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专家访谈
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期待！罕见遗传疾病或将成为基因疗法下一攻破领域！
全世界估计有超过3.5亿人患有罕见病，目前确定的有约7,000种罕见疾病，其中80％是由遗传变异引起的，约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病，30%的罕见病患者会在5岁之前去世，病情常进展迅速，死亡率高。另一方面，除了通过孕前筛查、产前筛查、产前诊断排除的一部分疾病之外，其余罕见病的诊断过程很漫长，平均需要5～8年时间才能确诊，而且目前具有有效治疗方法或药物的罕见病种类...
风云人物看免疫治疗(一)——CAR-T疗法的30年
在每一个领域，在每个时代，都会有不同的人物推动着技术的发展，从而造就了人类的历史。 无论是时势造英雄还是英雄造时势，技术的诞生总会伴随着人物的崛起。在此之前，我们介绍了肿瘤治疗手段的革命史。 而当我们推开第四扇门进入到生物治疗领域时，我们终于看到了真正可以攻克癌症的希望——免疫治疗。 ...
速递 | FDA放行,DMD基因疗法重启临床
Solid Biosciences宣布，美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验，评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症（DMD）中的治疗效果。 SGT-001是Solid Biosciences的领先在研新药，能通过创新AAV9载体，将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体...
【研发】默沙东Keytruda获FDA批准,成首个治疗宫颈癌的PD-1免疫疗法
精彩内容 默沙东(Merck & Co)PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)近日传来特大喜讯，FDA已加速批准Keytruda，用于化疗期间或化疗后病情进展且经FDA批准的一款检测试剂盒证实为肿瘤表达PD-L1(综合阳性评分[CPS]≥1)的复发性或转移性宫颈癌患者。此次批准基于肿瘤缓解率和缓解持续时间并通过FDA的加速审批程序批准，进一步的...
细胞治疗丨全球首款CAR-T疗法再添新适应症
美国FDA最新宣布批准了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）用于治疗复发或难治性（ r / r）弥漫性大B细胞淋巴瘤的（DLBCL）成人患者（先前接受过两次或以上的系统治疗）。 这已是FDA批准Kymriah的第二个适应症。2017年8月，Kymriah被批准上市，首个适应症是用于治疗罹患B细胞前...
生命垂危的白血病女孩,应用最新CAR-T疗法在浙大一院获新生
2018年6月10日，对于安微白血病女孩“璎璎”来说是一个特殊的日子，今天是她27岁的生日，浙大一院血液科骨髓移植中心的医生护士，给璎璎准备了一个漂亮的生日蛋糕，还为她唱起了生日快乐歌……在病房给璎璎过了一个特别的生日。 在刚播出的《朗读者》节目，董卿也提到了这位白血病女孩，2018年5月22日这一期《朗读者》节目的主题是“生命”。 董卿用一个小女孩的故事来向...
《Science》：神奇！基因疗法竟然可以降血脂！
心血管疾病影响着全球数以百万的患者，这其中又以血脂异常引起动脉粥样硬化最为严重。因此，世界各个研究机构和医药公司都在想方设法的研究调节血脂的药物。一个来自中国的研究团队或者为此开辟新的研究道路，他们最新的研究成果发表于最新的《Science》杂志社上。 “好”胆固醇和“坏”胆固醇 正常人体存在多种胆...
盘点|全球瞩目的免疫疗法PD-1/PD-L1抑制剂大起底
免疫疗法能协助免疫系统辨识及针对癌细胞进行攻击，更具针对性，同时还具备记忆功能，因此效用较其他治疗更持久。 我们都知道癌症的出现是由于负责操控细胞功能 (尤其生长与分裂部分) 的基因出现变异所致，与免疫系统的关系密不可分。正常情况下，免疫系统不但协助人体抵抗疾病及感染，还有助对抗癌症，但癌症或癌症治疗却会削弱免疫系统功能。 ...
了不起的第一次:T细胞免疫疗法成功治愈乳腺癌
近日，科学家开发的一种新型免疫疗法，使一位乳腺癌晚期患者的癌细胞完全消退，并且效果已维持了近2年。而在此之前，该患者已尝试所有常规治疗方法，且都以失败告终。这项研究由美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所（NCI）Steven Rosenberg博士领导。研究结果已于6月4日发表在《Nature Medicine》上。 ...
担心细胞治疗的安全问题？Nature子刊两连发，重磅揭秘CAR-T疗法毒性控制机制！
近年来，CAR-T疗法经改良后已在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上呈现显著的疗效，被认为是目前最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术的进步也需经历一个漫长的演化过程，而毒性反应已成为其发展道路上的拦路石，不克服则难以前行，这也成为该领域的机遇，谁能率先拔得头筹，就能抢占先机。 目前，CAR-T疗...
