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专家访谈
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Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea（羟基脲），该药物只能用来缓解症状，并不能治愈该疾病。 斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR基因编辑技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这是在研发针对...
真格投资的Synthego公司推出CRISPRevolution产品，用于提高基因编辑实验效率
CRISPR基因编辑技术自2012年被发明出来以后，就已成为生命科学领域最热门的研究，许多科学家认为，该技术最有希望问鼎下一届诺贝尔化学奖。利用CRISPR基因编辑技术，科研人员能够敲除掉任意细胞中的特定基因。其应用前景广阔，比如，通过基因改造使作物产生抗病基因来提高产量、构建动物模型研究疾病、构建微生物用于工业发酵生产、以及直接使用基因编辑技术进行疾病治疗等。目前，CRI...
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序列。这种程序是由德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心科学家Klaus Rajewsky...
北大Cell Research发表CRISPR新成果
线粒体是细胞内的能源工厂，负责为细胞提供必要能源。线粒体未折叠蛋白质反应（UPRmt）是一种保护性程序，可以修复线粒体的功能障碍。神经元在UPRmt的系统性调节中起到了核心作用，但人们还不清楚神经系统感知线粒体压力在远端组织诱导UPRmt的具体机制。 北京大学的研究人员最近在Cell Research杂志上发表文章指出，神经肽发送信号诱导细胞非自主性线粒体未折叠蛋白质...
CRISPR 攻克 HIV指日可待？
无论CRISPR/Cas9 基因组编辑是否能够创建出Netflix 节目中描绘的超级英雄，但它无可争辩地擅长于——它编辑大量基因真的真的真的很快！ 星期二发表在Cell Reports的研究中，科学家宣布，他们已经用 CRISPR/Cas9 基因在人体免疫系统细胞中一个基因接一个基因地进行检测——总共45 个基因，有时同时进行，有时单独进行检测 —— 以找...
CRISPR让治愈HIV再近一步
最近，加州大学旧金山分校和Gladstone研究所的研究人员，使用一种新开发的基因编辑系统，发现了使人体免疫细胞抵抗HIV感染的基因突变。相关研究结果发表在10月25日的《Cell Reports》杂志。 该小组建立了一个高通量的细胞编辑平台，使用一种不同的CRISPR/Cas9技术变型，可让他们检测大量不同的遗传突变是如何保护免疫细胞抵御HIV的。研究人员说，这一新系统可以让研究人员...
CRISPR Therapeutics融资5600万美元 专利之争恐成定时炸弹
CRISPR/Cas9技术已经成为基因编辑领域的一颗超新星。这一技术背后是攻克一些遗传疾病乃至癌症的巨大市场潜力。一大批以CRISPR/Cas9技术为基础的生物医药公司也纷纷竞赛，准备抢滩这片巨大市场。最近，继Editas和Intellia之后，第三家基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的生物医药公司CRISPR Therapeutics宣布进行IPO，登陆纳斯达克市场。公司已经以每股14...
新发现！CRISPR基因编辑技术治疗急性髓性白血病（AML）新靶点KAT2A
日前，在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员和他们的合作研究者对一种CRISPR基因编辑技术进行改进研究，并利用它发现急性髓性白血病（AML）的新的治疗靶标。在他们的研究成果中鉴定出大量基因可能作为抗AML疗法的潜在靶标，与此同时描述了抑制这些基因中的一种，即KAT2A，破坏AML细胞的机制，以及怎样的操作可以同时不会伤害非白血病血细胞。 （下图是这项研究的图表...
Nature：CRISPR实施全基因组筛选鉴定肠道病菌感染靶标
10月20日Nature上刊登的一项研究用CRISPR实施全基因组筛选，鉴定了新兴的威胁生命的胃肠道艰难梭菌（Clostridium difficile）感染的关键靶标。美国波士顿儿童医院的Min Dong博士和Liang Tao博士领导的研究小组的工作揭示了这种细菌最强效的毒素如何进入细胞，这是开发抵抗它的疗法的第一步。 艰难梭菌会导致严重腹泻和...
Science转化医学发表CRISPR重要成果
在基因组编辑技术的帮助下，科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑，校正了较高比例的造血干细胞，足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。 加州大学和犹他大学的研究人员希望将编辑后的干细胞重新输入患者体内，...
