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专家访谈
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新标准！中国原创方案突破白血病世界性难题
11月13日，中国医学团队的原创方案成功突破了白血病骨髓移植供体不足的世界性难题，成为全球一半以上单倍体骨髓移植5患者的首选方案。 13日在京闭幕的第七届亚洲细胞治疗组织年会上，与会各国专家肯定了该方案对全球作出的贡献。 作为一种恶性血液疾病，白血病的死亡率占儿童恶性疾病死亡率的第一位、成人恶性疾病死亡率的第六位。治疗该病的最有效方法是进行造血干细胞移植即骨髓...
胃癌肿瘤免疫治疗新突破！百时美Opdivo治疗晚期胃癌III期临床获得成功
肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）治疗晚期胃癌的一项III期临床研究ONO-4538-12达到了主要终点。 该研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照III期临床研究，在日本、韩国、中国台湾开展，旨在评估Opdivo在不可切除性晚期或复发性胃癌（gastric cancer，GC）患者中开展，包括对标准疗...
是什么揭开了免疫治疗的最后一层面纱？新项目或为免疫治疗研究带来重要突破
美国国家健康研究所的科学家们说，为了弄清楚为什么免疫疗法只对一些人起作用而对另外一些人不起作用，他们需要能模仿人类免疫系统的模式生物来研究免疫治疗药物对人的影响。本周美国国立卫生研究院国家癌症研究所的一个咨询委员会表示，将在2017年开始实行用犬类作为模式生物来研究癌症免疫治疗对人类所产生的不同作用影响。虽然国家癌症研究所在2003年已经在犬类上进行过癌症其他治疗方法的临床实验，但计划在...
Science突破：让CAR-T更“持久”
10月27日，发表在Science杂志上题为“The epigenetic landscape of T cell exhaustion”的论文中，Dana-Farber 癌症研究所、哈佛医学院、加州大学伯克利分校等机构的科学家们发现，在慢性病毒感染的小鼠中，不同于能够有效对抗感染或癌症的T细胞，“耗竭（exhausted）”T细胞受一组不同的分子回路（molecular circuits）控制。...
Nature突破传统观点：移植神经元的融合
移植胚胎神经细胞可以连接到发育好了的成年小鼠视觉皮层上，并且随时间发展，促进它们对视觉线索的敏感度。这一研究成果公布在10月26日的Nature杂志上。这项研究打破了之前认为大脑无法自我修复的观点，证明了移植胚胎神经元能重建受损的成年小鼠大脑中的回路，并恢复其功能。 来自法国国家健康研究所和医学研究院 (INSERM)的神经学家Afsaneh Gaillard（未参与该项研究）对此评价道，“...
免疫疗法新突破：科学家发现可延长T细胞寿命的小分子
通过细胞改造与过继性T细胞免疫疗法，研究人员使杀伤T细胞能够迅速地识别出病人体内的癌细胞从而帮助机体对抗癌症。 “从某种意义上说，这意味着这些杀伤T细胞并不是从一开始就具有较强活性的，但是这些杀伤T细胞仍然能够快速完成对他们敌人的有效进攻。我们机体创造的是一群“再生细胞”，它们可以安静地体内存留很长时间。一旦机体遭到威胁，这些细胞便会马上作出反应进而对抗肿瘤细胞。”...
重大突破！MIT科学家用联合免疫疗法，根除小鼠「巨型」实体瘤
“总的来说，这是一个高度复杂、巧妙结合的免疫疗法，它向我们展示了非常强大的抗肿瘤活性。”并没有参与研究的旁观者，来自MD安德森癌症中心的副教授Willem Overwijk是这样说的。能受到如此高度的肯定，难道是什么新的癌症免疫疗法问世了吗？ 新疗法其实应该叫做“联合免疫疗法”。单一的免疫检查点抑制剂在肿瘤免疫治疗中一直表现出很好的前景，但是目前的免疫疗法还是没有充分发挥潜力，尤其是在晚期实...
Nature解读：抗癌新突破！新型化合物有望治疗多种癌症
Nature杂志10月20日在线发表了一项抗癌药物研究领域新成果，来自澳大利亚Walter and Eliza Hall Institute的研究人员发现，一种名为S63845的化合物能够高亲和度结合在MCL-1蛋白的BH3结构域结合区域，并通过诱导线粒体途径细胞凋亡的产生而杀死MCL-1依赖性肿瘤细胞。该研究表明，MCL-1可作为一种有效的靶点来开发治疗诸如急性髓性白血病、淋...
2016年乳腺癌治疗的3大突破
在美国，八分之一的女性一生中将被诊断出乳腺癌。十年前，我成为了其中一名，忍受着化疗、手术、放疗，以及随后的脱发和持续性恶心。但现在对于所有女性有重大的消息。这些有毒性的治疗方案可能会被遗弃，因为乳腺癌的治疗正在迅速转向更加个性化和针对性，这可以挽救数百万人的生命，并彻底改变患者的生活质量。三大突破将产生更有效的治疗以及重新思考致病的原因。 靶向联合治疗完全消除癌症...
