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专家访谈
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【快讯】AI有助于罕见病研究！Gentogene与Insilico共同寻求NPC治疗法
C型尼曼-匹克病（NPC）是一种基因突变（NPC1基因和NPC2基因）导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，这两个基因的功能都是提供遗传讯息，制造特定的蛋白质。若细胞中缺乏其中任一蛋白，就会造成脂质的异常堆积，从而引发NPC症状，如：共济失调，肌张力障碍，垂直性核上性眼肌麻痹（VSGP），肝脾肿大，间质性肺病等。 这种疾病较为罕见，且预后不良。大约每12万例新生儿中发生...
【Science子刊】“假基因”致癌？研究确定了导致肝癌的新途径——假基因去甲基化，有助于开发治疗新方法！
肝细胞癌(HCC)是原发性肝癌中最常见的类型。它是全球癌症相关死亡的主要原因之一，每年有超过70万新发病例和60万估计HCC死亡病例。HCC最常发生于慢性肝病患者，如乙型肝炎，乙型肝炎是HCC的主要病因之一（尤其是在亚洲）。虽然手术、肝移植或放射治疗可能是早期疾病的可行选择，但晚期HCC的预后仍然很差，大多数患者最终在诊断后20个月内死亡。 由Daniel Tenen教授和助理教...
【Nature子刊】如何做到减脂不减肌？抑制一种酶的活性可以治疗肥胖症
Nature MetabolismHistone deacetylase 6 inhibition restores leptin sensitivity and reduces obesity组蛋白去乙酰化酶6（HDAC6） https://www.nature.com/articles/s42255-021-00515-3 当小白鼠或人体内多余的...
【Nature子刊】太狡猾了，“抗癌神药”PARP抑制剂也能让癌细胞逃脱! 研究揭示癌细胞如何抵抗靶向治疗的秘密
科学家揭示了癌症是如何抵抗PARP抑制剂的，PARP抑制剂是一种用于治疗全球数千名患者的精准药物。英国纽卡斯尔大学的科学家称它为：一种治疗乳腺癌的药物可以转化成对抗各种癌症的“万能武器”。 他们的研究发现，一些癌细胞可以通过去除附着在其DNA上的PARP蛋白质来逃避PARP抑制剂的影响。 研究人员相信，现有的药物——包括治疗酒精成瘾的药物——可能会通过阻止癌细胞去除P...
【研究】“伟大的治疗师”——每天食用7克橄榄油，不仅降低心血管疾病风险，还能降低癌症等风险
橄榄油，属木本植物油，是由新鲜的油橄榄果实直接冷榨而成的，不经加热和化学处理，保留了天然营养成分，橄榄油被认为是迄今所发现的油脂中最适合人体营养的油脂。根据《Journal of the American College of Cardiology》上的一项研究，每天食用超过7克(>1/2汤匙)的橄榄油与降低心血管疾病、癌症、神经退行性疾病和呼吸系统疾病的死亡率的风险相关。研究发现，用等量的...
【Science】“CAR-T之父”Carl June及团队再创佳绩！体内注射一次mRNA,即可产生治疗心脏损伤的CAR-T细胞
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员最近进行的一项研究表明，一种实验性的免疫疗法可以通过单次注射mRNA ，暂时重组患者的免疫细胞以攻击特定靶标，这与基于mRNA的新冠病毒疫苗类似。 这项重磅的研究成果发布于1月6日的《Science》杂志上，发表了一篇题为“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”的文章。他们展...
【研究】基因“开关”的选择，或许是治疗遗传性疾病的新方向！
实际上，两条X染色体中有一条是多余的。因此雌性哺乳动物的细胞会关闭其中一条，但仅仅只是在细胞开始分化为组织的时候。 最近，一个来自柏林的研究团队发现了细胞是如何“计算”染色体数量的，以及细胞是如何去感知染色体处于哪个发展阶段的。 雌性哺乳动物的细胞存在染色体剂量的问题，因为她们拥有身体所需两倍的X染色体数量。因此，在早期胚胎发育阶段，其中一条染色体是随机选择关闭的。X...
【Nature子刊】DNA出现罕见结构，癌症治疗有了新方向
导读：一项新的癌症研究表明，DNA呈现为结节状的折叠形态，DNA双链之间的第三条“横档”会促使癌症发生，一种很重要的调节酶与这些罕见结构的形成密切相关。 来自西北大学医学院与拉霍亚免疫学研究所（LJI）的科学家们发现TET酶的缺失与B细胞淋巴瘤有关，TET酶是DNA去甲基化至关重要的物质。在许多不同的癌症中，TET酶活性降低都很常见。了解TET功能丧失后癌症的发生机制，可以为多种...
【PLOS Biology】它的天生抗癌能力能否造福人类？从物种进化中寻找治疗癌症的新方法！
在一项新研究中，Angelo Fortunato及其同事描述了丝盘虫的不寻常能力，即使是受到严重的辐射损伤后，它仍能修复其DNA，并且挤出受损的细胞。这一发现推动了对天然癌症抑制机制的科学研究。从这些物种进化中得出的见解可能会为治疗癌症找到更有效的新方法。去年，仅在美国，就有60多万人因癌症而丧生！ 在这项新研究中观察到的这种不同寻常的微生物，还未充分发展，并且很容易在实验室中培...
【研究】破坏癌细胞增殖且诱导其死亡的机制——带来新的癌症治疗策略
细胞蛋白质的合成发生在内质网。为了应对不同的因素，如缺乏营养物质或氧气，内质网变得应激，这一过程会损害细胞的存活。为了解决这个问题，开始了一个称为UPR（未折叠蛋白反应）的过程，以恢复蛋白产生和细胞正常。在其他策略中，UPR启动自噬，这是一个生物学过程，允许细胞降解和回收有缺陷的成分。然而，如果压力是极端的或延长的，UPR不足以恢复蛋白质产生，UPR导致细胞毒性自噬，激活细胞凋亡（细...