重大突破！ CRISPR-Cas9有望治疗镰状细胞病
美国一研究小组发表了利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果，将来可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病镰状细胞病。 发表在《科学·转化医学》杂志上的最新研究表明，将镰状细胞患者的细胞使用CRISPR-Cas9编辑，使其携带正常的造血基因，将细胞注射到小鼠体内，能产生健康的血细胞。这项工作是由Oakland儿童医院研究所的研究人员（CHORI...
常兴团队Nature Methods发布CRISPR新工具
人们已经发现了大量与人类疾病有关的单核苷酸变异，其中许多是功能获得性突变，会导致蛋白质的氨基酸置换或者形成转录因子的新结合位点。然而现有筛选方法（包括CRISPR、CRISPRi和RNAi）只能破坏一个基因或者改变其表达水平，难以引入一系列功能获得性突变进行高通量筛选，亟需能有效作用于哺乳动物细胞的遗传多样化工具。 中科院上海生命科学院/上海交大医...
常兴团队Nature Methods发布CRISPR新工具
人们已经发现了大量与人类疾病有关的单核苷酸变异，其中许多是功能获得性突变，会导致蛋白质的氨基酸置换或者形成转录因子的新结合位点。然而现有筛选方法（包括CRISPR、CRISPRi和RNAi）只能破坏一个基因或者改变其表达水平，难以引入一系列功能获得性突变进行高通量筛选，亟需能有效作用于哺乳动物细胞的遗传多样化工具。 中科院上海生命科学院/上海交大医学院健康科学研究所的研究团队十月十日在Nat...
Science: CRISPR专利之争出现神逆转
有着巨大商业价值的基因组编辑工具CRISPR历时9个月的专利大战，出现了两个令人惊讶的曲折。上周，争夺CRISPR专利的研究机构之一——Broad研究所的律师，提交了可能使其获胜的议案。10月4日，这场战争的新参与者——法国一家称为Cellectis的生物制药公司，可能使整场战争变得悬而未决，它刚刚颁发的专利，大致覆盖基因组的编辑方法，也包括CRISPR。 &...
CRISPR专利事件逐渐变得不堪入目
关于CRISPR专利事件的不断升级的争论产生了行为不当的指控。 遗传学家George Church因有很多对基因组进行排序和修改的先进方法，而被称为“合成生物学的奠基人”。同时，他可能还是世界上努力使已经灭绝的长毛猛犸象（woolly mammoth）重生的头号权威人士。 可现在却出了一个问题。对...
CRISPR专利事件逐渐变得不堪入目
关于CRISPR专利事件的不断升级的争论产生了行为不当的指控。 遗传学家George Church因有很多对基因组进行排序和修改的先进方法，而被称为“合成生物学的奠基人”。同时，他可能还是世界上努力使已经灭绝的长毛猛犸象（woolly mammoth）重生的头号权威人士。 可现在却出了一个问题。对于革命性的基因编辑技术，到底谁该拥有其专利权？这恐怕要部分取决于Chu...
CRISPR专利之争愈演愈烈 或将鱼死网破
国际遗传学家George Church开创了测定和改变基因组的方法。他也被称为合成生物学的创始人，并可能是世界“已灭绝的猛犸象复活工作”的顶级权威专家。 现在，围绕着“谁拥获得革命性基因编辑技术专利权”的一场战争，可能在某种程度上取决于国际遗传学大牛Church的科学技能是否可以被认定是“普通人就能做到的”。也许这听起来很荒谬，但是，在围绕着CRISPR–Cas9基因编辑...
我国研发新技术操控CRISPR基因编辑系统
最新发现与创新 科技日报北京9月6日电深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 &...
CRISPR专利之争再起硝烟，变成了“三角战”
当生物学界都在关注美国哈佛大学-麻省理工学院（MIT）Broad研究所和加州大学（UC）伯克利分校之间关于“谁将获得革命性基因编辑技术CRISPR的专利权”的战争时，另一起纠纷已在悄然酝酿。这一纠纷的核心是该领域的两位领军人物——Broad研究所的张锋和洛克菲勒大学的Luciano Marraffini，他们被推到一个陌生的境况中，涉及到一份秘密提交的专利申请、一支加...
CRISPR让致命疾病“弃恶从善”
肝脏疾病酪氨酸血症I型，是一种严重的疾病，医生通常使用药物治疗。然而，这种治疗是终身的，并且仍然存在肝癌的残留风险，通常是通过原位肝移植治疗。现在，美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身上进行的研究显示，通过删除一个疾病相关的基因，他们可以把曾经致命的疾病，转变成一种良性的形式。相关研究结果发表在8月30日的《Nature Communications》杂志...