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专家访谈
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突破成果:基因编辑再创“首次”,为治疗心脏病和某些遗传病带来希望
据美国《科学》杂志官网 9 日 报道 ，美国研究人员首次在成年猴子身上使用基因编辑工具，让肝脏内的一个基因“偃旗息鼓”，降低了猴子血液中的胆固醇水平，表明其可治疗心脏病。此外，该研究还为治疗由有缺陷的蛋白导致的某些遗传疾病铺平了道路。 对灵长类动物进行基因编辑并不鲜见，但研究人员希望将 CRISPR 和其他基因编辑器直接送入患者体内，以纠正突变基因或以其他方式治疗疾病。 ...
巨噬细胞的重编程 - 一种巧妙的癌症免疫治疗方法
芬兰图尔库大学的MaijaHollmén博士试图通过针对先天免疫细胞的肿瘤支持功能来产生免疫攻击的肿瘤，从而增强癌症免疫疗法。 人们普遍认为癌症与炎症有关，这可能在改善癌症免疫治疗方面发挥关键作用。例如，已知慢性炎性疾病会增加癌症的发病率，并且非甾体抗炎药的使用降低了患癌症的风险以及降低由某些癌症引起的死亡率。另一方面，没有潜在炎症的肿瘤，遗传事件如癌基因突变和染色体重排增加了炎...
神经系统疾病治疗的下一个前沿——ASOs
从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides, ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能，到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物，这期间经历了近40年的漫长积淀。 在早期研究阶段，ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板，而今，一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题，随着对ASOs...
述评|任正刚:肝细胞癌的免疫治疗
系统治疗在肝癌综合治疗中具有无可替代的地位。分子靶向治疗药物如索拉非尼在中晚期肝癌治疗中已经广泛应用，充分的循证医学证据显示其能够延长晚期肝癌患者的生存时间。而免疫治疗特别是免疫检查点抑制剂在肝癌临床试验中的效果及其用于肝癌二线治疗的批准，使得肝癌的系统治疗在综合治疗中的作用和意义更加突出。 肝癌的免疫耐受微环境 肝脏的门静脉系统及肝窦的特殊结构能够经常接触到外来...
BOA 2018 | 再谈免疫治疗新突破
2018年7月5-8日，临床肿瘤学新进展学术研讨会——Best of ASCO（BOA）2018 China在安徽合肥圆满落幕。本届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会当中，肺癌领域KEYNOTE-042、KEYNOTE-407两项研究颇受关注，免疫治疗可谓在多个领域斩获可喜成果。为此，在本次召开的BOA会议期间，记者就肺癌领域研究现状以及免疫治疗在肺癌诊疗当中的作用等话题采访了中山大学肿瘤防治...
这种病毒离用于治疗脑癌,只差基因编辑这一步!
脑胶质瘤是人中枢神经系统中最常见的恶性肿瘤之一，根据 WHO 分级可以分为 4 级，其中 III-IV 级称为恶性脑胶质瘤。尽管近年来医疗手段的不断进步，恶性脑胶质瘤的治疗情况依然没有得到明显的改善。患者诊断后存活时间一般短于 20 个月，复发后的存活时间更是短于 12 个月。因此，寻找治疗恶性脑胶质瘤的有效方法迫在眉睫。 近日，一个杜克大学研究团队发表在New E...
【综述】免疫检查点分子影像学及其在结直肠癌诊断与治疗中的价值
据2015中国癌症统计的数据显示，我国2015年癌症新发429.2万，死亡281.4万[1]。结直肠癌（colorectal cancer，CRC）是消化系统常见的恶性肿瘤，患病率和病死率逐年上升，早期诊治能够明显改善患者的预后[1]。目前，结肠镜是诊断CRC的金标准，不同影像检查方法诊断CRC各有其优势和局限性。基于遗传和表观遗传特征的生物学标志物分子影像学检查逐渐成为诊断肿瘤的新...
速递 | JAK抑制剂有望拓展新用途,治疗移植物抗宿主病
近日，位于美国特拉华州的生物医药公司Incyte公布了其关键临床2期试验REACH1的顶线数据。REACH1评估了JAKAFI®（ruxolitinib）联合皮质类固醇，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的效果。 在接受过同种异体骨髓移植的患者中，供体细胞可能会攻击移植受者，导致GVHD，...
担心免疫治疗副作用?“早”字是关键!
