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专家访谈
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人类胚胎编辑被认可，是争议的结束还是开始？
2月14日，来自美国国家科学、工程与医学研究院的一项报告总结声明：科学家应该被允许编辑人类胚胎以预防如镰刀型细胞贫血症或囊胞性纤维化症的毁灭性遗传疾病。Science、Nature、纽约时报等多家杂志及媒体对此进行了报道。 2015年12月，由美国国家科学院等联合组织的首次人类基因编辑峰会于美国召开，来自世界各地的科学家，伦理学家，法律专家和患者团体参加了...
科学家尝试用基因编辑技术挽救生命
2015年，一个名叫Layla的小女孩曾采用基因编辑免疫细胞治疗正在逐渐侵蚀她生命的白血病。Layla的治疗仅是一个案例，到2017年底，这种技术或将挽救数十人的生命。 基因编辑技术涉及改变或让现有基因失去活性，这种方法过去非常困难。研究人员花费多年才研发了挽救Layla的基因编辑技术，但由于CRISPR技术带来的革命，这一过程仅用数周就能完成。 实际上，C...
2017热词预测之胚胎基因编辑为何会如此火？
2015年，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9荣登著名学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。 2015年9月，据英国广播公司（BBC）报道，著名的辛克斯顿团队（the Hinxton Group）近日发表声明指出，对人类早期胚胎的遗传基因进行编辑具有巨大的科研价值，这一技术未来有可能在伦理上被接受。辛克斯顿团队是由关注人类干细胞研究和胚胎编辑技术的权威科学家组成的非正式的国际团队。 ...
CRISPR-RNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚
对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步：1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤，研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响，观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。 通过CRISPR基因编辑系统与单细胞RNA测序的结合，加州大学旧金山分校（UCSF）和Br...
中科学家利用CRISPR-Cas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区（scFV），负责识别特异性抗原。跨...
CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成...
张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统...
全球首发！CRISPR编辑技术成功治愈血友病
CRISPR/CAS9，强大的基因编辑工具，能够有效纠正疾病相关的突变基因。美国宾夕法尼亚大学医学院的研究人员首次利用此基因编辑工具开发了一种基因治疗方法，用于治疗老鼠的乙型血友病。乙型血友病也被称为凝血因子 IX 缺乏症，是一种凝血因子IX基因缺陷引起的X染色体连锁的出血性疾病。根据疾病控制预防中心所提供的数据，血友病的发病率大约为1/5000，美国现有2万血友病患者。 这项研究成果将...
无法检测到利用NgAgo进行的DNA引导基因组编辑全文翻译
致编辑： 先前的研究文献报告过使用Argonaute家族蛋白进行的DNA引导的DNA剪切，但由于必须在高温1,2等超生理条件下进行，其实际应用价值一直有限。最近，高峰及同事3报告了将一种从格氏嗜盐碱杆菌（Natronobacterium gregoryi, NgAgo）中分离出的Argonaute（Ago）蛋白作为基因组工程工具，用于编辑人类基因组。在使用编码NgAgo的质粒DNA和长24个...
大突破:DNA编辑技术能帮助失明动物恢复视力
萨克生物研究学院（Salk Institute）的研发人员最近在基因编辑领域取得了重大突破，他们首次将目标位置的 DNA 嵌入了非分裂细胞，而此种细胞是成年人器官和组织的重要组成部分。开发团队表示，这项新技术能让失明的啮齿动物部分恢复视觉反应。借助这项突破，研究人员可以大大拓宽基础研究的途径并开发出多种新型治疗方式，造福那些患有视网膜、星战和神经疾病的患者。 “能开发出...
《自然-生物技术》发文否定韩春雨基因编辑工作，明年1月完成调查
北京时间今日凌晨， 在围绕河北科技大学韩春雨NgAgo实验的可重复性问题上争论达半年之久后， 发表该论文的《自然—生物技术》（NBT）终于发布声明称，其于今日发表的Toni Cathomen及同事（编注：美德韩三国的研究团队）的通信文章，可能会否定韩春雨原论文所称的有效编辑内源性基因的这一主要发现。如果一篇论文在发表后遭到批评，NBT会对各种批评进行审慎和全面的评估，其将在2...
