害人类健康的疾病之一。以免疫检查点阻断剂(ICBs)为代表的免疫疗法在人晚期黑色素瘤患者中疗效明显，但仍有约50%的患者对该类药物不敏感，而且部分患者在后续的治疗中产生耐药现象。因此，破解疗效和耐药难题是当前黑色素瘤免疫治疗的重中之重，但相关研究多局限于T细胞。 近日，EMBL欧洲生物信息学研究所和维也纳医科...
《转》访科济生物创始人李宗海博士：未来免疫细胞疗法必将成为许多肿瘤的重要治疗手段
《转》访是转化医学网的品牌专访栏目，是业内专家、大佬、知名企业智慧交流碰撞的平台，也是促进行业健康发展的重要力量，《转》访致力于打造转化医学领域最知名的专家访谈栏目。 2014年10月，一家以“科学创造、济世救人”为宗旨的企业在黄浦江畔宣布成立。这是中国第一家专注于CAR-T的免疫细胞治疗企业，在成立后不久便开发了三个国际上首个进入临床研究的靶点，比如全球第一个...
Science : 肿瘤疫苗与CAR-T疗法的完美结合，绝杀体内所有肿瘤细胞！
作者：paris 在人类与癌症抗争的历史长河中，CAR-T细胞疗法绝对独占鳌头，作为免疫疗法新贵，其对血液肿瘤的治疗，可谓彻底地改变了癌症治疗格局。近日，来自麻省理工学院（MIT）的科学家们再创佳作，他们开发出的一种新型“抗癌疫苗”，能够极大提高CAR-T疗法的疗效，让其能对实体肿瘤进行有效攻击，最终可清除60%的小鼠体内的实体瘤，此外，还能刺激免...
发量稀疏、发际线后移...或将迎来新疗法！
近日，有两项研究强调了使用JAK抑制剂等小分子治疗男性和女性脱发的新方法，这些小分子可以唤醒休眠的毛囊，以及旨在生长新毛囊的干细胞疗法。 在第一项研究中，美国哥伦比亚大学Vagelos医学院皮肤学教授Angela Christiano博士领导的研究团队发现了以前未知的细胞，这些细胞使小鼠毛囊处于休眠状态，并表明抑制这些细胞的活性可以重新唤醒休眠的...
柳叶刀 | 电刺激疗法可以缓解24小时内发生的脑卒中
由加州大学洛杉矶分校的科学家领导的研究发现，一种新的神经刺激疗法可以增加脑血流，进而降低24小时内发生最常见的脑卒中患者的致残程度。这一重要发现发表于近期的《The Lancet》杂志。 一项针对1000名患者的研究发现，一项被称为主动神经细胞簇刺激的技术可降低患有急性皮质缺血性中风患者的残疾程度。加州大学洛杉矶分校综合卒中...
中日科学家联合揭秘混合型肝癌分子真相，精准疗法还会远吗？
肝癌是我国最常见的消化道癌症之一，我国每年约11万人死于肝癌，占全世界肝癌死亡人数的45%。其中混合型肝癌预后极差，又因其未知的分子特征、难定的诊断标志物，使之成为肝癌精准医疗的重大难题。近日，北京大学第一医院、北京大学生物医学前沿创新中心、中山大学肿瘤防治中心和日本理化研究所的研究人员通过分析混合型肝癌病理亚型的基因组特征，揭秘了混合型肝癌的分子真相，同时提出了相应的分子分型...
盘点 | CAR-T疗法新研究进展
CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell, T细胞嵌合抗原受体）免疫疗法为近年来涌现的明星抗癌疗法。两年前，FDA批准Kymriah上市，标志着第一款CAR-T疗法应运而生，在癌症的治疗中展现出巨大的潜力。今天小编就给大家梳理一下关于CAR-T免疫疗法的近期新的研究进展。 遏制毒副作用有新招 北京大学肿瘤医院与南加州大学的研究人员开...
柳暗花明！改善免疫疗法，从Treg细胞重编程开始！
“谈癌色变”的今日，肿瘤免疫疗法凭借有效去除肿瘤细胞伪装、协助免疫细胞尽快识别杀伤肿瘤细胞同时不影响正常细胞的生存而日益受到青睐。但免疫疗法并非万能，目前最如火如荼的PD-1/PD-L1疗法总体上只能使约20%的人获得较好的响应，其余疗法的应用也不尽如人意。导致这一结果的缘由之一就是异常活化的Treg细胞。近日，马萨诸塞州综合医院的研究人员通过靶向Treg细胞中...
