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专家访谈
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【Nature子刊】引发癌症——CRISPR基因编辑的潜在危险！
使用CRISPR / Cas9基因编辑的基因疗法目前存在于世界各地的各种疾病的临床试验中。波士顿儿童医院6月27日发表在《Nature Communications》上的一份报告警告说，CRISPR基因编辑存在一种潜在的、以前未被发现的危险。 https://www.nature.com/articles/s41467-022-31322-3 CRISP...
【Nature】CRISPR-Cas9设计新药靶向难以治疗的肿瘤，显示出抑制肿瘤生长的巨大前景
Sinai Health和多伦多大学的科学家表示，一种旨在阻断某些癌细胞生存所必需的酶的新药显示出遏制肿瘤生长的希望。 这一临床前研究结果“CCNE1 amplification is synthetic lethal with PKMYT1 kinase inhibition”发表在《Nature》杂志上，描述了在分子遗传学教授Daniel Durocher的实验室中用CRIS...
【Nature子刊】评估CRISPR基因编辑的所有潜在结果——改善肺癌治疗！
ChristianaCare的基因编辑研究所科学家的一项新研究正在通过演示如何识别和评估基因编辑对靶向组织的广泛生物学影响，推进在患者治疗中使用CRISPR基因编辑的安全性和有效性，其中编辑被设计为完全禁用或“基因敲除”特定的遗传密码序列。这项工作发表在《Gene Therapy》上，题为“Exon skipping induced by CRISPR-directed gene editi...
【Bioactive Materials】新方法将CRISPR基因编辑工具永久性整合到细胞基因组中，并提高工具的寿命和效率！
干细胞由于其多能性，或产生任何类型细胞的能力，可用于研究疾病对众多组织类型的影响。但根据生物医学工程副教授Xiaojun（Lance）Lian的说法，在干细胞中使用基因编辑工具可能具有挑战性，因为将基因编辑工具递送到干细胞可能效率低下、耗时或成本高昂。 宾夕法尼亚州领导的跨学科研究团队开发了一种方法，在将CRISPR基因编辑工具递送到干细胞后，提高了其寿命和效率。他们的研究结果在...
【直播倒计时1天】新型CRISPR技术联合高效电转技术助力基因编辑经验分享
随着基因编辑技术的不断突破，不仅为功能基因组学的研究人员提供了解析基因组学的强有力的工具，而且也推动了基因编辑市场收入的快速增长。此外，由于遗传疾病和慢性疾病的患病率上升，加速了对于基因治疗的进一步需求。 本次网络研讨会将聚焦于IDT埃德特的新型CRISPR技术联合Lonza的高效转导技术助力基因编辑的经验分享。IDT埃德特将重点介绍在C...
【直播预告】新型CRISPR技术联合高效电转技术助力基因编辑经验分享
随着基因编辑技术的不断突破，不仅为功能基因组学的研究人员提供了解析基因组学的强有力的工具，而且也推动了基因编辑市场收入的快速增长。此外，由于遗传疾病和慢性疾病的患病率上升，加速了对于基因治疗的进一步需求。 本次网络研讨会将聚焦于IDT埃德特的新型CRISPR技术联合Lonza的高效转导技术助力基因编辑的经验分享。IDT埃德特将重点介绍在CRISP...
【Cell子刊】具有里程碑意义的研究：病毒递送的CRISPR-Cas9感染肠道微生物证明了微生物组基因编辑的潜力!
加州大学旧金山分校的研究人员已经成功地使用了DNA编辑系统CRISPR来改变哺乳动物肠道内细菌的基因组，这一发展将促进我们对微生物组的理解，并最终为治疗肠道相关疾病铺平道路。 在本月发表在《 Cell Reports》杂志上的这项具有里程碑意义的研究中，研究人员能够从生活在小鼠肠道的大肠杆菌中去除大量基因，并改变遍布其消化系统的细菌群落的整体构成。研究人员...
【Cell重磅】DNA修复的新研究促进了CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及基因编辑大牛刘如谦团队开发的先导编辑技术的发展
通过改变活细胞内的DNA序列来编辑基因组的能力对于研究来说是强有力的，并且在疾病治疗方面具有巨大的前景。然而，现有的基因组编辑技术经常导致不必要的突变，或者根本无法引入任何变化。这些问题使该领域无法充分发挥其潜力。 10月20日，研究人员在《Cell》发表了一篇题为“Mapping the genetic landscape of DNA double-strand...
【进展】CRISPR再现新突破！可治疗产前产后小鼠Hurler综合征
Hurler综合征是一种罕见的溶酶体贮积症，会导致器官肿胀、肌肉异常、心脏病和一系列其它可能导致儿童死亡的问题。它是由单一基因突变引起，使其成为基因编辑治疗的主要目标。 宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）研究人员表示，他们现在已经有概念验证，在出生前使用基因编辑CRISPR矫正Hurler综合征是有可能的。在这项研究中，研究人员使用腺相关病毒血...
