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专家访谈
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MIT科技评论：神奇的基因疗法 30年实现突破
基因疗法生成“多巴胺”这为原本治疗无望的帕金森病人提供了一种新的方法。 服用levodopa（左旋多巴）或L-Dopa的帕金森病人肯定失望。首先，在一个“蜜月”时期内，他们的症状（包括震颤以及平衡问题）得到控制。但随着时间的推移，药物开始变得无效。他们可能还需要服用更高剂量，有些人在一天内有几个小时处于一种近乎瘫痪的状态。 Sergio Mem...
【最新市场报告】液体活检之外泌体，市场潜力巨大，疾病诊断是突破口
外泌体（Exosomes）或胞外囊泡（Extracellular Vesicles，EVs）的研究不断增长，并愈来愈聚焦到其作为液体活检循环生物标志物的潜在价值。 科技咨询服务公司Select Bioscience在过去几年里一直跟踪调查外泌体的市场前景，我们将在Genetic Engineering & Biotechnology News里对外泌体市场前景作一简要概述，该部分内容取自...
FDA突破性疗法认定解析
对于一些在前期临床实验中治疗效果显著或对现有治疗具有实质性改善的药物，同时针对严重威胁人类生命疾病的药物，享有FDA的优先评审权，并授予突破性疗法认定(Breakthrough therapy designation)。不过，要想获得这个认定并不容易，它需要大量显著的临床改善证据，综合考虑到药物所针对的疾病和病人对治疗的需求。一旦认定后在整个药物开发过...
CAR-T技术重大突破，为卵巢癌女性带来福音
根据临床癌症研究杂志发表的动物研究，引导T细胞靶向于多种卵巢肿瘤细胞表达的蛋白质，这可能为卵巢癌患者治疗带来重大突破。 有研究表明卵泡刺激激素受体在大多数卵巢癌的亚型均有表达，并且是一种安全和有效的免疫治疗靶点，并表明T细胞可以有效地修饰以识别和攻击卵巢癌细胞， 而不产生副作用。 Wistar研究所肿瘤微环境和转移计划的项目负责人José R. Conejo-Gar...
前列腺癌：新突破引领诊断与治疗创新
前列腺癌患者的福音来了！英国纽卡斯尔大学的科学家们发现了一批新的靶向性前列腺癌生长抑制分子。 应用先进的检测技术，科学家们找到了700多个与男性睾丸素表达相关的基因，这些基因可以用于新型诊断和治疗方法的开发。科学家们在上述700多个基因中找到了前列腺癌细胞表面糖基表达调控基因，在此之前，这类前列腺...
裴雪涛团队利用干细胞技术研制人工血液取得突破
记者今天从军事医学科学院了解到，该院野战输血研究所、全军干细胞与再生医学重点实验室裴雪涛团队历经10年集智攻关，建立了“人工血液”制备工艺，并通过干细胞技术，成功制备出“人工红细胞”。经军地卫生和药监权威机构检测，该“人工红细胞”与正常红细胞的血红蛋白含量、携氧能力和渗透脆性等各项指标基本一致，是干细胞来源、体外制备最接近临床应用的生物科技成果，扩增率可达10万倍以上，明显优于...
突破！世界首例衣原体疫苗！
研究的合著者，加拿大麦克马斯特大学Michael G. DeGroote传染病研究所的David Bulir及其同事将他们的研究结果发表在《疫苗》杂志上。 衣原体是美国最常见的性传播疾病之一，每年大约有286万人感染。 衣原体通常是通过与受感染者发生阴道、肛门或口交得以传播。有四种细菌可引起感染——最常见的是沙眼衣原体。 然而，感染沙眼衣原体之后往往并不出现症状，许多人都不...
Ⅱ型糖尿病早期预测研究获突破
中科院上海生科院营养科学研究所林旭团队和生物化学与细胞生物学研究所吴家睿、曾嵘团队在Ⅱ型糖尿病早期预测研究方面取得新进展。相关成果日前在线发表于《糖尿病护理》杂志。 肉碱是转运长链脂肪酸进入线粒体内膜进行β氧化的重要载体，在线粒体脂肪代谢中起到重要作用。酰基肉碱作为肉碱代谢的中间产物，在动物研究中能反映早期的脂肪酸氧化失衡和线粒体应激状况。然而，酰基肉碱谱能否预测Ⅱ型糖尿病的...
Cell：单细胞分析重大突破！利用世界上最小的纳米注射器提取单个活细胞的内含物
生物学家对单个细胞的行为而不是对整个细胞群体的行为越来越感兴趣。在一项新的研究中，来自瑞士联邦理工学院（ETH）的研究人员开发出一种新方法可能引发单细胞分析变革。这一技术利用世界上最小的注射器来对单个细胞的内含物进行取样以便进行分子分析。相关研究结果发表在2016年7月14日那期Cell期刊上，论文标题为“Tunable Single-Cell Extraction for M...
生物标记物成个性化治疗瓶颈 两大难点需突破
近两年，精准医疗即成为生物医疗行业里的热点话题，据悉，生物标记物指导下的精准用药(以下简称个性化治疗)，是精准医疗中公认的核心领域。但是在创新药研发过程中找到真正的临床生物标记物并不容易，这也是为什么这么多年来上市新药只有很少数带有伴随诊断共同上市。 其新标志是新药在FDA获批时，以该药的生物标记物开发的体外诊断...
