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专家访谈
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【Science Advances】华东师大叶海峰团队：研发出一种远红光激活的基因编辑系统——FAST
CRISPR-Cas9系统作为一项革命性的基因编辑技术，其便捷性为科学研究和疾病治疗提供了前所未有的机会，包括高通量筛选、功能基因组学研究以及病毒感染、遗传病和癌症的治疗。然而众所周知，CRISPR-Cas9系统存在一些的缺点，如脱靶效应。科学家们也在研究如何克服这些缺点。而近日，我国科学家研发了一种远红光（FRL）激活的split-Cas9基因编辑系统，该系统可以无...
【Nature】刘如谦团队再作创举！首次开发线粒体基因编辑工具！
还记得18年诞生的两名基因编辑婴儿吗？ 此前，霍金曾预言：“过不了多久，富人将能够编辑子女的DNA，提高其记忆力和疾病免疫力......，没得到改造的人类可能无法竞争，逐渐绝迹，或者变得不重要，人类会展开自我设计的竞争。” 而后，中国科学家贺建奎宣布将基因编辑技术用于人类受精卵并植入母亲子宫，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国健康诞生...
【综述】英美最新研究警示：人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑（gene editing）是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的，并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现，人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱，标准...
CRISPR编辑iPSC新进展：首次报告协同基因编辑效应
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研究进入到临床实验阶段。CRISPR/Cas9基因编辑系统已成为目前最常使用的基...
国内首款基于基因编辑诊断的新冠快速检测试纸条在微分基因研发测试成功
2019岁末2020年初，突如其来的一场人传人的新型冠状病毒（COVID-19）疫情让全球进入紧张的抗疫状态，日前新冠肺炎已成全球大流行趋势，全球感染人数逐日攀升，截止日前全球感染人数已达4618821（WHO Situation Report–119）。随着疫情的传播，核酸检测技术家喻户晓，常规的核酸检测需要专业的医学检验所，专业的实验操作人员和大量昂贵复杂的专业仪器设备，检测时间周期长，...
博雅辑因将报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年4月29日——博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。公司将于北京时间5月12日22时15分在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型中症状最严重亚型）的项目数据。 黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积...
【Science子刊】 基因编辑患者的干细胞可逆转糖尿病
近日，来自圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员的发现表明，CRISPR-Cas9技术有望用于治疗糖尿病，特别是由单个基因突变引起的形式。并且一些患有较常见糖尿病（如1型和2型）的患者，可能在一天之内就见效。该研究于4月22日在线发表在《科学转化医学》杂志上。 Wolfram综合征患者在童年或青春期发展为糖尿病，需要很快进行胰岛素替代治疗，每天需要多次注射胰岛素...
【直播预告】“疫不当义，咖有话说”——医学编辑面对面
2020年初，突如其来的疫情肆虐，打乱了正常的工作生活，我们向奋战在一线的医务工作者致敬！ 为响应科技部办公厅号召，把论文“写在祖国大地上”，更好的建立起疫情期间临床肿瘤医师之间、患者之间的交流和联系，答疑解惑，分享学术进展。“临床肿瘤研学联盟”、《中国肺癌杂志》、《Cancer Communications》、WILEY、转化医学网、银丰基因及大众媒体等单位共同发起“咖有话说...
“基因编辑婴儿”一审宣判：贺建奎获刑三年，罚款三百万元
新华社深圳12月30日电（记者王攀、肖思思、周颖）“基因编辑婴儿”案30日在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。 基因编辑婴儿创造者——贺建奎 2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，...
【快讯】辉大基因完成逾亿元A轮融资，辰德资本领投，专注基因编辑与基因治疗
近日，基因编辑与基因治疗新锐企业辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。此前，辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
世卫组织关于管理和监督人类基因组编辑的声明
世卫组织（WHO）人类基因组编辑治理和监督专家咨询委员会曾于2019年3月18日至19日召开会议。在那次会议上，委员会在向WHO总干事提交的临时建议中指出，“在这个时候，任何人继续进行人类生殖系基因组编辑的临床应用都是不负责任的。”WHO支持这一临时建议，并建议监管或伦理当局不要批准涉及人类生殖系基因组编辑工作的临床应用请求。 总干事Tedros Adhan...
恢复肌肉力量！CRISPR基因编辑在治疗遗传性肌营养不良中接连取得重要突破
无需基因突变，治疗先天性肌营养不良1A型 先天性肌营养不良1A型（MDC1A），是肌营养不良症的一种，属于遗传性消耗疾病，因编码层黏连蛋白α2的 LAMA2 基因发生突变导致，之前的研究表明，增加编码层黏连蛋白α1（LAMA1）的表达，可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状，但由于LAMA1基因较大，递送LAMA1基因的常规基因治疗方法难以实现。 2019年7...
2019过半了，今年基因编辑领域有哪些重要进展？
CRISPR技术能精确、有效地在活的真核细胞中对基因组进行编辑。该方法以风暴般的速度席卷了整个科学界。2016年，中国科学家首次利用CRISPR基因编辑技术，针对晚期非小细胞肺癌患者开展了人体临床试验，标志着CRISPR-Cas9技术从此开启了人类基因编辑的新纪元，自此相关研究进行地如火如荼。让我们来看看，到目前为止今年关于CRISPR的研究进行地如何。 CRIS...
大神又放大招！“跳跃基因”取代Cas，开启基因编辑新篇章！
近日，有着“CRISPR之父”之称的张锋教授及其团队发布了一种新型CRISPR工具，利用被忽略的跳跃基因（即转座子）将治疗基因插入靶基因组，实现了不切割DNA前提下的基因编辑！而且该工具在大肠杆菌中的实验成功率达到了80%！ CRISPR/Cas技术自问世以来，在短短两三年之内成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。该技术精准、廉价、易于使用，且功能强...
关注CRlSPR: 基因编辑的“阿特拉斯”
CRISPR是一种是原核生物基因组内的一段重复序列，是细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。 既往以来，CRISPR是一种具有发展前...
科学家将开发基于CRISPR基因编辑技术的永久性心脏病预防针
根据最新《卫报》报道，美国科学家 Sekar Kathiresan的Verve Therapeutics公司宣布研发永久性心脏病预防针，使用CRISPR基因编辑技术修改肝脏中的“坏胆固醇基因”，以达到永久预防心脏病的效果。 当心脏病专家Sekar Kathiresan博士对与冠状动脉疾病相关的基因进行编目时，他发现近60种可以预防或治疗心脏病的基因：一些可以降低血...
脱靶基因组编辑：基因科学和医学领域的新学科
作者：；王向东 随着基因组编辑技术的不断发展，基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法，基因改变的解析方法或对照参考的不同，使基因组编辑发生脱靶效应，从而导致不同程度的短期和长期副作用，毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效应的检测，是基因编辑临床应用的关键问题。基因组编...
【银丰咖秀厅】访《中国肺癌杂志》编辑部主任刘谦 | 中青年医生如何发好高质量文章？
2015年3月,由中国科协主管、中国抗癌协会、中国防痨协会和天津医大总医院主办的《中国肺癌杂志》正式被中国科学引文数据库(CSCD)收录为核心期刊(以C标记),至此,《中国肺癌杂志》已经被美国Medline,荷兰SCOPUS,中国统计源目录,北大核心与中科院CSCD数据库全部收录为核心期刊!今天，银丰咖秀厅邀请《中国肺癌杂志》编辑部主任刘谦、陈军主任...