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专家访谈
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捷报！靶向编辑某一基因可逆转先天性肺部疾病 | Science子刊
作者：Paris 编辑：Echo 自20世纪初至今，短短百年之内，基因技术研究领域的高歌猛进，让人类与基因之间的关系发生了巨变。去年，首例基因编辑婴儿的问世引发了众多热议，但是抛开伦理问题，基因技术无疑在不断走向成熟。近日，宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院在基因编辑领域再次取得突破，他们的研究团队成功修复了小鼠的一种致命基因...
盘点|CRISPR基因编辑技术研究进展
作者：Carrie CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除...
基因魔剪2.0版--CRISRP-Cas14:大大提高基因编辑效率，有望实现精准诊断！
昨日，Mammoth Biosciences公司获得加州伯克利分校授权的一种新型CRISPR酶--Cas14蛋白，可靶向单链DNA、RNA以及双链DNA，为研发基于CRISPR系统进行疾病诊断的“工具箱”中又增添的一款新工具。 CRISPR/Cas系统是在大多数细菌（40%）和古细菌（90%）中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。 Cas（CRISPR-as...
重磅：基因编辑等高风险生物医学新技术将需要国务院卫生主管部门审批
2019年2月26日，国家卫生健康委员会公布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，规定基因编辑技术等高风险生物医学新技术需要由国务院卫生主管部门审批。 征求意见稿规定，医疗机构开展生物医学新技术临床研究和转化应用必须经过行政部门批准，任何组织和个人不得开展未经审查批准的临床研究。 临床研究按照风险等级进行两级管理，中低风险研究项目由省级卫生主...
华人学者携手David Liu课题组！首次用腺嘌呤碱基编辑器成功治疗酪氨酸代谢病！
CRISPR-Cas9基因编辑系统由于其便捷、可编程的特点，自问世以来获得了生命科学研究领域的广泛关注。科学家可以利用CRISPR-Cas系统在基因组的特定位点对DNA序列进行编辑。为了弥补这一缺陷，Broad 研究所华人学者David Liu实验室在CRISPR系统的基础上，开发出了碱基编辑器，从而实现了直接将一个碱基或碱基对转换成另一个碱基或碱基对（例如将A-T转换成G-C...
邱仁宗:允许基因编辑婴儿,可能会“谋杀”下一个霍金
邱仁宗，中国社会科学院应用伦理研究中心名誉主任，今日头条科学创作者。头条号名为“邱仁宗”。 邱仁宗生于1932年，已经在中国医学与生命科学伦理规范建设领域工作40多年了。1979年，他将生命伦理学概念引入中国；1994年，我国“优生保护”法案的翻译名称引发国际争议，他据理力争，向国际社会解释我国的优...
Nature子刊:基因编辑意外有点多?科学家们对基因疗法有了新认识
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。 ▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字在许多人...
基因编辑公司博雅辑因完成7000万人民币Pre-B+轮融资，基因疗法开发更进一步
中国北京，美国马萨诸塞州剑桥（2019年2月11日） 博雅辑因（EdiGene）宣布完成Pre-B+轮约7000万人民币融资，与此同时拥有丰富临床经验的李云博士加盟公司，任职临床研究部副总裁。博雅辑因是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的疾病开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。这轮融资由松禾资本领投，并由公司A轮领投方...
【聚焦】默克公司推进基于基因编辑的药物研发！
为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤学研发管线，Merck KGaA 于2017年以2.3亿美元的价格从Vertex获得了许可的四种化合物中的两种。 该许可协议的价值尚未公布。M9831和临床前化合物现在是Merck KGaA DNA损伤应答（DDR）抑制剂产品组合的一部分。Merck KGaA近日表示正在研究四种DDR分子，包括两种ATR抑制剂，...
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
基因编辑婴儿事件最新消息：已初步查明系贺建奎个人逐利行为，将依法依规严肃处理
2019年1月21日，新华社从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉： 现已初步查明，该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。 新华社的报道称： 据调查组介绍，2016年6月开始，贺建奎私自组织包括境外人员参加的项目团队，蓄意逃避监管，使用安全性、...
