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专家访谈
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如果基因更够选择，你会怎样编辑未来？
随着30年的科学发展进步，基因筛查技术也发生了重大的变化，最近，两家生物技术公司MyOme和Genomic Prediction发布了一则消息，表示他们的胚胎植入前基因检测技术可以帮助有需求的人，选择基因、“定制婴儿”！ 总所周知，对于年龄较大和重复流产的产妇，胚胎植入前进行基因检测能够显著提升试...
《自然医学》双重磅:科学家首次利用基因编辑技术在动物体内修复线粒体DNA突变,线粒体遗传病终于迎来治疗希望 | 科学大发现
今天，基因编辑技术再次迎来里程碑事件。 来自剑桥大学的研究团队和迈阿密大学米勒医学院的研究团队，背靠背在著名期刊《自然医学》上发表了两篇重要的研究论文。 他们分别使用老牌的基因编辑技术ZFN[1]和TALENs[2]成功在活体内消除了线粒体中导致疾病的突变DNA（CRISPR因为多种原因，没能拔得头筹）。 这是科学家首次...
Cell首次公布新兴RNA编辑:CRISPR-Cas13d的细节
在过去几年中，CRISPR-Cas9已经迈过了实验室的限制，进入了临床研究的阶段。这种基因编辑工具CRISPR-Cas9可以纠正个体细胞内的缺陷，未来可以治愈或预防多种人类疾病。但Cas9系统改变的是DNA，而不是RNA，一些专家认为CRISPR平台实际上也可以用于修改RNA。 现在，Salk研究所的科学家们首次报道了CRISPR-Cas13d的详细分...
科研人员获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。 此前，中国科学...
全球首例人体内基因编辑疗法数据公布
2017年11月13日，44岁的美国男子、亨特氏综合征患者布莱恩•马德（Brian Madeux）在美国加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次前所未有的疗法：体内基因编辑。日前，该全球首例人类体内基因编辑治疗公布了首批数据。 布莱恩·马德（Brian Madeux）正在接受治疗 9月5日，基因编辑老牌公司Sangamo Therape...
中国科学家再次领先一步!率先将新一代基因编辑技术应用于人类胚胎
要论在 CRISPR 基因编辑技术研发上的绝对功劳，美国科学家们当之无愧，但在该技术的临床试验及应用上，中国则功不可没，近年来，中国学者先后将 CRISPR 技术应用于人类胚胎编辑及人体临床试验，走在全球科研的前列。 而今随着新一代 CRISPR 技术的发展，中国科学家再一次率先将单碱基编辑技术应用于可发育的人类胚胎的遗传疾病修复中。近日，上海科技大学...
全球首例基因编辑药物临床试验数据公布
9月5日，Sangamo Therapeutics公布治疗粘多糖二型的基因疗法药物SB-913的首批临床试验数据。接受中等剂量剂量的两位患者的尿液中粘多糖大分子含量下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸肝素下降61%。这一结果证明基因治疗起到了治疗效果，成功降低了粘多糖分子的含量。同时，在长达32周的试验中，并未发现药物的副作用。 这项技术是通过锌...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
基因编辑治疗又有了新成果——有望缓解人类肌肉萎缩
利用研究者们已经耳熟能详的 CRISPR/Cas9 技术，科学家们成功地修复了比格猎犬（常用实验犬）基因中一处引发肌肉降解萎缩的突变。研究于 8 月 30 日发表在期刊《Science》上。 （来源：MIT Technology Review） 在其之前，科学家们曾在培养基中修复人和鼠的肌细胞相关障碍症基因，但从未在大型哺乳动...
基因编辑让我们有了上帝的手术刀 专访观梓健康李程
作者|杨慧林 专访|严睿 如果生命可以被“编写”，那么很多奇迹就不再会让人可望而不可得。 好莱坞女星安吉丽娜·朱莉通过基因测序发现了自己的基因存在缺陷，患乳腺癌和卵巢癌风险极高，所以选择了将自己的双侧乳腺及卵巢做预防性切除。 但如果放在今天来看，她可能根部则无须做这个切除手术，只要通过基...
基因编辑10大公司榜单!张锋的公司位居几何？
前段时间，CRISPR的负面新闻可谓是此消彼长，就在上个月，Wellcome Sanger研究所的科学家报告CRISPR诱导的基因重排，对CRISPR-Cas9基因编辑的精确性提出质疑，三家专注该技术的上市公司股价瞬间由云端跌入谷底，3月9日至8月20日期间： § CRISPR Ther...