三大基因编辑技术PK及市场分析，CRISPR技术易产生脱靶效应仍是重要隐患
纵观基因编辑技术市场，其现状与八十年代索尼公司出产的Betamax录像机和JVC公司的VHS录像机之间的磁带格式战争非常相似。在当时虽然大多数专家都认为Betamax录像机更功能丰富、性能更好且更耐用，但是从另一方面来看，VHS录像机的价格更偏宜，并且适用于长时间观影，因此在这场战役中最终的赢家是JV公司的VHS录像机。医疗市场分析公司Kalorama对基因编辑技术和公司进行梳理，动脉网（微信：v...
Nature：基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（Salk Institute）研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因编辑技术，可以高效地对不分裂细胞进行基因编辑，为基因缺陷疾病治疗打开了一扇全新的大门。 位...
基因编辑技术大突破 未来或可延长人类寿命
据英国《独立报》报道，科学家们已经发现一种新的DNA编辑方法，这种方法能够修复大脑的“破损基因”。之前研究人员无法对眼睛、大脑、心脏和肝脏组织的DNA进行编辑。但是最新技术让他们首次得以实现这一想法，而且有可能为一系列与老化相关的疾病带来新疗法。 成年个体大部分组织的细胞都不会分裂，这就让科学家们难以给DNA带来变化。这项研究的一位研究人员Juan Carlos Izpisua Belmon...
CRISPR基因编辑将引发新风险？技术发展路在何方
在给总统的一封信中，美国政府咨询机构PCAST成员提出生物技术的发展“指数”已经为恐怖分子创造了强大的工具。同时他们提出警告：美国迫切需要一个新的生物防御战略。 PCAST成员敦促政府在6个月内要建立一个新的以发展国家生物防御战略为主的实体。“像这样的战略早已在2009年就提出，一直在几个政府机构的操纵下不协调的执行着。”威尔逊中心的生物恐怖专家Pie...
韩春雨势危！ 20专家Protein Cell联名发文攻扼NgAgo基因编辑
距离Cell Research的那篇斑马鱼否定NgAgo基因编辑功能文章上线不到一周，国内另一份期刊Protein Cell又迅速发表了质疑Letter“Questions about NgAgo”。围攻之势明确，这篇Protein Cell对应的项目在立项之初便联合了国内外包括13位实名呼吁对韩春雨启动调查的学者之一，温州医科大学谷峰教授在内20名学者共同署名于文章末...
2016年基因编辑市场将达6.08亿美元！“大玩家”都有谁？
近几年，“魔剪”CRISPR已成为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具。上周，GEN网站发表了题为“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom”的报道，分析了近几年的基因编辑市场。文章称，2016年，基因编辑市场将达6.08亿美元。 基因编辑技术（包括ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas9...
真格投资的Synthego公司推出CRISPRevolution产品，用于提高基因编辑实验效率
CRISPR基因编辑技术自2012年被发明出来以后，就已成为生命科学领域最热门的研究，许多科学家认为，该技术最有希望问鼎下一届诺贝尔化学奖。利用CRISPR基因编辑技术，科研人员能够敲除掉任意细胞中的特定基因。其应用前景广阔，比如，通过基因改造使作物产生抗病基因来提高产量、构建动物模型研究疾病、构建微生物用于工业发酵生产、以及直接使用基因编辑技术进行疾病治疗等。目前，CRI...
科学家应该100%公开基因编辑计划，防止基因泄露引发生态危机
麻省理工学院生物学教授凯文·埃斯韦特（Kevin Esvelt）计划以一种不同寻常的方式使用自己的专利：他将使用基因编辑专利迫使科学家们开放实验室，并且完全公开自己的研究计划。 此前，埃斯韦特开发了一种名为“基因驱动”的技术。这种基因修饰技术可用于消灭引起疟疾的蚊子，或者太平洋岛屿上的老鼠等侵入性物种。 埃斯韦特表示，自己担心过早使用CRISPR这项技术有引发生态危机潜在危险...
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序列。这种程序是由德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心科学家Klaus Rajewsky...