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专家访谈
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《Science》子刊：CRISPR再入新领域！肌营养不良症的基因治疗或可成真！
杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。 近日，德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养...
历史性进展！CRISPR与干细胞联姻：单基因开启普通细胞逆转为干细胞之路！
多能干细胞可以转化为体内的任何细胞类型。因此，它们是目前无法治愈的疾病——如心力衰竭、帕金森病和失明症的关键治疗资源。同时他们也可以作为重要的模型进行药物的实验。 目前诱导普通细胞转化为干细胞的方法主要有2种：第一种是通过转录因子的添加实现细胞关键信号的开闭，从而实现普通细胞的逆袭，而这个突破也让发现者荣登了诺贝尔奖的宝座；而另一种则是利用一些化学的分子组合实现普通细胞转化为干细...
CRISPR好不好用，还要看基因？张锋成果获PNAS报道验证！
来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效，基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整，以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。 “人类的基因序列各有不同，而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差异性，”来自达纳法伯波士顿儿童癌症和血液疾病中心的医学博士Stuart&...
2017，最优质的CRISPR基因编辑技术突破盘点
2003年的一个闷热的下午，正在度假的西班牙微生物学家Francisco Mojica告诉他的妻子，他不打算回家了。多年来， Mojica一直在从事CRISPR研究，引导他进入这个研究领域的是一次偶然的发现：一个神秘的细菌DNA片段被插入了其他病毒的序列。 这个不归家的下午，后来成就了超过2000篇的文章，其中包括《Nature》、《Science》、《Cell》...
当我们使用CRISPR进行编辑的时候，应该遵循怎样的规则？
该研究对应论文则发表于最新上线的PNAS，名为Precision Genome Editing Using Synthesis-Dependent Repair of Cas9-Induced DNA Breaks。 Geraldine Seydoux博士及其同事将多种供体DNA的组合插入人类胚胎肾细胞中并使用供体荧光蛋白编码DNA对...
全新CRISPR基因编辑技术！同时实现基因激活、干扰及删除！
该研究对应文章名为“Combinatorial Metabolic Engineering Using an Orthogonal Tri-Functional CRISPR System.”，发表于最新上线的Nature Communications杂志。文章对这种正交CRISPR系统进行了具体的介绍，同时，该文章也对CRISPR-AID系统在酵母中的具...
Cell：揭秘蛋白降解系统，弥补CRISPR技术！
该研究对应文章则发表于最新上线的Cell杂志，名为A Method for the Acute and Rapid Degradation of Endogenous Proteins。 快速降解靶向蛋白 “Trim-Away技术可以在哺乳动物细胞中迅速降解内源蛋白质，而无需事先修改基因组或mRNA。”文章的作者表示，基于细胞自身的蛋白质降解机制，T...
CRISPR换乘新工具直冲临床！Nature Biotechnology重磅报导纳米递送实现“安全运载”！
更高的编辑效率，更有效的递送方式。这两者无疑是大多数基因编辑科学家最基本的追求。目前，最常用的基因编辑递送系统则是以腺伴随病毒（AAV）为代表的病毒递送系统。 AAV的缺陷 昨天，一篇发表于Nature Biotechnology 杂志研究所指出的，理想的CRISPR-Cas9传递系统应该限制...
舌尖上的中国科学家：CRISPR 改造小猪，“口感”更佳哟！
一种神奇的小猪：低脂还耐寒 导 读 我们大中华，自以为傲的便是吃货本色。从小龙虾到大闸蟹，生蚝泛滥到中国吃货神兵天降。不说《舌尖上的中国》，单是每个地方的特色都让人垂涎三尺。中国人的一天如果不和吃打交道，那么一天至少要失去大半的...
修改后的CRISPR筛选鉴定了防止疾病的基因
近日，MIT科学家开发了一种新型的CRISPR / Cas9基因编辑系统，应用这种最新的CRISPR / Cas9基因编辑系统，研究人员有对细胞以防止不同疾病的相关基因进行了有效筛选。 该研究对应文章则发表于最新上线的Molecular Cell杂志，名为“Randomized CRISPR-Cas Transcriptional Perturbation Screening Reveals...
不用病毒，纳米颗粒也能递送 CRISPR“剪刀”
生物36 日前，《自然 · 生物医学工程》杂志在线 发表 的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送 CRISPR 基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 CRISPR 被称为 “生物科学领域的游戏规则改变...
