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专家访谈
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【Nature子刊】评估CRISPR基因编辑的所有潜在结果——改善肺癌治疗！
ChristianaCare的基因编辑研究所科学家的一项新研究正在通过演示如何识别和评估基因编辑对靶向组织的广泛生物学影响，推进在患者治疗中使用CRISPR基因编辑的安全性和有效性，其中编辑被设计为完全禁用或“基因敲除”特定的遗传密码序列。这项工作发表在《Gene Therapy》上，题为“Exon skipping induced by CRISPR-directed gene editi...
【Nature子刊】大改进！新Cas9模型定位DNA切割位置，预测脱靶概率——朝着更高精度的基因编辑前行！
来自代尔夫特理工大学（TU Delft）的研究人员提出了一个基于物理学的模型，建立了用CRISPR-Cas9进行基因编辑如何工作的定量框架，并允许预测在哪里、有多大概率以及为什么会发生靶向错误（脱靶）。这项已经发表在《Nature Communications》上的研究，题为“A kinetic model predicts SpCas9 activity, improves off-tar...
【Bioactive Materials】新方法将CRISPR基因编辑工具永久性整合到细胞基因组中，并提高工具的寿命和效率！
干细胞由于其多能性，或产生任何类型细胞的能力，可用于研究疾病对众多组织类型的影响。但根据生物医学工程副教授Xiaojun（Lance）Lian的说法，在干细胞中使用基因编辑工具可能具有挑战性，因为将基因编辑工具递送到干细胞可能效率低下、耗时或成本高昂。 宾夕法尼亚州领导的跨学科研究团队开发了一种方法，在将CRISPR基因编辑工具递送到干细胞后，提高了其寿命和效率。他们的研究结果在...
【Nature】重新设计Cas9蛋白，降低上千倍脱靶概率，基因编辑变得更加安全！
现在，德克萨斯大学奥斯汀分校的科学家们重新设计了一种被广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具的一个关键成分，称为Cas9，它靶向错误的DNA片段的可能性要低上千倍，同时保持与原始版本一样的效率，使其潜在地安全得多。这项工作在近期发表在《Nature》杂志上的一篇论文“Structural basis for mismatch surveillance by CRISPR–Cas9”中进行了...
【PNAS】新进展！科学家利用脂质纳米颗粒将基因编辑精准地靶向肺部
即使你之前对脂质纳米颗粒（LNP）并不了解，但最近你可能已经注射过LNP了，因为LNP是目前两款广泛使用的mRNA COVID-19疫苗的运送载体。 塔夫茨大学的工程团队对现有的LNP技术微调，将其设计为能够靶向特定的组织和器官，从而适用于更广泛的疾病，这有助于减少对身体其他健康部位的毒性影响。 近日，生物医学工程教授Qiaobing Xu博士的课题组与哈佛医学院、波...
【年终盘点】2021年基因编辑领域必看的精华研究内容
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑或基因组工程，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。作为生命科学发展迅速的重要研究领域，基因编辑技术的开发及应用使得生物体的遗传改造进入了前所未有的深度与广度。在20世纪80年代始，基因编辑技术开始不断发展。在CRISPR基因编辑技术横空出世之后，各路科研“豪杰”应用和发展该技术，基因编辑技术更是有了...
【Nature子刊】编辑人类细胞基因的新方法！
研究小组在《Nature Chemical Biology》杂志上报告说，反转录子（retrons）可以进行效率优化，并用于编辑从真菌到人类细胞等多种细胞类型中的基因。该研究题为“Precise genome editing across kingdoms of life using retron-derived DNA”。 Gladstone助理研究者Seth S...
【Nature子刊】重大发现！对静息CD4+ T细胞进行基因编辑，将其功能最大化
目前，LMU Max Avon Pettifogger研究所的Oliver T. Kepler教授首次发现了一种快速又高效的基因编辑方法。这项技术可以改进HIV的生物学功能特征以及提高CD4+T细胞的免疫功能。 近日，这项研究的研究结果发表在《Nature Methods》上，题为“Rapid, efficient and activation-neutral gene edit...
【直播倒计时1天】新型CRISPR技术联合高效电转技术助力基因编辑经验分享
随着基因编辑技术的不断突破，不仅为功能基因组学的研究人员提供了解析基因组学的强有力的工具，而且也推动了基因编辑市场收入的快速增长。此外，由于遗传疾病和慢性疾病的患病率上升，加速了对于基因治疗的进一步需求。 本次网络研讨会将聚焦于IDT埃德特的新型CRISPR技术联合Lonza的高效转导技术助力基因编辑的经验分享。IDT埃德特将重点介绍在C...
【直播预告】新型CRISPR技术联合高效电转技术助力基因编辑经验分享
随着基因编辑技术的不断突破，不仅为功能基因组学的研究人员提供了解析基因组学的强有力的工具，而且也推动了基因编辑市场收入的快速增长。此外，由于遗传疾病和慢性疾病的患病率上升，加速了对于基因治疗的进一步需求。 本次网络研讨会将聚焦于IDT埃德特的新型CRISPR技术联合Lonza的高效转导技术助力基因编辑的经验分享。IDT埃德特将重点介绍在CRISP...