好消息！β细胞纯化难题获解，糖尿病干细胞疗法即将着陆！
近年来，随着人们生活水平的提高及人口老龄化日益加剧，各种代谢疾病的发病率逐年上升，其中尤以糖尿病为甚。I型糖尿病患者都需要从外部接受胰岛素，约30%的II型糖尿病患者也依赖于胰岛素，定期检测血糖水平并且每日注射胰岛素虽然行之有效但患者始终要遭受检测注射之苦，对并发症的控制也不尽如人意。早在1999年，就有科学家指出在糖尿病患者体内植入健康的胰岛细胞是解决这一问题...
Nature | 基因疗法可以治愈心脏病发作造成的伤害！
虽然目前临床使用的冠状动脉导管插入术和血运重建术显著改善了心肌梗死的结果，但也导致越来越多的患者出现心脏永久性结构性损伤，这常常导致心力衰竭。 目前对这种病症的治疗远远未满足临床需求，这是由于心肌细胞不能复制并由此再生失去的具有可收缩的肌肉组织。来自伦敦国王学院的Mauro Giacca教授及其研究团队发现在发生心肌梗塞猪心脏中使用人类microRN...
细胞疗法不再“高冷”——遏制CAR-T毒副作用有新招
作者：Ruthy 编辑：Carrie 目前，CAR-T细胞疗法在白血病和淋巴瘤治疗领域取得了重要突破，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。但是，相较于同为免疫疗法的免疫检查点抑制剂，阻碍其发展的最大拦路石就是其毒副作用。近日，北京大学肿瘤医院与南加州大学的研究人员开发出了全新的CAR-T疗法，在不损...
盘点|2019肿瘤免疫疗法最新进展
免疫疗法之肿瘤细胞查杀 据研究，一种RNA编辑酶-ADAR1可为免疫检查点发挥其作用，它通过阻断内源性dsRNA来限制机体抗肿瘤免疫效应的产生。 ADAR1可改善对某些机体对PD-1受体阻断剂产生耐药性这一难题。其中，ADAR1相当于抗原提呈与抗原表达中的关键“催化剂”。来自波士顿Dana-Far...
成也萧何败萧何——肿瘤免疫疗法成败皆系于钾离子
近年来，肿瘤免疫治疗的好消息不断，PD-1/PD-L1疗法和CAR-T疗法的出现为癌症的治疗模式带来了革命性的变革，俨然成为当前肿瘤治疗领域的热点。但是，目前免疫治疗对晚期肿瘤的效果基本只有25%-30%左右，于其他患者而言不过是纸上谈兵，这是为什么呢？ 近日，美国国立卫生研究院（NIH）和美国国立癌症研究所（NCI）的研究人员指出，肿瘤微环境（TME）中高浓度...
miRNA抢镜mda-7的抗癌通路，新型疗法一触即发！
科学家对mda-7 / IL-24基因进行了十多年的研究表明，它有助于抑制大多数常见的癌症类型，目前，科学家们正在探索上游基因是如何通过影响microRNA来推动这一抑制过程的。 来自弗吉尼亚联邦大学（VCU）分子医学研究所的Paul B. Fisher及其研究团队发现mda-7 / IL-24或能通过影响相应microRNA的表达情况，来诱导细胞凋亡...
肿瘤治疗新动向：Sheba联合Lonza优化细胞疗法
Cocoon平台被设计成一排排悬挂着的豆荚状生物反应器 位于以色列Tel Hashomer的Sheba医疗中心是中东地区最大的医疗中心，近几年，其一直致力于为世界各国肿瘤患者提供医疗救治服务，也在癌症治疗方面取得了不俗的成绩。仅今年，Sheba就研发出了治疗胶质母细胞瘤的新药SIXAC，如果顺利的话，不久将进入人类临床试验。 Lonza...
强强联手！制药巨头辉瑞、默克和Nektar将联合开发全新胰腺癌三联疗法
此次胰腺癌的三联疗法将由三个较为成熟的抗癌药物组成，进而尽快将这一三联疗法推向临床使用。这一三联疗法BioXcel表示，除了评估三联疗法在胰腺癌中的安全性和有效性外，两家公司还计划评估针对胰腺癌的血液及肿瘤组织中的免疫激活标记物。目前，BioXcel已授权启动和管理相关临床计划，其中BioXcel首席执行官Vimal Mehta在一份声明中表示，“我们相信，这项临床合作项目也体现了各方对BX...