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专家访谈
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全球首例人体内基因编辑疗法数据公布
2017年11月13日，44岁的美国男子、亨特氏综合征患者布莱恩•马德（Brian Madeux）在美国加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次前所未有的疗法：体内基因编辑。日前，该全球首例人类体内基因编辑治疗公布了首批数据。 布莱恩·马德（Brian Madeux）正在接受治疗 9月5日，基因编辑老牌公司Sangamo Therape...
FDA获批肺癌靶向新药:LOXO-292突破性疗法
Loxo Oncology公司今日宣布其研发的高选择性的RET抑制剂LOXO-292，被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带RET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺髓样癌（MTC）患者。具体来说就是LOXO-292用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC患者，这些患者接受全身治疗，并且在铂类化疗和抗PD-1或抗PD-L1治疗后有进展; 用于治疗RET突变的MTC患者，这些患者接受全...
BMJ子刊：直击癌中之王！新CAR-T疗法有望根治胰腺癌！
作者：Ruthy,Zoe 导 读 近年来，胰腺癌发病率不断上升，并且呈现出一个年轻化的趋势。胰腺癌被称为“癌中之王”，典型症状出现时，往往为时已晚，至今仍未有高效和可完全应用的综合治疗方案，而如果不治疗，90%会在一年内死亡，民间传言胰腺癌“得一个死一个”其实并不夸张。对此，我们是否真的束手无策？近日，新南威尔士大学医学的研究人员在《BMJ》子...
最新专利分析:经CRISPR技术改良的通用CAR-T细胞疗法
-作为新兴的基因工程技术，CRISPR和CAR-T细胞疗法已经在近几年引起了持续的兴奋。 基于CRISPR技术开发CAR-T细胞疗法(图片来源 nature) 其中CRISPR是一种基因组编辑工具，与其他基因组编辑工具相比，其具有更快、更便宜、更准确等优势。而且应用广泛，从农业到基因治疗。CAR-T细胞疗法则是过继性细胞免疫疗...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
嫌太贵！英国NICE拒绝将CAR-T疗法纳入医保
上帝关上一扇门，也会开启一扇窗——这句话反过来有时也适用。 上周的吉利德（Gilead Sciences）可能就对这种悲喜交集深有感受。8月27日，欧洲药品管理局（EMA）刚刚审批通过了吉利德公司研发的针对两种恶性肿瘤的CAR-T细胞疗法Yescarta。但就在第二天，英国的卫生技术效益监管机构NICE（National Institute for Health and Care...
肿瘤免疫疗法之PD - 1 抗体，百济神洲替雷利珠单抗上市申请获受理！
2018年8月31日，百济神洲宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA，前CFDA）已受理抗PD-1抗体替雷利珠单抗作为治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新药上市申请（NDA）。 2018首届国际癌症大会暨第三届国际癌症代谢与治疗大会暨第四届全国肿瘤代谢年会将于2018年10月12-14日在上海召开，本次大会重在打造高端的学术...
抗癌新革命：NK细胞免疫疗法
2018首届国际癌症大会暨第三届国际癌症代谢与治疗大会暨第四届全国肿瘤代谢年会将于2018年10月12-14日在上海召开，本次大会重在打造高端的学术交流平台，特设“代谢与肿瘤免疫”分论坛，邀请了该领域的顶尖专家和学家共同探讨肿瘤免疫治疗新技术、肿瘤免疫治疗临床应用等，敬请期待！ 对于肿瘤免疫疗法，继PD-1/PD-L1抗体、CAR-T技术为代表的免疫疗...
胰腺癌最新疗法：细胞疗法、肿瘤治疗电场、大麻素均上榜
8月16日，美国著名歌手Aretha Franklin（艾瑞莎富兰克林）因胰腺的神经内分泌肿瘤逝世，这一消息让人们再次关注到胰腺癌。《福布斯》杂志指出，与苹果创始人乔布斯一样，艾瑞莎富兰克林所患的神经内分泌肿瘤是一种罕见的胰腺癌。 Aretha Franklin（来自linkwaylive） 根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，每年有44,330名美...
攻克糖尿病？细胞疗法将为糖尿病患者提供了一个全新的治疗途径！
恢复胰岛β细胞的功能将代表着糖尿病治疗的一个飞跃，有望使胰岛素依赖型的患者摆脱频繁的血糖监测和胰岛素注射。但是， 开发出能够响应葡萄糖调节需求的β细胞并且保护这些细胞免受自身免疫反应的影响，这是糖尿病细胞治疗面临的主要困难和障碍。 随着研究的发展，从事糖尿病细胞治疗研究的机构认为，他们已经解决了阻碍这一领域发展的关键问题。 ...
