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专家访谈
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NEJM：锋芒尽显，CRISPR基因编辑人类临床试验，治愈两种遗传性贫血症
地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症，是由于珠蛋白单基因突变而引起血红蛋白生成障碍。骨髓移植是根治这两种遗传疾病的方法，然而，骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能依赖频繁输血维持生命，不仅给家庭带来极大经济负担，患者的生活质量也很低。 地中海贫血症是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病...
【Nature子刊】重大进展！首次从灵长类动物基因组中编辑出类似HIV的病毒
近日，天普大学刘易斯·卡兹医学院的科学家们已经成功地从非人类灵长类动物的基因组中编辑出了于HIV类似的病毒——SIV。这一重大突破使科学家们向开发人类HIV感染的疗法迈进了一大步。 这项于11月27日发表在《自然通讯》杂志，题为“CRISPR based editing of SIV proviral DNA in A...
【Nature子刊】基因编辑猴子胚胎产生HIV抗体为研究人员提供了研究HIV治疗的新方法!
基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。 因为基因编辑应用于人类是违法与违背伦理的，所以最近有...
【Cell】重磅！贺建奎进行的胚胎编辑试验可导致染色体丢失，易位等副作用
2020年10月29日，美国纽约哥伦比亚大学Dieter Egli团队在Cell 在线发表题为“Allele-Specific Chromosome Removal after Cas9 Cleavage in Human Embryos”的研究论文，该研究评估了在EYS位点的父系染色体（该染色体携带移码突变导...
《转》访中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员：基因编辑技术将推动生命科学进入第二次爆发期
基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。但现在，科学家们已经不局限于非常辛苦地进行基因剪接，而是开始构建遗传密码，以期利用合成的遗传因子构建新的生物体，合成生物学就此应运而生。作为生命科学在二十一世纪刚刚出现的一个分支学科，合成生物学研究也在这几年得到了快速的发展。 这一次，转化医学...
【Nature子刊】升级版！“最小”的CRISPR-Cas3系统 可快速准确删除DNA片段，编辑效率近100%
该系统称为Cascade–Cas3，由进行性核酸酶Cas3，以及一个基于Type IC Cascade的最小系统组成，用于对细菌的基因组进行编辑。在单一CRISPR RNA的引导下，DNA切割在铜绿假单胞菌中产生了大规模删除（7–424千碱基），效率接近100%。 ...
【倒计时1天】生命科学领域颠覆性新技术—新型糖基化酶碱基编辑器（GBE）
Season 3 Episode 3 直播倒计时1天 金斯瑞本次直播与转化医学网共同合作 特邀中国科学院天津工业生物技术研究所研究员， 合成生物技术研究组PI， 国家“863项目”首席科学家毕昌昊老师 ...
直播| 生命科学领域颠覆性新技术—新型糖基化酶碱基编辑器（GBE）
金斯瑞第三季第三场直播我们邀请到 中国科学院天津工业生物技术研究所研究员，合成生物技术研究组PI，国家“863项目”首席科学家毕昌昊老师 带大家一起了解 生命科学领域颠覆性新技术—新型糖基化酶 碱...
博雅辑因完成4.5亿元B轮融资，将继续推进基因编辑技术临床转化
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年10月13日，博雅辑因，一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业，宣布顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。本轮融资由三正健康投资领投，红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投，公司现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、华盖资本、松禾资本跟投，持续支持公司发展。本轮融资资金...
总是被忽视的sgRNA，才是CRISPR基因编辑实验成功的关键！
瑞典当地时间10月7日，2020年诺贝尔化学奖授予了法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna，以表彰其“开发了一种基因组编辑的方法”，阐述和发展了CRISPR基因编辑技术。 CRISPR/Cas9（Cluster...
张锋赢得专利、憾失诺奖，细数CRISPR基因编辑三巨头之间的爱恨情仇
2015年，科学界最壕奖，也是诺奖风向标之一的科学突破奖授予了詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶，此后每年CRISPR获得诺奖的呼声都很高。 大家一致认为，如果CRISPR获诺奖，詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶必然获奖，为CRISPR发展、应用和推广做出最大贡献的张锋同样被认为是热门获奖人选。 实际上...
【盘点】2020年基因编辑技术最新研究进展
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于推进生命科学许多领域的发展，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。 基因编辑领域两位“宗师”David Liu及Jennifer A. Doudna合作，首次揭开了一种“最有前途”的碱基编辑器的3D结构，...
【Cell子刊】诱导多能干细胞+基因组编辑确定心血管疾病新疗法
心脑血管疾病的预防包括一级预防和二级预防，一级预防是指发病前的预防，即无病防病发生；二级预防是为了降低再次发生的危险及减轻致残率，即患病后防止再发病。最近有项研究通过遗传学与基因组学的方向研究心血管疾病的治疗。 该项研究于9月9日发表于《Cell Reports》,题目为：“ iPS...
【盘点】2020年基因编辑技术最新研究进展
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于推进生命科学许多领域的发展，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。 本文中，小编整理了2020年科学家们在基因编辑研究领域的重要研究进展，分享给大家！ 【1】CRISPR两大“宗师”合作，揭示单碱基编辑器3D结构，解析脱靶机制基因编辑领域两位“宗师”David Liu及Jennif...
【在线研讨会】基因编辑在新药研发和临床研究中的应用
基因编辑技术能在基因组水平对生物的DNA分子进行定点改造，为分析基因功能和与表型相关的DNA序列提供了一项有效的手段，彻底改变了人类基因组的研究，它使得科研人员可以通过精确敲除人体内的任何基因来获取对相关基因所具有功能的认知，自诞生以来就被人们广泛应用到了生物医学研究中，并极大地推动了生命科学与基础医学近几十年来的飞速发展。 随着科...
【精华回顾】赵国屏院士分享CRISPR/Cas：从基因编辑到分子诊断
赵国屏 中国科学院院士；中科院上海营养与健康研究所生物医学大数据中心首席科学家；中科院上海植物生理生态研究所合成生物学重点实验室专家委员会主任；复旦大学生命科学学院微生物学和微生物工程系主任 赵院士讲的内容主要分以下几个方面： 1.CRISPR/Cas系统的定义...
【直播预告】分子诊断与基因编辑在线研讨会
分子诊断是指基于分子生物学的实验手段，在基因组学和蛋白质组学水平上对人体内遗传物质的结构或其产物的表达水平进行测量，进而为疾病诊断提供依据的技术。定量PCR和二代测序等技术的快速发展，为分子诊断带来了广阔的发展前景。另外，随着分子诊断应用场景的不断丰富，简便快速易于普及的即时检验方法也成为分子诊断的发展方向之一。 近年...
【Science Advances】中美联合开发新的胞嘧啶碱基编辑器，消除了旁观者突变
研究人员表示，尽管CBE可以在目标基因座上实现有效的胞嘧啶到胸嘧啶（C-T）而没有双链断裂，但目前的CBE在其活动窗口内编辑了所有C，产生不希望的旁观者突变。当旁观者C与目标C相邻时，现有的基本编辑器将同时编辑两个C。 为了提高CBE的精度，研究人员将人APOBEC3G（A3G...