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专家访谈
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CRISPR功能研究入门指南（CRISPRa）
基因组测序让我们意识到，人类基因组只有一小部分被翻译成蛋白质。其实我们基因组的80%会转录成RNA，但这些转录本大多不生成蛋白质。近年来人们发现非编码RNA往往与人类疾病有关，不过绝大多数非编码RNA的功能还是未知的。CRISPR/Cas9在这方面可以起到重要的作用。 CRISPR激活（CRISPRa）和CRISPR抑制（CRI...
Nature：巨型病毒也有类似细菌CRISPR的免疫系统
就像细菌，体型较大的病毒也需要保护自己，免受其他微小生物入侵。根据法国科学们的一项新研究，这些巨型病毒有类似于细菌中的CRISPR系统的免疫系统，来保护自己。相关工作发表在近期的《Nature》上。 2003年，法国艾克斯-马赛大学的 Didier Raoult和Bernard La Scola发现在变形虫中存在奇怪的团块，...
《自然》：法国科学家发现一种堪比CRISPR的潜在基因编辑新工具
2016年1月11日，美国专利和商标局（USPTO）申明将开始审核“CRISPR-Cas9专利”，以确定CRISPR技术的第一发明单位究竟是麻省理工还是加州伯克利。审核期间，专利申请双方提供相关证据，例如期刊出版物和实验室记录，来证明技术的原创性。 发现CRISPR的三名主要人物 虽...
CRISPR应用指南：选择哪一种Cas9？
CRISPR/Cas9的出现使得人们能够高效地开展精确而靶向的基因组修饰。这其中的关键组分Cas9经过修饰，能够敲除、活化、抑制甚至是成像你感兴趣的基因。不过，目前有这么多种Cas9可供选择，你一定又开始犯愁。别急，让Addgene的专家来帮帮你。 首先，让我们来想想实验的目的吧。你希望永久敲除一个基因，还是希望降低特定基因的表...
战况激烈，张锋对手获CRISPR新专利
CRIPSR领域迎来的一个重磅新闻，美国专利和商标局（USPTO）二月十六日将一项基因编辑专利授予了CRISPR技术先驱Jennifer A. Doudna的Caribou Biosciences公司。这再次搅浑了原本已经相当复杂的CRISPR知识产权形势。 自CRIPSR系统被开发成研究工具以来，这一技术就陷入了激烈的知识产权...
CRISPR应用指南：导入DNA、RNA还是蛋白质？
在基因组编辑的世界里，CRISPR/Cas9代表着王牌。它为研究人员带来了一种简单的方法，将核酸酶、转录调控因子或荧光蛋白送到基因组中的任何地址。这种方法已改变了疾病研究、基因调控、药物开发等。 不过，研究人员首先需要将Cas9蛋白和向导RNA（gRNA）导入他们感兴趣的细胞。事实证明，他们有几种选择。 &emsp...
CRISPR-Cas9技术发明简史
2015年生命科学突破奖（Breakthrough Prize in Life Sciences）授予6位科学家（每位获奖者300万美元），其中两位女性为加州大学伯克利分校的美国生物化学家杜德娜（Jennifer Anne Doudna）和德国汉诺威医学院/赫尔姆霍茨感染研究中心的法国生物化学家卡彭蒂耶(Emmanuelle Marie Charpent...
CRISPR：走出临床转化第一步 治疗眼疾
美国哥伦比亚大学和爱荷华大学的科学家们近期通过应用CRISPR / Cas9基因编辑技术诱导疾病患者多能干细胞分化的方式实现了眼疾色素性视网膜炎相关缺陷基因的修复。 实现这一技术突破的科研团队由论文的第一和第二作者Alexander Bassuk以及爱荷华大学Vinit Mahajan、哥伦比亚大学Stephen Tsang领衔，该团队通过CRISPR / ...
Nature Biotechnology：实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率
加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进，在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上描述了他们的这项新技术。 这一改进的技术在试图去修复导致遗传性疾病，如镰状细胞病或严重联合免疫缺陷...
