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专家访谈
找到约399条结果 (用时0.1656秒)
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas9蛋白至特定的切割位点进行切割，然后通过经典的非同源性末端接合 (NHEJ) 或同源重组...
AI+基因编辑变脸的人可能要来了
这是一个热衷于“变脸”的时代。 拍图三十秒，修图半小时。“变脸”带来的心理满足以及巨大的消费市场，让无数人跃跃越试。 为什么大家热衷于变脸? 美，可以说是人类发展史中最亘古不变的追求。公元前4000年古埃及文明就诞生了用青绿色粉末涂抹眼睛的习惯，古希腊则是用锑粉修饰眼部，而中国的眉眼粉黛之美则可追溯到夏商周时期。 过渡到互联网...
新型基因编辑技术“PNAs”与“CRISPR”一决高下
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆大学医学院化学教授Danith Ly说。 研...
潜心研究ZFN基因编辑技术20年,Sangamo公司成为行业领导者丨医麦猛爆料
最近，小编发现了一家在基因治疗领域相当活跃的制药公司，他正是前不久以8400万美元收购Txcell的Sangamo公司。 20年来，Sangamo一直是基因编辑的领导者，其开发的ZFN平台是一款强大的基因编辑技术，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置，更是目前基因编辑的三大技术之一。 据我...
救人的基因编辑技术,最终也将毁灭人类?
近段时间关于医药健康的话题可谓是社会关注的焦点，《我不是药神》引发了人们对抗癌药的关注，疫苗事件则让疫苗厂商利欲熏心造假的事实被揭露了出来。 而前段时间华大基因的事件也是闹得沸沸扬扬，其「无创产前基因检测」技术由于只能排查胎儿 DNA 上 21、18、13 三对染色体的畸变情况而被指存在漏洞，还因为其不当的宣传带来了技术被滥用的可能。 ...
Sangamo7200万欧元收购TxCell，基因编辑牵手CAR-Treg
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在2018年第四季度完成交易。首次CAR-Treg临床试验于2019年开始实施。 ...
重磅!FDA今日批准首个非基因编辑的同种异体CAR-T细胞产品进入临床丨医麦猛爆料
FDA接受全球首个非基因编辑的同种异体CAR-T细胞产品的IND申请，用于治疗结直肠癌。 2018年7月24日/医麦客 eMedClub/--Celyad (Paris:CYAD) (Brussels:CYAD)(NASDAQ:CYAD)是一家专注于开发CAR-T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司的CYAD-101的研...
基因编辑疗法是“神药”吗?—从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”
有关亨廷顿舞蹈症的系列观察，本周来到最后一期。此前的《从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”》，我们讲述了一位与此为伴的外国病友故事，并谈到了科研工作者在探究此疾病时遇到的“迷之困惑”，介绍了反义寡核苷酸（ASOs）疗法。 我们希望通过对亨廷顿舞蹈症的多维观察，深化大家对于罕见病的认知，了解罕见病研究与治疗的前沿动态。本期我们继续介绍这一罕见病在医疗层面的突破——CRIS...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞治疗可谓是翘首跂踵。 ...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预...
引领风向标,上海科技大学黄行许连发Nature Biot、Cell Res、Cell Dis,在基因编辑领域取得系列进展
2018年7月17号，中国医学科学院北京协和医学院实验动物研究所张连峰课题组与上海科技大学黄行许课题组合作在Cell Discovery上在线发表了题“Highly efficient and precise base editing by engineered dCas9-guide tRNA adenosine deaminase in rats”的研究论文。该报道了这种以中国新型的腺嘌...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预测的CRISP...
基因编辑人类胚胎“伦理上可接受”
据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...
利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术，完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...
基因编辑技术有望治疗子宫内胎儿的遗传疾病
平均每年有800万患有严重遗传性疾病或先天性缺陷的儿童出生。其实在妊娠期间使用羊膜穿刺术就可以检测出胎儿是否患有遗传疾病。胚胎发育早期，有很多干细胞快速分裂。如果能够在早期纠正基因突变，就可以极大地减少突变对胎儿发育的影响，甚至治愈疾病。但目前还没有在患儿出生前就可以实施有效治疗的方法。 在这项研究中，研究人员使用了一种基于肽核酸（peptide nucleic a...
基因编辑技术成功降低猕猴体内有害胆固醇的水平
日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用一种有别于CRISPR法的基因编辑技术使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文研究结果，后期研...
Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕见的遗传性疾病）的疗法。相关研究结果于2...
最新突破，吉林大学利用新型碱基编辑器实现单碱基精确突变
2018年7月13号，吉林大学赖良学课题组首次利用新型碱基编辑器（ABE 及CBE），成功培育了包括白化病，双肌臀，早衰症，X-连锁扩张性心肌病等模型兔，精确地模拟了此类疾病的发生发展过程。相关研究成果于 7月13日在线发表于Nature communications （Highly efficient RNA-guided base editing in rabbi...