传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法临床试验申请获FDA许可
2018年5月30日于纽约皮斯卡塔韦，金斯瑞生物科技（股票代码HK. 1548）之子公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授权传奇生物的合作伙伴——Janssen Biotech, Inc. (“Janssen”)就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M (JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性...
Nauter子刊:最新细胞疗法全景图,6个月增长87%、375项临床研究、753种癌症细胞疗法!
本文来源：上海细胞治疗工程技术研究中心，互动百科，不做商业用途，如有侵权，请联系我们予以删除。 细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域，在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养，再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。 ...
FDA计划加速审批某些特定基因疗法,首将惠及血友病
FDA 将宣布放宽对特定基因疗法的审批要求，药监局局长 Scott Gottlieb 说到。 尤其是对治疗血友病（一种因缺少某些特定蛋白而无法正常凝血的罕见病）的基因疗法，FDA 会根据该疗法能否提高这些蛋白质在血液中的含量来评估，而不论这个疗法是否真正改善了患者的出血情况。 这是一个很有发...
加上白介素-1抑制剂,使CAR-T细胞疗法更安全
CAR-T细胞疗法是一种前景可观的新型癌症治疗方法，根据本周《自然-医学》在线发表的两项独立小鼠研究，加上白介素-1（IL-1）抑制剂后，该疗法有望更安全地应用于更广的范围。 最近有两种类型的CAR-T细胞疗法获批用于治疗极其难治的癌症形式，另外还有更多类型的在临床试验中显示出治疗效果。然而，这些治疗存在严重的潜在副作用——可引起死亡的神经毒性和细胞因子释放综合征（CRS），这些...
基因“魔剪”成功灭活HIV基因 有望带来根治艾滋病的新疗法
日本神户大学近日宣布，该校龟冈正典准教授领导的研究小组利用基因“魔剪”CRISPR/Cas9编辑技术，开发出一种有效方法，能破坏艾滋病病毒（人类免疫缺陷病毒1型，HIV-1）的调节基因，成功抑制感染细胞内HIV-1的增殖。 HIV-1感染者现在主要通过多药联合治疗（cART）来控制病情，尚无根治方法。HIV-1...
最新NEJM和三篇《柳叶刀》公布多项PD1/PDL1抗体联合免疫疗法临床实验结果,治疗多种癌症取得突破性进展!
引言 近日，人类肿瘤里程碑免疫疗法抗PD1抗体联合免疫疗法在临床治疗肿瘤中取得多项突破性进展，结果发表在顶级医学期刊上面。其中顶级学术期刊《新英格兰医学杂志》公布了期待已久的免疫疗法一线治疗肾癌的数据，结果振奋人心，免疫药物组合（Nivolumab + Ipilimumab）在试验中完爆目前的标准疗法-靶向药物Sunitinib；而另一顶级医学期刊《柳叶刀-肿瘤》则发表了三篇与PD1/PDL1相...
PD-1携手溶瘤病毒,癌症患者缓解率超60%!免疫疗法入选《Cell》年度十佳论文!
在过去的2017年里，神经学研究、干细胞治疗、免疫疗法等多个热门领域均取得了很大的进步，第一款CAR-T产品的获批更是掀起了CAR-T研究的热潮。当我们回首2017，《Cell》杂志同样评选出了2017年度十大最佳论文（Best of 2017）。 详细的内容请看下图： ...
测序周报 · 资讯篇 | 25款基因疗法大有前途!肿瘤治疗扎堆,诺华、GSK、蓝鸟······
基因疗法的出现改变了传统的治疗方式，使得很多严重疾病有了治愈的希望。据再生医学联盟（ARM）的数据、美国NIH临床试验登记注册网站以及各公司公告称，截至2018年第一季度25个基因治疗候选药物“即将来临”，它们已经达到III期和/或注册试验。 近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma ...
《Science》 :啪啪打脸！癌症免疫疗法遭遇重创！如何应对？
上个月，生物技术公司Incyte的新型癌症免疫治疗药物IDO抑制剂epacadostatIII期临床宣告失败，很遗憾，它并没有通过大规模临床试验的考验。一石激起千层浪，这一结果引发了整个制药行业的反思，也为药物治疗领域敲响了警钟！近日，知名期刊《Science》大篇幅报道了这一事件！ IDO抑制剂又称吲哚胺（2,3） - 二...
一盆“冷水”引发深思!Science:新型癌症免疫疗法遭遇“重大挫折”
5月9日，Science杂志发文讨论了最近遭遇重大挫折的一类抗癌药物——IDO抑制剂。文章称，Incyte公司关键临床试验的失败让业界开始质疑，针对这类免疫疗法的开发是否过于激进。同时，这盆“冷水”还使得多家制药巨头紧急缩减了对这类药物的研发投入。 A class of drugs meant to help unleash T cells (bl...