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专家访谈
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2017热词预测之基因魔剪：CRISPR
CRISPR，一种成本低、易操作的基因编辑技术，出道至今不过数年，便横扫整个分子生物界，人称 “基因魔剪”、 “上帝之手”。从小麦到老鼠，到人类胚胎，CRISPR技术可迅速改变几乎所有生物的DNA。相较于传统的基因编辑技术，CRISPR的使用成本低廉，方便快捷，已经逐渐替代过去的复杂、高成本、低效（一次只能改变一个基因）的编辑方法，如锌指核酸酶或类转录激活因子效应物核酸酶。由于...
艾滋病，你站住！CRISPR/Cas9给你点颜色看看
1993年，一部《费城故事》让汤姆汉克斯荣登奥斯卡最佳男主角，以此同时也让人们对艾滋病有了全新的认识，时至今日，艾滋病依然无法完全治愈，每年都有数百万计的人群感染艾滋，但就像影片中那句经典台词一样“每个问题都有解决的办法”，我们在理解、接受艾滋病人的同时，各领域研究人员也正在寻求全新的治疗方式来彻底消灭这种致命感染。 CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数...
CRISPR-RNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚
对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步：1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤，研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响，观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。 通过CRISPR基因编辑系统与单细胞RNA测序的结合，加州大学旧金山分校（UCSF）和Br...
CRISPR/Cas9创新进展，双头龙Cas9带来无限可能
加拿大Western大学的研究团队将工程酶与传统的基因编辑工具CRISPR-CAS9相结合，使基因编辑技术取得了革命性进展。此项研究成果发表在近期的PNAS杂志上，工程酶的添加使基因编辑技术的有效性和对靶基因的特异性都得到了大幅提高。 众所周知，CRISPR/CAS9基因编辑技术是生物界的传奇。它可以编辑人体基因组，开启使用基因治疗手段治愈疾病的大门，例如囊胞性纤维症和白血病。 囊...
中科学家利用CRISPR-Cas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区（scFV），负责识别特异性抗原。跨...
遗传学大牛Nature Methods发表新成果 用CRISPR打造DNA条码
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成了强大的基因组编辑工具。 哈佛医学院和加州大学的研究人员最近在CRISPR–Cas9的基础...
CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成...
Cell子刊：CRISPR揭示基因开关在人胚胎干细胞中的作用
再生医学旨在通过细胞移植替换人体内受损的细胞、组织和器官，是一个发展迅速的新兴领域。胚胎干细胞（ESC）能够形成胎儿体内所有类型的细胞、组织和器官，被视为细胞治疗的宝贵资源。 Babraham研究所的科学家们对人类胚胎干细胞进行研究，揭示了一个重要分子开关所起的作用。这项研究发表在Cell Reports杂志上，有助于更有效地推动干细胞分化，促进再生医学的发展。 ...
张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统...
全球首发！CRISPR编辑技术成功治愈血友病
CRISPR/CAS9，强大的基因编辑工具，能够有效纠正疾病相关的突变基因。美国宾夕法尼亚大学医学院的研究人员首次利用此基因编辑工具开发了一种基因治疗方法，用于治疗老鼠的乙型血友病。乙型血友病也被称为凝血因子 IX 缺乏症，是一种凝血因子IX基因缺陷引起的X染色体连锁的出血性疾病。根据疾病控制预防中心所提供的数据，血友病的发病率大约为1/5000，美国现有2万血友病患者。 这项研究成果将...
【前沿】CRISPR升级：可应用于任何细胞！任何时期！
在这项发表在《发育》杂志上的新研究中，来自维尔康姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员描述了这个系统在机体每一个细胞的每一个发展时期的应用，他们认为这个系统很可能给发育生物学、组织工程及肿瘤研究带来翻天覆地的变化。 事实上，他们开发出了两种互补的系统：sOPTiKO和sOPTiKD；sOPTiKO是一种基因敲除系统，可以通过扰乱基因序列而关闭基因的表达；sOPTiKD则是一种基因...
利用CRISPR研究基因组“暗物质
CRISPR筛选将会揭示基因组中重要的非编码调控元件的功能。 超过98%的人类基因组由非编码基因组成。这些非编码基因被称为基因组的“暗物质”，它们能调控编码基因的表达，从而影响人类健康和疾病进程。自从人类基因组序列被公开发表以来，科学家们努力解析基因中的功能元件，包括非编码调节区——参与转录调节的顺式调节区和非编码RNA（ncRNA）。转录因子在整个基因组中可能有数百至数千个结合位点，...
