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专家访谈
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Nature子刊：重磅！再也不怕DNA断裂了！新途径彻底解决CRISPR效率问题！
CRISPR/Cas9技术问世以来，迅速成为生物科学领域的游戏规则改变者，7月31日，第一个成功将CRISPR/Cas9搜索功能用于实践的生物技术初创公司-Mammoth Biosciences赢得了2300万美元融资，更是让CRISPR/Cas9技术进入烈火油烹的境界。然而，该技术导致双链DNA的断裂，一度成为阻碍CRISPR/Cas9技术发展的绊脚石。近日...
Takara科学家带您解读《Nature》重磅:CRISPR向T细胞改造迈出巨大一步
《Nature》杂志发表突破性研究，Alexander Marson教授和他的同事通过电转的方式高效改造了T细胞，迅速纠正了T细胞中自体免疫相关的遗传突变；同时通过这一方法对来源于健康供体的T细胞进行了重编程，经过重编程的T细胞在体外和体内模型中都成功地靶向了癌细胞。 多年来，研究人员一直在探索T细胞基因重组的可能性，以用于临床应用，如癌症免疫治疗、遗...
CRISPR/Cas9 的那些事
Part.1 CRISPR/Cas9技术到底是什么？ CRISPR/Cas9最初是在细菌体内发现，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。CRISPR全称为成簇的规律间隔的短回文重复序列，由众多短而保守的重复序列区(repeat)和间隔区（spacer）组成，下图展示了完整的CRISPR序列位点结构。 图片来源 网络 ...
两篇Cell发现噬菌体抱团抑制细菌CRISPR免疫系统
CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称。它是旨在抵御外来DNA的细菌免疫系统的一个重要的组成部分。在细菌中，CRISPR的作用就像在人体细胞中的一把剪刀一样，切割外来的DNA链。尽管科学家们已知道CRISPR在野外大约一半的细菌中发现到，但他们对CRISPR...
如何看待“魔剪"CRISPR：乐观又谨慎！
CRISPR-Cas9作为一种分子工具，首先在细菌中发现，是细菌用于保护自己免受病毒有害影响的一种武器。它可以被编辑进入到基因组中的某一确切位置对DNA进行切割，用没有缺陷的DNA链替代有缺陷的DNA链。这种“分子剪刀”可用于纠正有缺陷的DNA片段，被誉为“魔剪”，尽管诞生只有短短三年，但CRISPR-Cas9 技术日臻成熟，并成为生物和医疗领域最可能产生的颠覆性的研究工具。《...
CRISPR重要成果:电穿孔技术改变游戏规则
简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质，这可以加速免疫疗法的发展。 加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章，指出快速的电流使得T细胞更容易接受新的遗传物质和基因编辑试剂，也就是说我们实...
Nature:利用CRISPR改善疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效
作为一种经典的化疗药物，甲氨蝶呤（methotrexate）已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶（DHFR），其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸（THF）的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的。细胞增殖必须复制它们的DNA，因此它们需要大量的THF，而且即便不发...
利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术，完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...
癌细胞抗癌？CRISPR助攻抗癌新疗法！｜Science子刊
经过生物工程改造以表达治疗靶向位点的肿瘤细胞已成为未来抗肿瘤治疗的希望之星。然而，尚未有研究结果阐明这些改造的肿瘤细胞特异性靶向的细胞表面受体及经其治疗后的疗效。研究人员设计并合成了能够对原发性和复发性肿瘤具有特异性配体的治疗性肿瘤细胞，并在抗性癌细胞和敏感性癌细胞两种细胞中开发了两种治疗技术。该研究展示了工程化癌细胞的治疗潜力，并对该技术在初发、复...
Nature:利用CRISPR改善疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效
作为一种经典的化疗药物，甲氨蝶呤(methotrexate)已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶(DHFR)，其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸(THF)的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的。细胞增殖必须复制它们的DNA，因此它们需要大量的THF，而且即便不发...
Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕见的遗传性疾病）的疗法。相关研究结果于2...