《转》访首个抗癌基因治疗药发明人张维维博士：善于突破、自主创新是实现医药产业 “弯道超车”的关键
包括基因治疗在内的精准医疗不断受到各界的关注，今天我们有幸采访到世界上第一个进入市场的基因治疗创新药（抗肿瘤“今又生”）的发明人和技术产业化领导人张维维博士。“今又生”是中国SFDA于2003年率先全球基因治疗领域批准的国家一类新药。 转化医学网：张博士，您好！感谢您在百忙之中抽出时间接受转化医学网的访谈。据了解您是世界上第一个进入市场的基因治疗药（“今又生”）的发明人和技术产业化领导人，能...
Nature：突破！科学家开发出可治疗多种类型癌症的新型化合物
最近，一项刊登于国际杂志Nature上的研究报告中，来自澳大利亚沃尔特与伊丽莎-霍尔研究所(Walter and Eliza Hall Institute)的研究人员通过研究表明，一种特殊的化合物能够有效阻断一种关键蛋白的作用，而这种蛋白对于维持至少四分之一癌症的持续性发展非常关键，相关研究或可帮助研究人员开发新型方法来有效杀灭癌细胞，并且开发治疗诸如急性髓性白血病、淋巴瘤及其多种实体瘤（黑...
“前诺奖得主”利根川进新突破：发现编码正负情绪的基因
众所周知，我们的情绪状态是由位于前颞叶背内侧部，海马体和侧脑室下角顶端稍前处、被称为杏仁核（amygdala）的微小脑结构控制，它负责产生、识别和调节情绪，正面的情绪如快乐，负面的情绪如恐惧和焦虑。 简而言之，如同幼儿餐盘里的花椰菜和冰淇淋一般，大脑的不同部位也分别保存着良好和令人讨厌的信息。杏仁核是大脑记忆中心的重要部分，它将愉快的体验、口味和气...
Nature发布癌症转移研究重大突破：脱离肿瘤只需几秒
癌细胞脱离肿瘤，潜入血流中快速定居到身体的其他部位，这只需要几秒钟的时间。这些移植物有可能会立即发展为致命的转移癌或是潜伏多年，在原发性肿瘤切除数十年后引起肿瘤复发。 转移灶导致了大多数的癌症死亡，由于极难追踪它们的微小种子，很少有研究人员设法去研究它们。现在，来自加州大学旧金山分校的科学家们称将人类乳腺癌肿瘤移植到小鼠体内，在癌细胞脱离原肿瘤进入...
Nature发布癌症转移研究重大突破：脱离肿瘤只需几秒
癌细胞脱离肿瘤，潜入血流中快速定居到身体的其他部位，这只需要几秒钟的时间。这些移植物有可能会立即发展为致命的转移癌或是潜伏多年，在原发性肿瘤切除数十年后引起肿瘤复发。 转移灶导致了大多数的癌症死亡，由于极难追踪它们的微小种子，很少有研究人员设法去研究它们。现在，来自加州大学旧金山分校的科学家们称将人类乳腺癌肿瘤移植到小鼠体内，在癌细胞脱离原肿瘤进入血液中开始在身体其他部位形成肿瘤时，他们捕获...
PNAS：基因疗法新突破，阻止小鼠老年痴呆
最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。 这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因——称为...
重大突破！ CRISPR-Cas9有望治疗镰状细胞病
美国一研究小组发表了利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果，将来可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病镰状细胞病。 发表在《科学·转化医学》杂志上的最新研究表明，将镰状细胞患者的细胞使用CRISPR-Cas9编辑，使其携带正常的造血基因，将细胞注射到小鼠体内，能产生健康的血细胞。这项工作是由Oakland儿童医院研究所的研究人员（CHORI...
脐带血治疗白血病，FDA颁发突破性疗法认定
日前，位于以色列耶路撒冷的Gamida Cell公司宣布，该公司的主打产品NiCord获得美国FDA授予的突破性疗法认定。Gamida Cell 公司是一家致力于开发细胞和免疫疗法来治疗癌症和孤儿遗传病的公司。该公司的NiCord是一种创新的细胞移植方法，能够替代骨髓移植来治疗那些高风险血癌(包括白血病和淋巴癌)患者。突破性疗法认定的获得将帮助该公司在开发NiCord的过程...
Cell偶然发现突破传统认知：肠道微生物不限于细菌
虽然科学家们一直都知道细菌就是肠道微生物的主要组成部分，但是越来越多的研究发现这个过程十分复杂，不同生物体内的微生物有时能联合起来一致对外，有时又会互相厮杀。一项最新研究表明一种新发现的原生动物能保护其宿主小鼠，不会受到肠道菌群的感染。 这一研究成果公布在10月6日的Cell杂志上。文章通讯作者，西奈山Icahn医学院Tisch癌症研究所和免疫研究...
Cell：CAR-T细胞免疫疗法获重要突破
最近有很多关于免疫治疗和使用嵌合抗原受体（CAR）T细胞的研究报道。从历史观点上说，CAR T细胞免疫疗法，旨在通过给免疫系统提供信息以使它们更好地识别外源物和攻击它们的肿瘤细胞，而增强免疫系统。最近，由纪念斯隆-凯特林癌症中心（MSK）的Hans-Guido Wendel和法国雷恩大学Karin Tarte合作带领的一项新研究，阐明了CAR T细胞一个未开发的潜力——作为靶向给药载体，可以作...
PNAS：基因疗法新突破 阻止小鼠老年痴呆
最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。 这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因——称为...