第三届全国肺癌个体化精准治疗最新进展研讨会顺利召开，为肺癌诊疗开创崭新的局面
会议简述了肿瘤精准诊治的意义及近年来在此领域的最新进展并扼要阐述肿瘤精准诊疗的前景和面临的挑战。旨在更好地将个体化、精准医学理念融入肺癌的诊疗，建立全过程的科学管理模式，加强人才培训并提高其诊疗能力，促进行业发展。 上海市肺科医院院长艾开兴教授，同济大学医学院院长郑加麟教授，复旦大学中山医院心内科研究所所长葛均波院士，樊嘉院士、周...
【Nature子刊】“黑暗基因组”：已经发现248000个不属于基因的DNA区域，提供了治疗靶点的新方向！
科学家们说，这些新蛋白质可以用作生物指标来区分精神分裂症和双相情感障这两种疾病，并确定患者患精神病或自杀的倾向。 精神分裂症和双相情感障碍是会导致神经衰弱的精神障碍，很难诊断和治疗。尽管是最容易遗传的精神健康疾病之一，但在我们称为基因的DNA部分中，几乎没有发现其病因的线索。 科学家们认为，与这些疾病相关的“黑暗基因组”中的研究热点可能已经...
【Blood】首项同时阻断两种细胞因子的研究，为治疗炎症性疾病提供了新思路！
这项研究于昨日（12月16日）发表在《Blood》上，名为“Increased efficacy of dual proinflammatory cytokine blockade on acute GVHD while maintaining GVT effects”。 https://doi.org/10.1182/blood.2021011216 ...
【Nature子刊】美国俄亥俄州立大学董一洲团队：纳米粒子传递mRNA注入肿瘤部位，增强T细胞介导的癌症免疫治疗
在小鼠身上进行的一项新研究表明，用纳米技术提高癌症肿瘤部位的免疫反应，可能有助于增强疾病晚期的免疫治疗。 在众多类型癌症的小鼠模型中，科学家们以改善其与目前正在临床试验中测试的抗体疗法的相互作用的方式，促进了肿瘤内T细胞（免疫应答中的重要战士）的活化。 研究人员将携带mRNA的纳米体（将遗传信息转化为功能性蛋白质的分子）直接注入肿瘤部位，以...
【Cell子刊】靶向治疗——改善更多结直肠癌患者的药物选择
结直肠癌患者是最早接受靶向治疗的患者之一。这些药物旨在阻断引发失控细胞生长的致癌蛋白，同时保留健康组织。但是一些患者无法接受这些治疗，因为他们存在促癌突变，被认为会对这些药物产生耐药性。 现在，Salk研究所助理教授，临床科学家Edward Stites利用计算机建模和细胞研究发现，更多的患者可以通过一种普通的靶向治疗得到帮助，这比之前认为的要多。相关研究结果于20...
【JACS】麻省理工研究员给细菌“穿衣服”，轻松制成无需冷藏的“活菌治疗药物”！
人类的肠道是数千种细菌的家园，其中一些细菌有治疗多种胃肠道疾病的潜力。一些菌种可能有助于治疗结肠癌，而另一些菌种可能有助于治疗或预防感染，比如艰难梭菌（C. difficile）。 开发这些“活菌治疗药物”（living biotherapeutics）的障碍之一是——许多可能具有治疗作用的菌种（大部分是厌氧菌），无法接触氧气，这就使得制造、储存和运输这些药物非常困...
【Nature子刊】新技术——朝靶向性基因治疗又迈近了一步！
基因治疗是一种强大的发展技术，有潜力解决无数疾病。例如，亨廷顿病，一种神经退行性疾病，是由单个基因的突变引起的，如果研究人员能够进入特定的细胞并纠正这种缺陷，理论上那些细胞可以重新获得正常的功能。 然而，一个主要的挑战是创造正确的“递送载体”，可以将基因和分子携带到需要治疗的细胞中，同时可以避开不需要治疗的细胞。 现在，由加州理工学院（Ca...
【Cell子刊】不同年龄，不同治疗——年轻和老年癌症患者之间肿瘤特征的显著差异
威尔康奈尔医学院的研究人员发现，在几种癌症类型中，年轻癌症患者和老年癌症患者的肿瘤分子特征存在显著差异。 他们12月7日发表在《Cell Reports》上,题为“Pan-cancer analysis reveals molecular patterns associated with age”的研究表明，癌症治疗可能会根据年龄进行调整。该研究还确定了现有的药物，...
【Nature子刊】突破！一种新型宿主导向的大环肽，对治疗威胁生命的抗生素耐药性感染非常有效
在漫长而曲折的进化过程中，我们的祖先失去了产生一种小而强大的分子群的能力，这些分子被称为theta-defensins（θ-防御素），有助于抵抗细菌感染。 700多万年后，南加州大学凯克医学院的研究人员正在创造这些分子的新的改良版本，作为治疗抗生素耐药性“超级细菌”的一种潜在方法。 这项研究于12月6日发表在《Scientific Repo...
【PLOS One】无需肺移植！一种黄酮类化合物可有效治疗肺纤维化
墨尔本大学（University of Melbourne）领导的一项研究表明，从澳大利亚桉树中提取的类黄酮——生松素（Pinocembrin，别名松属素、乔松素），具有很强的抗炎特性，可以安全有效地治疗绵羊的肺纤维化，绵羊是人类肺部疾病的大型动物模型。 生松素是一种在松树和桉树等几种不同类型的树木中发现的类黄酮。据报道，生松素具有抗氧化、抗炎、抗菌和抗癌的特性。...