【NEJM】重磅！CRISPR基因编辑新突破：可治疗罕见遗传病
德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因发现了CRISPR / Cas9基因剪刀而获得2020年诺贝尔化学奖。正如人们所说的那样，这一革命性的发现为整个生物技术领域提供了无限可能。 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞的疾病突变。但是使用 CRIS...
【Cell】CRISPR基因编辑升级版：一个不改变DNA序列的可逆可遗传高特异性的技术
在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑技术彻底改变了基因工程领域。科学家可以使用基因编辑技术对生物体的DNA进行进行修剪、切断、替换或添加，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna 两大科学家也因CRISPR基因编辑荣获诺贝尔化学奖。 尽管基因编辑技术在基因研究、疾病防治和遗传改良...
CRISPR技术：生物领域全面开花
自新冠疫情以来，CRISPR频频进入人们的视野。CRISPR技术自产生以来已经涉及各个研究领域：作物育种、疾病治疗、分子诊断、高科技结合。CRISPR可以站在华山之巅，踌躇满志的沉吟：山长水阔知何处！！！ 1. 作物育种 CRISPR基因编辑技术在植物研究领域已经全面铺开，主要涉及到农作物的产量、品质、抗逆等农艺性状。同时，CRISPR技...
Cell Res | 新发现，上海生化细胞所杨荟团队揭示CRISPR相关转座酶的组装机制
CRISPR和CRISPR相关的（Cas）系统赋予RNA指导的针对原核细胞入侵遗传元件的适应性免疫。这些系统采用包含监视复合物的CRISPR RNA（crRNA）进行序列特异性识别和降解外来DNA或RNA。据报道，几种缺乏核酸酶的I-F，I-B和V-K系统与缺乏DNA靶向关键基因的Tn7样转座子在进化和功能上相关，这暗示着RNA引导DNA插入的新模式。TniQ亚基是大肠杆菌TnsD的同源物，...
NEJM：锋芒尽显，CRISPR基因编辑人类临床试验，治愈两种遗传性贫血症
地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症，是由于珠蛋白单基因突变而引起血红蛋白生成障碍。骨髓移植是根治这两种遗传疾病的方法，然而，骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能依赖频繁输血维持生命，不仅给家庭带来极大经济负担，患者的生活质量也很低。 地中海贫血症是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病...
【快讯】重磅！PerkinElmer以3.83亿美元的价格收购了CRISPR提供商Horizon Discovery
2020年11月2日周一，PerkinElmer与Horizon 宣布达成协议，PerkinElmer将以约3.83亿美元的价格收购细胞工程公司Horizon Discovery Group。根据收购条件，预计交易将于2021年第一季度完成。 PerkinElmer是世界上最大的分析仪...
【Nature子刊】升级版！“最小”的CRISPR-Cas3系统 可快速准确删除DNA片段，编辑效率近100%
该系统称为Cascade–Cas3，由进行性核酸酶Cas3，以及一个基于Type IC Cascade的最小系统组成，用于对细菌的基因组进行编辑。在单一CRISPR RNA的引导下，DNA切割在铜绿假单胞菌中产生了大规模删除（7–424千碱基），效率接近100%。 ...
总是被忽视的sgRNA，才是CRISPR基因编辑实验成功的关键！
瑞典当地时间10月7日，2020年诺贝尔化学奖授予了法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna，以表彰其“开发了一种基因组编辑的方法”，阐述和发展了CRISPR基因编辑技术。 CRISPR/Cas9（Cluster...
张锋赢得专利、憾失诺奖，细数CRISPR基因编辑三巨头之间的爱恨情仇
2015年，科学界最壕奖，也是诺奖风向标之一的科学突破奖授予了詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶，此后每年CRISPR获得诺奖的呼声都很高。 大家一致认为，如果CRISPR获诺奖，詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶必然获奖，为CRISPR发展、应用和推广做出最大贡献的张锋同样被认为是热门获奖人选。 实际上...
【Nature】重磅！CRISPR筛选识别182种免疫逃逸癌基因
人的健康主要靠免疫系统来维护的，如果免疫系统没有识别到异物并进行“消灭”，那么人就会生病，例如癌症。 今天介绍的是国外研究筛选工具可查找出帮助癌细胞逃避免疫系统“追杀”的基因。这样研究的意义在于：虽然免疫系统不能发现狡猾的癌细胞，但我们借助于基因筛查来发现对治疗有帮助的基因。 &em...
【Science子刊】哈佛大学利用细胞疗法+CRISPR技术成功对抗肥胖！
肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因，据统计，肥胖今年在全球死亡人数将超过COVID-19。近日，乔斯林糖尿病中心（Joslin Diabetes Center）和哈佛大学的科学家们已经证明了一种细胞疗法和CRISPR基因编辑技术的结合可以对抗肥胖。 该研究在8月26日发表在《科学转化医学》杂志上，题为“CRISPR-eng...