CRISPR技术新用途!可“生产”多能干细胞
近日，一篇发表在Nature Communications上的研究《Human Pluripotent Reprogramming with CRISPR Activators》中，来自赫尔辛基大学Timo Otonkoski教授和卡洛琳斯卡学院Juha Kere教授课题组的研究人员，首次通过激活细胞自身的基因将皮肤细胞转化成了多能干细胞。 ...
癌症治疗“加速器”问世!抗癌明星疗法现重大进展,CRISPR和免疫疗法实现双剑合璧
作为当下最受关注的生物技术之一，CRISPR 一直被认为有望未来在遗传疾病、癌症或者是 HIV/AIDS 的治疗上大放异彩。 现在，新的研究表明，CRISPR 可通过非病毒载体改进现有的细胞疗法。加州大学旧金山分校（UCSF）的科学家们成功使用非病毒载体在人类免疫细胞 T 细胞中插入了 DNA 片段，这不论在研究界，还是医学或者工业界，都开创了先河。 ...
解答CRISPR基因编辑疑惑:为何有时无效?
生物化学家发现了CRISPR系统基因组编辑失败的原因，这一研究揭示了Cas9最常用的靶标。 伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效，以及如何能帮助这一过程更为有效。 CRISPR是一种大热的基因编辑工具，它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质，有时还可以添加上所需的序列。CRISPR...
重磅 | 6篇Nature Biotec同时阐述CRISPR的最新进展(上科大贡献1篇,系统解析,值得收藏)
CRISPR已经应用于包含人类，小鼠，酵母，水稻等各个物种中，取得了空前的成功。就在2018年7月3日， 美国威尔康奈尔医学院Dow研究组在Nature Biotechnology发表题为“Optimized base editors enable efficient editing in cells, organoids and mice”的研究论文，该论文通过密码子优化和其他核...
新CRISPR技术可修复精子缺陷,完美婴儿越来越近
7月5日消息，最新的CRISPR基因编辑技术已经表明，有希望消除有缺陷的DNA并且取代胚胎中的那些缺陷DNA，而且修复后的DNA或许能够融入到部分细胞中。科学家们之前难以找到一种方式，在不杀死精子的前提下对其进行基因编辑。 但纽约维尔康奈尔医学院的科学家们已经攻克了这一难题，他们能够通过电脉冲打开精子的外壳进行基因编辑。这项新技术已经被誉为近数十年来最伟大的...
加州大学CRISPR专利美国获批,是“战火重燃”还是“尘埃落定”?
在CRISPR技术真正改变世界之前，它需要先结束法庭上的争议。 — 未来主义科学新闻网（Futurism） 上周二，2018年6月19日，美国专利及商标局（USPTO）授予加州大学（University of California，UC）专利No.10,000,772（图1，以下简称 “772 Patent”）。...
重大进展,同济大学首次开发AI系统,用于CRISPR技术领域
2018年6月26号，同济大学刘琦研究组，黄德双研究组及阿斯利康Jia Wei合作在Genome Biology在线发表题为“DeepCRISPR: optimized CRISPR guide RNA design by deep learning”的研究论文，该论文开发了一套新的方法，简称为DeepCRISPR，它基于精心设计的用于模型训练和预测的混合深度神经网络。DeepCRISPR ...
Nature子刊：CRISPR又现新突破！基因编辑或可治疗自闭症！
自闭症（autism），又称孤独症或孤独性障碍，其患者多曾为一般人士但却突然无法再与他人沟通且具有极端孤立的成人精神分裂症，目前尚无有效的药物治疗，另类疗法效果参差不齐，且缺乏循证医学证据。曾有研究显示，某些染色体异常与自闭症有关，因此，科学家们试图将目前烈火油烹的基因编辑技术用于自闭症治疗，25日著名学术期刊《Nature Biomedical E...
一篇 Nature 文吓坏了科研人,难道 CRISPR 脱靶没救了?
2017 年 5 月发表在 Nature Methods 杂志上，题为「Unexpected mutations after CRISPR-Cas9 editing in vivo」的研究轰动了整个学术圈。该文章声称 CRISPR-Cas9 基因编辑系统会引入大量不可预估的突变到小鼠基因组中，由此引发了关于 CRISPR-Cas9 系统潜在脱靶效应的一系列激烈的讨论。后续调查结果发...