对于那些晚期癌症病人来说，免疫治疗的优越性毋庸置疑，多种免疫治疗药物的突破和发展正使得癌症逐步成为一种慢性疾病，但是，任何药物都有副作用，免疫治疗药物，特别是PD-1/PD-L1抑制剂带来的免疫相关不良反应也一直是免疫治疗应用推广之路上的一项阻碍。近日，Henrique Alkalay Helber等人报道了5名因免疫治疗而发生免疫相关性肺炎的病例，此类针对具体病人的报道相信会给今后的治疗和...
由双功能超分子支持的融合免疫治疗方法可以作为治疗癌症的新范式
我们的免疫系统可以很好地对抗癌症，但是这种狡猾的疾病可以以微妙的方式破坏我们身体的防御机制。然而，新的研究可能已经找到了一种方法，可以智胜癌细胞，并给我们的免疫系统带来所需的增强，从而赢得战斗。 巨噬细胞(巨噬细胞的名字来源于古希腊，意为“大食者”）是我们身体中最大的免疫细胞。 作为抵御感染的第一道防线，这些细胞是第一批在病毒或细菌的情况下...
肺癌治疗新思维:靶向肿瘤衍生外泌体免疫治疗
外泌体是起源于大多数细胞的小囊泡，广泛分布于生物体液，如唾液，血浆，尿液和母乳中。外泌体能够通过转移其内含物，如RNA（mRNA和非编码mRNA），DNA（mtDNA，ssDNA和dsDNA），蛋白质和脂质，实现细胞-细胞通讯。这种通讯影响受体细胞的生理学过程，并可能参与病理状态，如癌症。 衍生自肿瘤细胞的外泌体称为肿瘤衍生外泌体（TEX）。TEX是肿瘤和宿主细胞...
深度8家值得关注的基因编辑公司:基因大牛的创业项目,涵盖罕见病治疗到器官移植
首次听闻基因编辑，是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术，像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段，从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道，即便是在今天，基因编辑技术也没有发达到这样的程度。 不过，可以肯定的是，继基因的存、读之后，基因的“写”也就是编辑在近年进入医疗行业。CRISPR/Cas9等技术的诞生之于基因编...
一文读懂丨肿瘤免疫治疗原则
肿瘤免疫治疗历史悠久，但是2010年以来才发展迅速。肿瘤免疫治疗旨在通过激活或重新激活免疫系统，杀死或控制癌细胞。 机体免疫系统已经发展为包含固有免疫系统和适应性免疫系统的复杂系统。固有免疫始于物理屏障（皮肤，黏膜），涉及免疫细胞（嗜中性粒细胞和NK细胞）的非特异性防御。适应性免疫系统由固有免疫细胞演变而来，固有免疫细胞包含B细胞，受淋巴细胞“管制”。适应性免疫系统与免疫系统管理，病毒感染...
前CAR-T时代中国细胞治疗产品受理情况浅析(1)
2017年，美国FDA批准了两款CAR-T细胞药物。同年12月11日，南京传奇CAR-T细胞药物的IND申请获得CDE受理，成为首个获得CDE受理的CAR-T细胞药物。自南京传奇的申报获得受理算起，截止2018年6月底，CDE共受理了26个细胞治疗产品。其中CAR-T占了23个，比例高达88%，在国内掀起一阵CAR-T旋风。 其实，细胞治疗产品的概念由来已久。1995年，FDA就...
三阴性乳腺癌有望进入免疫治疗时代!Tecentriq 联合化疗成为首个 III 期研究取得阳性结果的免疫疗法
瑞士罗氏集团今日宣布 ，IMpassion130 III 期研究达到共同主要研究终点中无进展生存时间（PFS）终点。研究表明： Tecentriq®（atezolizumab）联合化疗（白蛋白结合型紫杉醇）用于初始（一线）治疗转移性或局部不可切除晚期三阴性乳腺癌（TNBC），在意向性治疗（ITT）人群以及 PD-L1 阳性人群中均可显著降...
基因治疗行业深度报告:从癌症到罕见遗传病
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutic...
一文概览丨肿瘤免疫治疗的特征
不同于传统治疗的作用机制也让免疫治疗产生了独有的特征。体现在疗效上有应答持久、长期生存；在应答模式上有非常规的延迟反应及假性进展；而又因为它非常规的应答模式，可能需要新的评估终点；最后在毒副作用上，也有其独特的免疫治疗相关不良反应（irAE）。 原题目： 如今，免疫治疗可谓是肿瘤界的宠儿，尤其是免疫检查点抑制剂（ICIs）可能是最有前景的免疫治疗。ICI...