中国科学家首次通过人类胚胎碱基编辑纠正马凡综合征的致病突变丨医麦猛爆料
2015年，中国报告了世界首例人类胚胎基因编辑，对无活力胚胎（不能存活）中一个有可能导致地中海贫血症的基因进行了修改。紧接着，美国国家科学院（NAS）和美国国家医学院（NAM）召开了国际峰会，得出的结论是由于持续的安全问题和缺乏社会共识，实际上试图从这种改良的种系中产生人类怀孕是“不负责任的”。 然而，人类胚胎的基因编辑在过去几年中随着研究的推进而逐渐被人们所接受。...
中国科学家在基因编辑领域取得重大突破,高度甲基化区域也能高效编辑
据报道，许多人类疾病都是由基因组DNA中的点突变驱动。随着基因编辑技术的不断改进完善，应运而生的单碱基基因编辑使纠正这些点突变成为了可能，也为疾病治疗提供了新选择。尽管此前David Liu等人的研究已经可以实现单碱基的自由替换，即C-G碱基对与T-A碱基的相互替换。但与最为理想的基因编辑技术相比，单碱基基因编辑仍然存在诸多缺陷。 理论上，胸腺嘧啶T到胞嘧啶C（T-...
人类胚胎基因编辑—Nature的质疑与回应!
2017年8月，俄勒冈国家灵长类动物研究中心Shoukhrat Mitalipov等利用CRISPR-Cas9 基因组编辑技术修正了未被植入子宫前的人类胚胎中一种和遗传性心脏疾病有关的变异，并进一步证实编辑人类生殖细胞系（卵子、精子或早期胚胎）的DNA是安全有效的。该文章发表后不久，六位科学家联名在预印本杂志bioRxiv上发表文章质疑Nature文中的一个关于“细胞主要利用自身序列进行修复...
基因编辑新台阶,浙大韩峰课题组揭示一种提升CRSIPR系统精确度的新途径
2018年7月24日，浙江大学药学院韩峰课题组联合耶鲁大学在Cell Discovery上发表了题为“Programmable DNArepair with CRISPRa/i enhanced homology-directed repair efficiency with asingle Cas9”的文章。该研究试图提供了一种有效，灵活且可能更安全的途径，即使用CRISPRa /i进行可...
高光坪教授《Nature》子刊提出CRISPR无疤基因编辑:再次证明可以纠正遗传病中的DNA突变!
这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四川大学华西药学院，从事基因治疗研究20余年，特别是在腺相关病毒（AAV）基因治疗研究领域取得了杰出成就。文章的第一作者为王丹（Dan Wang，音译）博士。 高光坪教授 ...
《峰客》专访博雅辑因首任CEO魏东博士:以审慎的态度做基因编辑技术转化
近年来基因编辑领域连续取得突破性进展，尤其2013年，基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后，其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。国内外公司纷纷布局，共同跻身于这场“基因革命”的浪潮之中。 博雅辑因（EdiGene Inc.）成立于2015年，是中国基因组编辑领域的先行者，现已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法，首款治疗产品...
基因编辑公司博雅辑因（EdiGene）宣布 完成亿元PRE-B轮融资
中国北京，美国剑桥-（2018年8月13日）-博雅辑因集团（EdiGene Inc.）宣布完成亿元Pre-B轮融资。本次融资由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投，公司A轮领投方IDG资本、中经合及龚洪嘉等投资人继续跟随投资。 中国北京，美国剑桥-（2018年8月8日）-博雅辑因集团（EdiGene Inc.）宣布完成亿元Pre-B轮融资。本次融资由礼来亚洲...
CRISPR/Cas12a有话说:让基因编辑具有更多可能性
作为一个革命性的基因编辑新工具，自CRISPR技术问世以来，就被广泛应用于各个生物领域的研究中，科学家们亲切的称它为“魔剪”，也正是因为有了这把“魔剪”，科学家们可以随心所欲的操纵基因。 早前，来自美国麻省理工学院的博士后研究员Naama Kanarek及其团队在利用CRISPR/Cas9基因编辑技术筛选甲氨蝶呤敏感性的因素研究中，惊奇的发现癌细胞对甲氨蝶呤敏感性，其中有一个重要的...
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas9蛋白至特定的切割位点进行切割，然后通过经典的非同源性末端接合 (NHEJ) 或同源重组...