饶毅演讲：基因编辑带来什么危机?
1月15日，“知识分子”、“赛先生”以及中关村海淀园管委会联合主办了“科学精神中国行”新年专场活动。生命科学家、北京大学教授饶毅发表主旨演讲“基因编辑与人类未来”。 编者按： 1919年1月15日，北大教授陈独秀用“赛先生”指称科学。百年纪念日，北大教授饶毅、谢宇，清华教授白重恩、吴国盛，上海纽约大学教授张峥同台讨论“科技对未来的影响”。...
基因编辑技术应用现状
生命科学的迅速发展使得我们从生物遗传信息的“读取”阶段进入到后基因组时代，基因组的“改写”乃至“全新设计”正逐渐成为现实。在不断的探索研究中，基因编辑技术已经从最初依赖细胞自然发生的同源重组，发展到几乎可在任意位点进行的靶向切割，其操作的简易和高效极大地推动了物种遗传改造的发展。基因编辑可为合成生命的进一步改造提供手段，为新物种的创造提供更多的可能性。 基因编辑主要包括锌指核酸酶...
第三轮通知 2018年增爱·长木学术论坛年会 —— 基因编辑与基因治疗
2018年11月26日，世界首例基因编辑婴儿宣告在深圳诞生，引起学术界震惊和社会极大争议和关注。基因组编辑用于人类胚胎存在伦理和法律问题，但对于体细胞疾病的治疗，基因编辑手段有其优势和应用前景。 本次大会聚焦于基因编辑与基因治疗，并就“基因编辑婴儿”与各位专家学者探讨交流。届时，还将进行“增爱·长木学术奖”和“增爱·长木健康促进公益奖”表彰仪式。 ...
用基因编辑逆转癌细胞,中国科学家取得重大突破
人类对癌症的奋战，旷日持久，备受挫折；然而没有放弃，且总结经验，正愈战愈勇。 多年研究，人类终于发现，攻克癌症只剩下了两条路： 一条是免疫疗法，一条是基因疗法。 先说说免疫疗法，当下免疫治疗十分火热，遗憾的是，大部分人却无法从免疫治疗中获益，或者获益有限。 这个问题存在的原因，一方面是肿瘤可能还存在其他抑制免疫系统的方式...
基因编辑、探月、斗癌症…十位顶级科学家披露的东西你知多少
撰文｜彭丽慧 来源｜网易科技 2018年，一个很“重”的年份。 这是北京奥运会结束后的第十年，是互联网进入中国的第二十年，也是中国改革开放的第四十年。 时间回拔到1978年，正是百废待兴的年景，在经历近一年的筹备之后，全国科学大会在北京隆重召开，时...
美国FDA批准张锋公司的基因编辑临床试验
（图片来源：MIT官方网站） 2018年11月30日，张锋创建的全球领先的基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司的EDIT-101的IND申请，允许其开展基因编辑临床试验，目标适应症为Leber先天性黑蒙10型（LCA10）眼病...
Nature：CRISPR编辑技术存在致癌风险，全球首例基因编辑婴儿的未来谁来负责？
昨天，你应该被基因编辑婴儿的新闻刷屏了吧，（转基因人类问世！是人类新时代还是潘多拉魔盒已经打开？）小编也是，微信群里大家议论纷纷。从投票来看，大部分票数都投向了反对。 反对声音集中在了技术存在的未知风险和伦理争议上。各国科学家纷纷谴责其违背了医学伦理，现卫计委等多方已经介入整个实验的调查当中。 今天，伦理的事先...
世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生
人民网深圳11月26日电(吕绍刚、陈育柱)11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。 ...
新闻|博雅辑因广州基因编辑治疗基地正式启动
中国广州南沙-2018年11月18日，博雅辑因（EdiGene Inc.）宣布，EdiGene基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，广州辑因医疗科技有限公司开始运营。 EdiGene基因编辑治疗基地遵循GMP标准，按照博雅辑因研发及生产流程，建成了高级别的细胞制备及基因编辑超洁净实验室。博雅辑因首个基...