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专家访谈
找到约12821条结果 (用时0.1656秒)
Editas与Adverum联合开发基因组编辑眼部疗法
Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体（AAV）结合，开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。 通过与Editas基因组编辑医学合作，Adverum至少能得到100万美元的预付款和数百万美元的潜在的进度费，期权费以及特许权使用费。 Editas并没有详细说明哪些眼部疾病会成为他们新的治疗靶点，只是...
Nature：诺华发现可治三种寄生虫疾病的多效药
科学家已经发现一种化合物可以杀死引起三种疾病的寄生虫：美洲锥虫病、利什曼病和昏睡病。这些疾病会影响拉丁美洲、亚洲和非洲数以百万计的人，但是目前还没有什么有效的治疗方法。 8月8日发表在Nature上的一项新研究表明，有一种药物可以治疗这三种疾病。诺华研究基金的基因组研究所的研究人员已经发现了一种化合物可以在小鼠中治疗这些寄生虫疾病。在实验室的试验中它对人体细胞也没有...
Nature： 不断失败的重复试验 韩春雨NgAgo风波加剧
随着重现CRISPR替代工具—NgAgo失败越来越多，一名安静的科学家坚持自己的立场。生物学家韩春雨每天收到几十个骚扰电话和短信，但他坚信他的基因编辑文章是对的。 关于NgAgo基因编辑技术能否代替当前流行有效的CRISPR-Cas9系统的相关争议不断升级。 &emsp...
NgAgo基因编辑技术之初体验
在CRISPR/Cas9之后，DNA指导的核酸内切酶NgAgo又登上基因组编辑的舞台。几个月来，NgAgo经历了大起大落，一开始备受瞩目，最近又备受质疑。英国医学研究理事会（MRC）再生医学中心的Pooran Dewari近日调查了NgAgo技术的使用情况。他认为，这种技术还需要更多时间的优化和发展，才能真正与CRISPR正面交锋。 &em...
Nature：最大规模糖尿病遗传学研究解决世纪争论
一个大型的国际科学家团队的最新研究为2型糖尿病相关基因的提供了更完整的图景，表明了之前已确定的、世界上很多人共享的等位基因都是最大的罪魁祸首，而特异型的变体可能在得这种疾病的人身上也起重要作用。 研究人员还通过他们对来自五个种族个体基因的研究鉴定了一种新的特定东亚人种的变体。这是迄今为止...
揭开DNA与疾病的关联，基因领袖Craig Venter还是那么牛！
Craig Venter是人类基因组研究领域的领军人物。2013年，Craig Venter（克雷格· 文特尔）博士联手基因组学和干细胞疗法领域的精英创立了HLI（Human Longevity Inc），一家总部位于加利福尼亚州圣地亚哥的私营控股公司。 通过利用基因组测序、人类微生物组、蛋白质组学、信息学、计算和细胞疗法技术领域的进步成果，建设全球最全面的人类基因型和表...
Cell&Nature&Science告诉你，从发胖到苗条，肠道微生物可以做什么！
上世纪70年代美国盛行这句谚语“You are what you eat”，随着近些年来人们对健康生活理念的关注，这句话也越来越多地被重提起。这句话翻译过来，大概就是你的饮食结构决定你的性格。不过，我们今天的主题并不是讨论各个地区的美食与文化，也不是讨论如何健康地吃喝，而是从另一个方面去解读这句话，即“You are what kind of bacterial you have”。 经过漫...
Foundation Medicine公司申请FDA, CMS并行评估程序
Foundation Medicine公司研发的产品FoundationOne 现同时向美国国家食品药品监督管理局（FDA）和美国医保服务中心（CMS）提出并行评估申请。 FoundationOne这种检测可以分析患者实体瘤中超过300个基因的表达变化，从而确定最适合他们的治疗方法。由于对于肿瘤的基因组分析还远远不能满足需求，因此FDA打算采取快捷审批模式来对Foundation...
FDA突破性疗法认定解析
对于一些在前期临床实验中治疗效果显著或对现有治疗具有实质性改善的药物，同时针对严重威胁人类生命疾病的药物，享有FDA的优先评审权，并授予突破性疗法认定(Breakthrough therapy designation)。不过，要想获得这个认定并不容易，它需要大量显著的临床改善证据，综合考虑到药物所针对的疾病和病人对治疗的需求。一旦认定后在整个药物开发过...
CAR-T技术重大突破，为卵巢癌女性带来福音
根据临床癌症研究杂志发表的动物研究，引导T细胞靶向于多种卵巢肿瘤细胞表达的蛋白质，这可能为卵巢癌患者治疗带来重大突破。 有研究表明卵泡刺激激素受体在大多数卵巢癌的亚型均有表达，并且是一种安全和有效的免疫治疗靶点，并表明T细胞可以有效地修饰以识别和攻击卵巢癌细胞， 而不产生副作用。 Wistar研究所肿瘤微环境和转移计划的项目负责人José R. Conejo-Gar...