【Nature子刊】刘如谦团队带来新的“先导编辑”——TwinPE将完整的基因插入人类细胞
麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的研究人员开发出了一种新版本的先导编辑（prime editing）技术，可以安装或交换出基因大小的DNA序列。Prime editing于2019年首次开发，是在人类细胞中进行广泛多样性基因编辑的精确方法，包括小替换、插入和缺失。 12月9日发表在《Nature Biotechnology》上，题为“Programmable ...
【ACS】上海十院与上大生科院联合基因编辑和超声波无创治愈肿瘤小鼠，无复发！
昨日（12月8日），同济大学医学院附属上海第十人民医院徐辉雄教授和上海大学生命科学学院陈雨教授、冯炜教授共同领导的一项研究，发表在《ACS Central Science》上，研究人员用CRISPR/Cas9基因编辑技术突破了癌细胞的这一防御系统，使SDT能够有效地缩小肝癌小鼠的肿瘤，文章名为“Ultrasound-Controlled CRISPR/Cas9 System Aug...
【Cell子刊】具有里程碑意义的研究：病毒递送的CRISPR-Cas9感染肠道微生物证明了微生物组基因编辑的潜力!
加州大学旧金山分校的研究人员已经成功地使用了DNA编辑系统CRISPR来改变哺乳动物肠道内细菌的基因组，这一发展将促进我们对微生物组的理解，并最终为治疗肠道相关疾病铺平道路。 在本月发表在《 Cell Reports》杂志上的这项具有里程碑意义的研究中，研究人员能够从生活在小鼠肠道的大肠杆菌中去除大量基因，并改变遍布其消化系统的细菌群落的整体构成。研究人员...
【Nature子刊】基因编辑——生产抗生素的新途径！
科学家们发现了一种生产复杂抗生素的新途径，利用基因编辑来重新规划通向对抗抗菌素耐药性、治疗被忽视疾病和应对未来大流行急需的未来药物的途径。 来自曼彻斯特大学的研究人员发现了一种操作细菌中关键装配线酶的新方法，可为新一代抗生素治疗方法铺平道路。 11月25日发表在《Nature Communications》上题为“Gene editing ...
【Cell重磅】DNA修复的新研究促进了CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及基因编辑大牛刘如谦团队开发的先导编辑技术的发展
通过改变活细胞内的DNA序列来编辑基因组的能力对于研究来说是强有力的，并且在疾病治疗方面具有巨大的前景。然而，现有的基因组编辑技术经常导致不必要的突变，或者根本无法引入任何变化。这些问题使该领域无法充分发挥其潜力。 10月20日，研究人员在《Cell》发表了一篇题为“Mapping the genetic landscape of DNA double-strand...
【Nature子刊】重磅！叶玉如院士团队利用基因组编辑技术治疗阿尔茨海默症获得重大突破
MED4 genome circular plot 来源：Chisholm Lab 阿尔茨海默症（Alzheimer’s disease, AD），俗称老年痴呆症，其病理特征为认知功能衰退、记忆损伤，是一种神经退化性疾病。仅在中国，估计就有超过50万名患有遗传性AD的患者，即家族性阿尔茨海默症(Familial Alzheimer's...
【NEJM】重磅！CRISPR基因编辑新突破：可治疗罕见遗传病
德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因发现了CRISPR / Cas9基因剪刀而获得2020年诺贝尔化学奖。正如人们所说的那样，这一革命性的发现为整个生物技术领域提供了无限可能。 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞的疾病突变。但是使用 CRIS...
【Cell】CRISPR基因编辑升级版：一个不改变DNA序列的可逆可遗传高特异性的技术
在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑技术彻底改变了基因工程领域。科学家可以使用基因编辑技术对生物体的DNA进行进行修剪、切断、替换或添加，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna 两大科学家也因CRISPR基因编辑荣获诺贝尔化学奖。 尽管基因编辑技术在基因研究、疾病防治和遗传改良...
【我的2020第18期】博雅辑因CEO魏东博士：基因编辑将为生命健康带来新的希望
本期分享嘉宾是博雅辑因（北京）生物科技有限公司首席执行官魏东博士，想知道他分享了哪些精彩观点吗？点此即可观看完整版视频！ 内容要点 疫情之下，团队依然取得了较好的发展，如，利用基因编辑的造血干细胞技术治疗地中海贫血症、递交了国内第一个基因编辑的IND、完成B轮融资。 ...
NEJM：锋芒尽显，CRISPR基因编辑人类临床试验，治愈两种遗传性贫血症
地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症，是由于珠蛋白单基因突变而引起血红蛋白生成障碍。骨髓移植是根治这两种遗传疾病的方法，然而，骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能依赖频繁输血维持生命，不仅给家庭带来极大经济负担，患者的生活质量也很低。 地中海贫血症是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病...