Nature Medicine：全基因组CRISPR筛选找到“癌中之王”的薄弱环节
胰腺癌生长快而且转移率高，是一种非常致命的恶性疾病，被称为“癌中之王”。胰腺导管腺癌（PDA）是胰腺癌的一个主要类型，它拥有抵御化疗的物理屏障，能诱导多种免疫抑制。多伦多大学的研究人员最近通过全基因组CRISPR–Cas9筛选找到了PDAC细胞的弱点，这项研究于十一月二十一日发表在Nature Medicine杂志上。 规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas...
Nature Medicine：全基因组CRISPR筛选找到“癌中之王”的薄弱环节
胰腺癌生长快而且转移率高，是一种非常致命的恶性疾病，被称为“癌中之王”。胰腺导管腺癌（PDA）是胰腺癌的一个主要类型，它拥有抵御化疗的物理屏障，能诱导多种免疫抑制。多伦多大学的研究人员最近通过全基因组CRISPR–Cas9筛选找到了PDAC细胞的弱点，这项研究于十一月二十一日发表在Nature Medicine杂志上。 规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶C...
三大基因编辑技术PK及市场分析，CRISPR技术易产生脱靶效应仍是重要隐患
纵观基因编辑技术市场，其现状与八十年代索尼公司出产的Betamax录像机和JVC公司的VHS录像机之间的磁带格式战争非常相似。在当时虽然大多数专家都认为Betamax录像机更功能丰富、性能更好且更耐用，但是从另一方面来看，VHS录像机的价格更偏宜，并且适用于长时间观影，因此在这场战役中最终的赢家是JV公司的VHS录像机。医疗市场分析公司Kalorama对基因编辑技术和公司进行梳理，动脉网（微信：v...
Nature：华裔新锐将单细胞成像和CRISPR结合揭示细胞历史
研究者们已经开发出了一种新的方法来阅读细胞的历史和“家谱”。这种方法的英文缩写为MEMOIR，即Memory by Engineered Mutagenesis with Optical In situ Readout（通过基因工程诱导突变与光学原位读出的记忆）。该技术可以记录动物细胞的生活史，它们与其它细胞的关系、通信模式和塑造了它们的重要事件。相关文章11月21日在线...
继全球首次人体临床实验后，川大华西CRISPR研究再获新进展
《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗的报道想必大家都看到了（详见转化医学网报道 Nature：华西医院全球首例CRISPR临床人体实验，领先美国！），惊叹于卢铀教授的勇气与先见的同时，笔者发现最近华西医院还有一项CRISPR应用研究也取得了新进展，来自华西生物治疗国家重点实验室的魏...
CRISPR基因编辑将引发新风险？技术发展路在何方
在给总统的一封信中，美国政府咨询机构PCAST成员提出生物技术的发展“指数”已经为恐怖分子创造了强大的工具。同时他们提出警告：美国迫切需要一个新的生物防御战略。 PCAST成员敦促政府在6个月内要建立一个新的以发展国家生物防御战略为主的实体。“像这样的战略早已在2009年就提出，一直在几个政府机构的操纵下不协调的执行着。”威尔逊中心的生物恐怖专家Pie...
Nature：华西医院全球首例CRISPR临床人体实验，领先美国！
近日来自四川大学华西医院的团队全球首次使用革命性的基因编辑技术CRISPR Cas9编辑癌症病人T细胞并回输到病人体内进行癌症治疗。10月28日，四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀教授对首位晚期肺癌患者进行了基因编辑T细胞的回输注射，目前进展顺利。 此前回输不同基因编辑技术编辑的细胞的临床实验结果已经使临床医生兴奋不已，医学界一下子炸开了锅。...
Nature：中国进行全球首个CRISPR技术人体应用，治疗肺癌
今年7月21日，《自然》杂志曾报道成都的四川大学华西医院有望率先将CRISPR基因编辑技术应用到人体，这使得中国科学家成为全世界首个把CRISPR–Cas9基因编辑技术修饰的细胞注入人体的团队。 今日，《自然》杂志进行了后续报道，并确认全球首个CRISPR技术的人体应用已在中国启动。 CRISPR基因编辑技术是近年生物技术领域的热点。在科研领域，它已展...