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中国科学家再次领先一步!率先将新一代基因编辑技
要论在 CRISPR 基因编辑技术研发上的绝对功劳，美国科学家们当之无愧，但在该技术的临床试验及应用上，中国则功不可没，近年来，中国学者先后将 CRISPR 技术应用于人类胚胎编辑及人体临床试验，走在全球科研的前列。
Nature Medicine: 南方医科大学
2018年8月27日，南方医科大学周宏伟课题组与广东省公共卫生研究所马文军课题组等人合作在Nature Medicine上在线发表了题为Regional variation limits applications of healthy gut microbiome reference ranges and disease models的文章。研究人员对广东省14个区的7009个体的肠道微生物区系进行了系统分析。研究表明，寄主的地理位置与微生物区系变异的相关性最强。
全球首例基因编辑药物临床试验数据公布
9月5日，Sangamo Therapeutics公布治疗粘多糖二型的基因疗法药物SB-913的首批临床试验数据。接受中等剂量剂量的两位患者的尿液中粘多糖大分子含量下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸肝素下降61%。这一结果证明基因治疗起到了治疗效果，成功降低了粘多糖分子的含量。同时，在长达32周的试验中，并未发现药物的副作用。
基于CRISPR的两种核酸检测新工具
CRISPR技术的两大豪门实验室分别开发出了一种工具。张锋实验室利用Cas13蛋白的天然RNase活性开发和优化了一种方法，包括SHERLOCK和SHERLOCK v2。Jennifer Doudna的实验室则利用Cas2a的非特异性ssDNA降解开发出另一种称为DETECTR的方法。
Science | CRISPR超级大牛Dou
加州大学伯克利分校Doudna研究组采用全面的生物信息学和实验筛选方法来鉴定阻断或减少CRISPR-Cas12a介导的人类细胞基因组编辑的三种不同抑制剂。Doudna研究组还发现原核表达基因组中CRISPR自我靶向和抑制剂流行之间存在广泛的联系，这表明了从微生物世界发现更多抗CRISPR的直接途径。
Nat Rev Microbiol:CRISP
许多细菌和古细菌具有通过将称为间隔区（spacer）的外源DNA的小片段掺入CRISPR基因座从而改变基因组的独特能力。一旦转录并加工成单独的CRISPR RNA，该序列可引导Cas效应核酸酶破坏靶向互补的外源核酸。以上这两个过程被称为CRISPR-Cas免疫应答。
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。
如何更好的开展CRISPR研究实现脱靶效应最小
尽管源自化脓链球菌（SpCas9）的第一个且最常用的CRISPR/Cas9系统具有显著的特异性，但除了理想的基因剪切和复制之外，已观察到不同程度的脱靶效应（OTE）。这未免让研究者感到无所适从，由此，如何避免脱靶效应成为了一个重要议题。
基因编辑治疗又有了新成果——有望缓解人类肌肉萎
利用研究者们已经耳熟能详的 CRISPR/Cas9 技术，科学家们成功地修复了比格猎犬（常用实验犬）基因中一处引发肌肉降解萎缩的突变。研究于 8 月 30 日发表在期刊《Science》上。
上次分不清几种基因修饰小鼠的人已经凉了
动物模型作为医学及生命科学研究中不可或缺的研究工具，其中结合基因编辑技术制备的【基因修饰小鼠】拥有许多类型，包括转基因、基因敲除、条件敲除、点突变、基因敲入等。
靶向肠道菌群代谢——从科研到临床,从Cell到
已经有许多动物以及临床数据显示，TMAO含量越高，得心血管疾病的风险越大，提示肠道菌群在心血管疾病中也许扮演重要作用，靶向抑制肠道菌群中TMA合成也许可以治疗心血管疾病。
肠道∙视点 | 人体肠道微生物的第一批拓荒者&
一直以来，科学界都认为胎儿是无菌的！然而，一些科学家已经找到一些证据，人类胎盘可能含有细菌，这意味着胎儿并非是在一各绝对无菌的环境中生长。
中国科学家首次通过人类胚胎碱基编辑纠正马凡综合
2015年，中国报告了世界首例人类胚胎基因编辑，对无活力胚胎（不能存活）中一个有可能导致地中海贫血症的基因进行了修改。紧接着，美国国家科学院（NAS）和美国国家医学院（NAM）召开了国际峰会，得出的结论是由于持续的安全问题和缺乏社会共识，实际上试图从这种改良的种系中产生人类怀孕是“不负责任的”。然而，人类胚胎的基因编辑在过去几年中随着研究的推进而逐渐被人们所接受。
Nature Reviews:AAV基因治疗神
腺相关病毒（AAV）载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台，在临床前研究中，通过各种给药途径，编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是，最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。
如何使基因测序更好地服务于我国精准医疗
如何在诊疗过程中根据人文、伦理、政策、经济等因素，平衡有用和无用信息，并确保这些信息的准确可靠，是目前基因测序在推动精准医学发展时需要解决的自身问题。
人类胚胎基因编辑—Nature的质疑与回应!
2017年8月，俄勒冈国家灵长类动物研究中心Shoukhrat Mitalipov等利用CRISPR-Cas9 基因组编辑技术修正了未被植入子宫前的人类胚胎中一种和遗传性心脏疾病有关的变异，并进一步证实编辑人类生殖细胞系（卵子、精子或早期胚胎）的DNA是安全有效的。
基因编辑新台阶,浙大韩峰课题组揭示一种提升CR
2018年7月24日，浙江大学药学院韩峰课题组联合耶鲁大学在Cell Discovery上发表了题为“Programmable DNArepair with CRISPRa/i enhanced homology-directed repair efficiency with asingle Cas9”的文章。该研究试图提供了一种有效，灵活且可能更安全的途径，即使用CRISPRa /i进行可编程DNA修复，进而提高单个Cas9同源定向修复效率。这种方法可以增强基因组修饰的精确度，这可能会对人类基因编辑和治疗产生重大影响。
Cell Host & Micro:人类肠道微
在一项对健康成年男性的概念验证研究中，来自荷兰的研究人员通过研究发现，利用抗生素来操控微生物组或能影响机体对口服轮状病毒疫苗的反应，尤其研究人员还发现，相比疫苗接种前未进行抗生素疗法的个体而言，接受抗生素疗法的个体机体中能表现更高水平的病毒披发现象（viral shedding），相关研究结果刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上，研究者指出，改变肠道微生物组或能影响机体对疫苗的免疫原性。
高光坪教授《Nature》子刊提出CRISPR
麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病的DNA突变。
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