Cas9和AAV一相逢,便创造出许多奇迹,华人
CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景,腺相关病毒(AAV)由于其高安全性以及稳定长效表达,被视为最有前景的基因治疗载体。基于CRISPR/Cas9的AAV载体无疑是体内基因治疗最理想、最具前景的方式。
柳叶刀重磅综述:甲基化在生物医学领域的前沿进展
DNA甲基化是共价修饰,其仅在胞嘧啶核苷酸上发生并且几乎总是在CpG的背景下发生。细胞中广泛的蛋白质系统通过从头甲基化(DNMT3A和DNMT3B)或去除甲基(TET1,TET2和TET3)在DNA上写下甲基化模式,并在DNA期间忠实地复制甲基化模式的一系列因子复制(DNMT1和UHRF1)。除了这些书写工具,细胞含有许多读取DNA甲基化的蛋白质因子(如MeCP2)并将注释转换为功能信息。结果,基因调控序列(例如启动子或增强子)上DNA甲基化的存在抑制了表达。这种抑制是通过甲基识别蛋白系统完成的,该系统募集特异性编程的因子以产生闭合的染色质结构,从而使转录机构不易接近基因。
寄生虫全基因组测序:为寄生虫疾病提供新的解决方
“我们一直没什么办法研究顶复门寄生虫所有基因的功能,”Whitehead研究所的Sebastian Lourido说。“现在我们找到了一个好方法。这种方法可以研究寄生虫的各种问题,从获取营养、应答免疫压力到遗传学互作,是相关领域的一次重要飞跃。”
抑制血栓形成:一种靶向肠道微生物的全新疗法
尽管我们目前还远未能理解肠道细菌对心血管健康的各种影响,但最近,美国俄亥俄州的克利夫兰诊所的一项研究似乎正在接近这一问题。
晚期NSCLC,多基因测序能否带来生存获益?
近年来,随着基因组学的研究进展,晚期NSCLC患者中,越来越多的驱动基因被发现。那么,广谱的基因检测对比常规的基因检测(EGFR突变和ALK重排),是否能给患者带来生存获益呢?近日,发表在JAMA的一项研究回顾性分析了在美国社区癌症中心接受诊疗的晚期NSCLC患者,广谱的基因检测对比常规的基因检测患者的生存差异。
一文囊括近期国内正在进行的帕金森病临床试验
本文盘点了截止2018年7月19日国内最新的帕金森病领域临床试验。数据来源于药物临床试验登记与信息公示平台(chinadrugtrials.org.cn)和中国临床试验注册中心(chictr.org.cn)。
肠道微生物为防御致病性李斯特菌感染提供第一道防
肠道细菌可能在防御李斯特菌感染中发挥关键作用。四种有益的肠道细菌能够降低小鼠中单核增生李斯特菌的生长,而这四种有益菌能够轻易的被抗生素杀死。通过给免疫力低下患者的肠道定植这些有益细菌能够帮助预防李斯特菌的感染。
CRISPR/Cas12a有话说:让基因编辑具
来自美国麻省理工学院的博士后研究员Naama Kanarek及其团队在利用CRISPR/Cas9基因编辑技术筛选甲氨蝶呤敏感性的因素研究中,惊奇的发现癌细胞对甲氨蝶呤敏感性,其中有一个重要的“参与者”——组氨酸降解,基于这一现象的发现,Naama Kanarek研究员及其团队指出利用CRISPR技术改善化疗药物甲氨蝶呤的抗癌药效。
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
美国哈佛大学David R. Liu课题组创新性的开发了基于CRISPR/Cas9的单碱基编辑器(base editor, BE),有效地解决了精准修复致病基因点突变难题。
华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
Cedars-Sinai医学中心的研究人员设计了一个CRISPR/Cas9系统,来去除一个基因突变——引起眼睛中的感光细胞缺失。
利用血浆游离DNA的全基因组测序对胎儿染色体异
研究发现,在排除常见的染色体非整倍体后,仍有5.6%至7.4%的孕妇经过微阵列芯片检测出致病性染色体异常。因此,如何通过产前筛查发现更多胎儿染色体异常是目前出生缺陷防控研究的热点。对孕妇血浆游离DNA进行全基因组测序可以发现全基因组范围内的染色体异常,能提供更多的筛查结果,或许有助于提高胎儿染色体异常的诊断率。
上皮样纤维组织细胞瘤:23例ALK融合伴侣的分
SQSTM1和VCL是上皮样纤维组织细胞瘤中最常见的ALK融合伴侣;DCTN1、ETV6、PPFIBP1和SPECC1L是罕见的融合伴侣。这些基因编码的蛋白质在细胞骨架、细胞粘附、信号转导和转录等方面起着多样的作用,但缺少明显的共性。这些发现扩大了许多ALK融合基因的致癌混杂性,导致了具有广泛可变临床行为的不同谱系的肿瘤形成。这是首次ETV6-ALK和SPECC1L-ALK易位在肿瘤中的文献记载。
AI+基因编辑变脸的人可能要来了
第一批AI+基因编辑变脸的人可能要来了去年谷歌做了一件“特别”的事情:他们在某个地区投放了2000只携带细菌的蚊子.其实这是...
新型基因编辑技术“PNAs”与“CRISPR”
研究人员采用Ly课题组研发的基于肽核酸(peptide nucleic acids,PNAs)的基因编辑技术,使用FDA批准的纳米颗粒将与供体DNA配对的PNA分子递送至遗传突变位点。当PNA-DNA复合体识别出指定突变时,PNA分子与DNA结合并解开它的两条链,让供体DNA与有缺陷的DNA结合,促使细胞DNA修复途径发挥作用,从而纠正错误。此前这种技术也曾用于治疗β地中海贫血症。
Nature:中国科学家利用CRISPR技术,
中科院上海植物生理生态研究所覃重军、植物生理生态研究所薛小莉、植物生理生态研究所赵国屏及上海生化细胞所周金秋合作,使用CRISPR-Cas9高效敲除待融合染色体多余的着丝粒和端粒,再通过连续的端对端染色体融合,从含有16个线性染色体的酿酒酵母单倍体细胞中创造了功能性单染色体酵母。 巨大的单一染色体可以支持细胞生命。
一个女人与时间的赛跑:拆除基因里的定时炸弹
2011 年,索尼娅•瓦拉巴(Sonia Vallabh)拿到一份基因检测报告,宣告了她的死刑,但同时也为她提供了生存指南。
来自大自然的生物相容性 AIEgens— 唐本
香港科技大学 唐本忠 院士团队在英国皇家化学会旗舰期刊 Chemical Science 上发表前沿论文 (Edge Article),报道了一种具有聚集诱导发光(AIE)特性的天然产物(黄连素)
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