Sanger，阿斯利康主办全球CRISPR大会
相聚在英国剑桥郊外的Sanger研究所，来自于世界各地的科学家们在这两天探讨了CRISPR技术的研究进展和发展前景。 致力于寻找CRISPR技术在临床与转化研究中的应用，这次会议被业内形象地称为“CRISPR共同体”（Creating a CRISPR Community）。大量疾病相关基因与被 CRISPR/Cas9技术证实...
拜耳投资3亿美元 利用CRISPR技术进行药物研发
强大的基因编辑工具CRISPR能够帮助治疗疾病吗？制药公司正在努力寻找答案。 近期，德国拜耳宣布投资3亿美金与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，这也仅仅只是制药公司渴求通过CRISPR技术开发新药的最初迹象。最近，业内的关注度正聚焦在如何通过开发新型基因编...
2016开年CRISPR技术大爆发（治肺癌、杜氏肌营养不良等）
CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制，经过了2012年的机制阐述，2013年的崭露头角，以及2014年的技术备受推崇之后，迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。 杜氏肌营养不良症 三个独立研究小...
【行业】CRISPR 横空出世，助力 CAR-T 细胞治疗
投资要点 基因编辑 —可随手操纵基因的上帝之手。基因编辑能够对基因进行精确操作， 实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比，基因编辑 准确度高、效率高、成本低，未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。 基因编辑主要包括 ZFN、TALEN 和 CRISPR 技术，中 CRISPR 具有操作简 单、脱靶率低、成本低廉、无种属特异性、细胞毒性小的...
美国专利局宣布介入CRISPR 专利诉讼
近日，美国专利与商标局（USPTO）宣布其将介入美国布罗德研究所和加州大学之间关于CRISPR技术的专利诉讼。 USPTO将通过收集、分析以及比对CRISPR技术的开发记录来确定该技术的建立日期。 在宣布介入的相关文件中，USPTO将加州大学认证为最早开发CRISPR技术的机构，虽然USPTO已经在2014年4月承认布罗德研究所是拥有CRISPR技术相关...
Cell盘点2015最佳论文，中科院成果、细胞重编程、CRISPR入选
Cell杂志最近推出特刊“Best of 2015”，在下载和点击量的基础上盘点了去年最受关注的一系列文章（包括SnapShot、综述和论文），涵盖了生物学各个领域的研究热点。值得注意的是，中科院植物研究所种康研究组的水稻研究入选了年度最佳论文。 1.Cell里程碑成果：构建人类原始生殖细胞 &...
CRISPR基因编辑助力肺癌治疗
1月1日，来自斯坦福大学医学院的Huibin Tang和Joseph B Shrager在国际学术期刊《EMBO Molecular Medicine》发表题为“CRISPR/Cas‐mediated genome editing to treat EGFR‐mutant lung cancer: a personalized molecular sur...
基因编辑行业分析：闻“基”起舞，改写生命源代码
摘 要 新技术突破孕育巨大市场空间。基因编辑技术飞跃发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因编辑技术的大规模普及，为基因编辑技术的商业化奠定了基础。从免疫细胞治疗（CAR-T/TCR－T）到遗传缺陷修复，基因编辑技术的下游应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径...
快速便宜的CRISPR/Cas9突变体筛选方法
新的基因组编辑工具——如ZFNs、TALENs以及最近的CRISPR/Cas9系统，已经大大提高了在不同动物模型中敲除基因的能力，包括斑马鱼。然而，对数量庞大的动物进行筛选，所需的时间和成本，仍然是一个瓶颈。 最近，意大利多恩动物研究所（Stazione zoologica Anton Dohrn）的研究人员，提出了一种快速的、...
CRISPR技术发明人的伦理学纠结
很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。CRISPR技术的共同开发者加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna曾经在Molecular Cell杂志上发表文章，全面探讨了CRISPR-Cas9在各方面的...
拜耳3.35亿美元投资基因编程创企CRISPR获 欲联手完成人体测试
一家希望将基因编程技术变为现实的公司最近获得了全球制药巨头的支持。 估值960亿美元的德国制药公司拜耳（Bayer）在未来5年将会投资CRISPR Therapeutics至少3亿美元的资金，用于开发CRISPR-cas9基因编程技术，治疗血液病、失明、先天性心脏病的等疾病。 Bayer用3500万美元，成为...