Nature子刊：新型免疫疗法抑制肿瘤生长并防止转移！
关于免疫系统抗肿瘤作用的源源不断地新发现引起了人们对免疫治疗的极大兴趣，无论是PD-1抑制剂的问世，或是对iPSC的研究，无疑都是对这一发现的肯定。而VIB-UGent医学生物技术中心的科学家们在这一领域更是迈出了一大步，他们在老鼠身上开发了一种新的治疗方法，该方法不仅能破坏肿瘤细胞，还能刺激免疫系统来攻击持续存活的癌细胞。此外，研究人员还证明，这种治疗可以防...
CAR-T细胞免疫疗法：无数年轻白血病患者的新生希望
如果你现在还不清楚CAR-T细胞免疫疗法，那我想你已经被生物圈OUT了，CAR-T全称是 ChimericAntigenRecetorT-Celllmmunotherapy嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。说起CAR-T疗法，它有多年的研究历史，只是最近几年才被改良使用到临床上，在新型细胞疗法，在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗舞台上，CAR-T免疫疗法可以说是闪亮登场，...
T细胞疗法,我们用得起吗?
去年下半年，首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时，其价格也掀起了巨大的争议。显然，47.5万美元（折合人民币超过300万元）一个疗程的天价，仍足以让大批患者望而却步。 然而，许多专业人士对这个“一次性治疗”的定价却并不惊讶，甚至表示并不算高。比如英国国家健康与护理研究所（NICE）的研究人员表示，CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。 如...
免疫治疗中有一种黄金组合疗法,你了解吗!
在这免疫治疗呼之欲出的日子，再给大家普及一种免疫世界中的黄金组合治疗----PD1+CTLA4单抗。这一组合在国外应用已久，相比单独的PD1治疗疗效提高显著，下面小编带你了解一下这个联合怎么回事？ 什么是CTLA4单抗？ CTLA-4分子是T细胞上的一种跨膜受体，与CD28共同享有B7分子配体，而CTLA-4与B7分子结合后诱导T细胞无反应性，参与免疫反应的负调节。简...
“重口味”肿瘤疗法：粪菌移植
近年来，微生物测序、生物信息学技术以及对菌群整体观的理解为揭示复杂的菌群内在属性提供了新的直观证据，使得粪菌移植成为一种新兴的治疗手段，据美国官方临床试验注册机构网站（www.clinicaltrials.gov）显示，截至2018年3月底，已有或正在进行的关于粪菌移植的临床试验达200多项。 关于粪菌移植 粪菌移植（Feca...
CRISPR介入抑郁症疗法,将开发副作用更小的药物
据估计，13 %的美国人服用抗抑郁药物对抗抑郁、焦虑、慢性疼痛或睡眠问题。然而对于1400万患有临床抑郁症的美国人来说，近三分之一得不到相关药物的缓解。近日，华盛顿大学医学院的研究人员正尝试一种基于CRISPR技术的新方法来缓解抑郁症。 图为大脑海马区的一个染有染料的神经元。研究人员正在测试神经甾体药物如何与这些神经元上的GABA受体结合，以开发更好的抗抑郁药物。神...
罗氏、新基联合疗法：对复发滤泡性B细胞淋巴瘤效果强劲
罗氏与合作伙伴新基（Celgene）开展的靶向抗癌药Gazyva（obinutuzumab，阿托珠单抗）联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）治疗复发性或难治性滤泡性B细胞淋巴瘤的Ib期临床研究GALEN（NCT01582776）的数据已于近日发表于国际医学期刊《BLOOD》。 该研究是一项开放标签、3+3设计研究，入组了19例既往...
六大靶点系列|肿瘤“饥饿”疗法重要靶点——VEGF
VEGF单抗的作用原理是阻断肿瘤血管生成，目前常用于治疗结直肠癌、肾细胞癌、非小细胞肺癌以及老年黄斑变性（国内临床阶段针对的适应症集中在肺癌和结直肠癌），对于驱动基因阳性的NSCLC小分子TKIs为一线治疗方案，对于驱动基因阴性的非鳞状NSCLC一线治疗方案为贝伐珠单抗联合化疗；结直肠癌中主要适用于KRAS或BRAF突变阳性的转移性结直肠癌。在黄斑变性领域由于融合蛋白的注射频次低价格也更具优...
科普||重大发现!T细胞免疫疗法成功治愈乳腺癌!
引言 利用基因工程手段对免疫细胞进行改造来直接瞄准肿瘤形成的CAR-T疗法是目前癌症治疗中最令人兴奋的进展之一。在这种方法中，T细胞从病人体内取出，并在体外进行改造，使T细胞表达表面嵌合抗原受体（CAR），当细胞被转移回体内时，CAR会像"汽车"一样，直接把T细胞 "运载"到病人的肿瘤上。这种方法成功治愈乳腺癌 根据本周《自然-医学》在线发表的一篇论文I...
NEJM：人类基因疗法监督的下个阶段是什么？NIH主任和FDA局长给你答案！
作者：Michael,Zoe 导 读 近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（FDA）的监...