CRISPR的史上最高精度！Jennifer DoudnaNature新作点亮基因编辑转化的未来
近日，Jennifer Doudna团队研究发现Cas9蛋白的特定变体可以提供更为精准、脱靶率更低的目的基因切割，这种新型Cas9蛋白的引入将CRISPR技术脱靶率降低到了有史以来的最低水平，有望帮助彻底解决CRISPR技术在应用上的“脱靶效应”。 该研究对应文章发表于最新上线的Nature杂志，题为“Enhanced proofreading governs CRI...
用CRISPR研究人类早期胚胎发育中OCT4基因的作用
《自然》发表的一篇论文报告Genome editing reveals a role for OCT4 in human embryogenesis称，CRISPR–Cas9基因组编辑技术已经被用于研究OCT4基因在人类早期胚胎发育中的作用。该研究为认识控制胚胎发生的分子机制带来了新见解，这一原理研究表明CRISPR–Cas9基因组编辑技术可被用于评估人类早期发育中的基因功能。 ...
质疑：CRISPR是否能够修复人类胚胎
人类胚胎基因编辑似乎又取得了里程碑式的进展！在8月28日上线于bioRxiv.org预印服务器的一篇文章中，科学家声称使用基因组编辑技术成功清除了人类胚胎基因组中的致命突变。即便很多杰出干细胞科学家和遗传学家对这种突变的稳定性表现出了质疑（2），但该研究对人类严重遗传疾病的治疗仍然具有重要意义。 在这篇文章中（1），俄勒冈州健康科学中心生殖生物学家Shoukhrat Mitalipov则在几十个...
Nature重磅：CRISPR揭示对癌症免疫治疗最为重要的上百基因
近日，美国纽约大学，纽约基因组中心研究人员使用2CT CRISPR基因编辑技术鉴定了几十种赋予T细胞癌症抗性的新基因。 除了纽约大学与纽约基因组中心之外，Broad研究所与NCI的科学家也一起参与了这一项目并做出巨大贡献。该项目对应文章则发表于最新上线的Nature杂志。（doi:10.1038/nature23477） 科学家...
Nature：CRISPR用于免疫疗法，结果让人振奋！
Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心开发了一种新型筛选方法：使用CRISPR-Cas9基因编辑技术测试小鼠中数千种肿瘤基因的功能。新型筛选方法揭示了新的药物靶标，可能潜在地增强 PD-1检查点抑制剂的有效性，是一种有前景的新型癌症免疫治疗手段。 研究结果在线发表在Nature，研究由儿科肿瘤学家W.Nin Haining领导，他指出肿瘤细胞中Ptpn2基因的缺失使得它们对...
CRISPR女王：魔剪CRISPR变完美，对脱靶说不！
7月12日，CRISPR先驱Jennifer A. Doudna教授带领的研究小组在Science Advances杂志上发表了关于脱靶效应的最新成果。研究人员发现了一种由病毒产生的蛋白质，其可以阻断强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9切割靶DNA。使用该蛋白质研究人员可以更好地控制CRISPR，大大降低了脱靶效应。未来，基因编辑技术将更加精确安全。 ...
Cell：科学家首次观察到CRISPR-Cas3切割DNA关键步骤，防止脱靶或成可能！
日前，哈佛医学院和康奈尔大学的科学家首次观察到CRISPR复合物捕获DNA的细节，且揭示了其作用机制的关键步骤。研究结果于6月29日发表在Cell杂志，为提高CRISPR医学应用的效率和准确性提供了必要的结构数据。 通过低温电子显微镜，研究人员首次观察到CRISPR复合物靶向目标DNA链，并准备通过Cas3酶切割DNA的全过程。研究人员说，这些高分辨率结构揭示了错误检测的过程，...
谁是谁非？“CRISPR导致基因突变”论战持续升温
近日，《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》，称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究，有的甚至已开始用于临床试验，这时候说它可能造成大规模基因突变，着实让人惊讶。 然而剧情很快反转。几天前，两家基因编辑公司Editas药物和...
“诺奖级技术”争议升级：基因编辑公司为CRISPR平反！
日前，两家基因编辑公司正在反击导致该公司股票暴跌的一篇文章，基因编辑公司称该文章的结论充满错误，并表示出版社不应该发表该文章。 在寄给《Nature Methods》的一封信件中，来自Intellia Therapeutics和Editas Medicine公司的科学家批评了该杂志上的一篇文章，该文章声称基因编辑工具CRISPR已经在小鼠基因组中引发了意想不到的...