清华大学颜宁教授Cell Research发表新研究成果
来自清华大学、剑桥生物医学院的研究人员证实，兰尼碱受体1（RyR1）的中央结构域是远距离变构门控通道开放的传感器。这一研究发现发布在7月29日的《Cell Research》杂志上。 领导这一研究的是清华大学的颜宁（Nieng Yan）教授。2007年作为普林斯顿大学博士的颜宁受聘于清华大学医学院，成为清华最年轻的教授、博士生导师。在回国的几年间，颜宁教授研究组主要聚...
Nature子刊：改写生化教科书的重要发现
最近，一项新的研究解释了“为什么DNA——而不是RNA，是遗传信息的主要储存库”。DNA双螺旋结构是一个更宽大的分子，可以将自己扭曲成不同的形状，将化学损伤吸引到遗传密码的基本构建模块——A、G、C和T。与之相反，当RNA扭曲成双螺旋的形式时，它是如此的坚硬和不易弯曲，也不能容纳损坏的碱基，它完全崩溃。 这项研究发表在2016年8月1日的《Nature Structural and Mole...
miRNAs分子如何在免疫系统中“探戈”？
近期，来自斯克里普斯研究所的科学家在近期发现了一种影响免疫系统的新方法，这将提高疫苗的功效或能够去攻克类似于红斑狼疮和类风湿性关节炎等自体免疫疾病。相关的研究发表于《The Journal of Experimental Medicine》，文章关注于一个名为microRNA-155（miR-155）的分子，免疫系统表达疾病相关抗体的行为与这个分子紧密相关。 斯克里普斯研...
三篇Nature文章：攻克癌症耐药的策略
与癌症搏斗令人沮丧。尽管在开发可有效控制肿瘤生长的疗法方面取得了一些进展，这一恶魔几乎总是会用耐药予以反击。即便近期采用免疫疗法在一些癌症患者中取得了前所未有的成功令人感到兴奋，在一些临床环境及积极的调查研究中一直可看到耐药问题的存在。我们要如何解决癌症治疗耐药？ 一种有效的方法就是击中罪魁祸首——瞄准对于治疗不敏感的细胞群，靶向它们的弱点。在发表于6月《自然》（Nature）杂...
复星医药海外又有大动作 拟14亿美元收购印度药厂 Gland Pharma
近日，有消息传出，复星医药(02196)已同意以约14亿美元收购印度药厂 Gland Pharma。对此，复星医药官方回应称，“此次交易仍处于非排他性竞标阶段，关于竞标详细条款目前无法披露。” 早在今年5月，复星医药就发布公告称其已向印度制药公司 Gland Pharma Limited提交非约束...
Nature：向着癌症相关mRNA开炮
大多数癌症药物都被设计来阻止细胞生长，这是癌症的一个标志，控制细胞生成成千上万种蛋白质的信号通路是一个受欢迎的靶标。 来自加州大学伯克利分校的研究人员现在发现了这一信号通路中一个有前景的新药物靶标，其之所以具有吸引力，部分原因在于它似乎控制了机体一小部分蛋白质的生成，而这些蛋白对于调控生长和细胞增殖至关重要。 一靶标是一种结合信使RNA的蛋白质，它帮助启动了蛋白质合成，沿着生产线最终生...
Nature：CRISPR-Cpf1识别目标DNA的独特机制
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工...
CAR-T疗法成功！急性淋巴细胞白血病患者获救！
近日，据华中科技大学同济医院官方微信报道，患有急性淋巴细胞白血病的菲律宾籍女孩麦吉（化名）在同济医院接受了CAR-T细胞免疫疗法治疗后，日前恢复良好，武汉同济医院血液内科主任周剑峰表示：“麦吉通过两个阶段的CAR-T治疗，体内已经没有白血病细胞，生命体征平稳，完全可以长期生存，我们对她的前景很乐观。” “癌症”的噩梦两次上演 麦吉，21岁，来自迪拜，菲律宾籍，目前是菲...
Yale：一次靶向多重基因的基因组编辑“工具盒”！
近日，耶鲁大学研究团队设计出了一个可以在基因组中同时修饰、编辑多重基因的编辑系统，并且在操作的过程中将可能的意外影响最小化。研究人员认为，这个基因编辑“工具盒”的操作对于用户而言十分友好，科学家可以在癌症和其他疾病的研究中使用该工具。7月26日，相关的研究发表于《Nucleic Acids Research》上。 随着现代基因工程技术的迅猛发展，研究人员能使用诸如CRISPR等手段在实验室内...
美国癌症血液测试公司获 900 万美元 A-1 轮融资
今天，精确癌症血液测试公司 CellMax Life 宣布获得 900 万美元 A-1 轮融资，由硅谷风投公司 Artiman Ventures 及几位投资人共同领投，其中包括鸿基集团创始人施振荣。截止到现在，公司获得融资总额为 1400 万美元，公司计划利用本次融资推进产品研发及正在进行中的临床试验进程，并且进一步促进公司全线血液测试产品的商业化运营，包括遗传性癌症风险检测、早期癌症检测和大肠癌...