Nature：重大突破！let-7缺失是神经母细胞瘤产生的关键
2016年7月11日，人们已在治疗神经母细胞瘤上取得巨大进展，其中神经母细胞瘤是在婴幼儿中最为常见的癌症。然而，晚期神经母细胞瘤经常是致命性的，而且存活下来的儿童经常面临着终生的与他们的治疗相关的体能挑战和智力挑战。 在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院、麻省理工学院、哈佛医学院和德国科隆大学医院等机构的研究人员发现一种被称作let-7的microRNA...
【重磅快讯】科技部官网：中国科学家在爱尔兰取得干细胞研究重大突破
在爱尔兰戈尔韦大学再生医学研究所从事博士后工作的刘敏博士，首次在实验室实现了从皮肤干细胞培养出同步跳动的心脏细胞。这将有望开发出能够治疗心脏疾病的新方法，治疗心脏衰竭、心律失常和儿童心源性猝死等疾病。 这种心脏细胞是取自皮肤活检诱导多能干细胞（IPSC）培养而来的，IPSC是通过对成体细胞基因进行重新编辑，将其转换成能够发展成不同类型细胞的多能性细胞。...
重大突破：液态阿司匹林杀死脑癌细胞的效率比化疗提高10倍！
在波兰首都华沙举行的“脑瘤 2016---从生物学到治疗（Brain Tumours 2016 – From Biology to Therapy）”国际研究会议上，一项潜在里程碑性的科学突破对未来的脑瘤治疗产生极其深远的影响。 依据这项突破性的研究，含有液态阿司匹林的饮料可能能够延长上千名脑癌患者的寿命。 研究人员发现这种简单的药物能够穿过血脑屏障---它阻止...
MIT评选了2016十大技术突破，基因相关技术占了三项
MIT评选了2016十大技术突破， 麻省理工一共列出了10项他们认为最有望成功的，在过去的一年里取得（或即将取得）里程碑式新发展的技术。其中与基因相关的技术占了三项，分别是： 免疫工程技术突破：杀伤性T细胞能够消灭癌症· 上榜原因：能够通过工程免疫系统治疗癌症、多发性硬化症以及艾滋病毒。基因工程免疫细胞能够用来挽回癌症患者的生命，而这才只是刚刚开始。一到两年内，...
晚期黑色素瘤患者福音，通用癌症疫苗研究重要突破
德国一个研究小组利用免疫系统对病毒感染的反应开发出一种纳米粒子RNA疫苗，并在实验鼠和3位晚期黑色素瘤患者身上成功诱发了抗癌免疫反应。该研究为通用癌症疫苗的出现铺平了道路，有望让癌症免疫疗法成为现实。 这项发表在最新一期《自然》杂志上的研究，介绍了一种通过调整机体免疫反应来对抗癌症的方法。其核心是一种由RNA-脂质复合物组成的疫苗。这种疫苗通过静脉注射进入体内，目...
基因编辑从实验室到临床的突破，一场与时间的赛跑
这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体，它是CRISPR基因编辑领域全球首家IPO公司。Editas于近日宣布，将于2017年将CRISPR应用于治疗莱伯先天性黑盲病（LCA）的临床试验，这在基因编辑领域属全球首次。Editas的联合创始人是美国MIT神经学家张峰，他因为在CRISPR技术的贡献而被评选为《自然》2013年度十大科学人物。 ...
NEJM突破性成果，测序改变智障孩子的一生
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过全基因组测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病，发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。这一突破性成果五月二十五日发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，首次展示全基因组测序能够改变智力障碍儿童的一生。 智力障碍是一个比较复杂的问题。有些儿童的智力障碍是因为某种罕见遗传病干扰了机体的代谢功能。这种代谢障碍会使大脑和机...
CRISPR最新研究进展：突破神经元研究技术屏障
马克斯·普朗克佛罗里达理工学院(MPFI)神经科学部主任Ryohei Yasuda博士和他的同事们目前正在研究人脑细胞各种代谢与信号指标在我们学习与记忆形成过程中的变化。该科研究团队的一个主要研究目标是探究人脑中不同蛋白质的行为以及这些蛋白行为对单个细胞结构和功能的影响。目前，由于目的DNA结构可视化进程进度缓慢，Yasuda团队在遗传领域的研究受到...
NEJM突破性成果，测序改变智障孩子的一生
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过全基因组测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病，发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。这一突破性成果五月二十五日发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，首次展示全基因组测序能够改变智力障碍儿童的一生。 智力障碍是一个比较复杂的问题。有些儿童的智力障碍是因为某种罕见遗传病干扰了机体的代谢功能。这种代谢障碍会使大脑和机体出...
【突破】FDA批准首个PD-L1治疗膀胱癌抗体药物
位于加州南旧金山的国际医药巨头罗氏公司的下属公司Genentech，今天宣布FDA批准其药物atezolizumab（Tecentriq）用于膀胱癌最常见的类型。 根据美国国家癌症研究所的报告，在今年，美国将出现77，000例尿路上皮癌，这将会导致超过16，000人死亡。 FDA批准atezolizumab适用于晚期患者或铂类化疗或手术无效果的患者。 这次药物批准除了给予膀胱...