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专家访谈
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基因编辑疗法是“神药”吗?—从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”
有关亨廷顿舞蹈症的系列观察，本周来到最后一期。此前的《从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”》，我们讲述了一位与此为伴的外国病友故事，并谈到了科研工作者在探究此疾病时遇到的“迷之困惑”，介绍了反义寡核苷酸（ASOs）疗法。 我们希望通过对亨廷顿舞蹈症的多维观察，深化大家对于罕见病的认知，了解罕见病研究与治疗的前沿动态。本期我们继续介绍这一罕见病在医疗层面的突破——CRIS...
中国首个肿瘤NGS基因检测试剂盒获CFDA批准上市
7月23日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布了《2018年07月23日准产批件发布通知》国内首个获得CFDA批准的NGS肿瘤多基因检测试剂盒。由广州燃石医学检验所有限公司申请的“人EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突变联合检测试剂盒（可逆末端终止测序法）”获得准产批件。 燃石医学 较早布局IVD试剂产品立足医疗行...
新时代新策略！智因东方“肿瘤全景基因测序”震撼登场！
2018年7月，智因东方在业内率先提出“肿瘤全景基因测序”概念，并推出涵盖肿瘤靶向药及免疫治疗领域几乎全部应用的全谱康®肿瘤全景基因测序组合产品。 2018年7月，中国精准医疗的代表性公司——智因东方在业内率先提出“肿瘤全景基因测序”概念，并推出一款内容空前庞大的基因测序组合产品——全谱康®肿瘤全景基因测序，该...
Cell:深度长文！基因测序揭秘前列腺癌侵袭的根源！
前列腺癌是男性生殖系统最常见的恶性肿瘤，数据显示约20％的前列腺癌会转化为侵袭性肿瘤，直接威胁患者生命。一直以来，侵袭性前列腺癌的基因研究局限于结构基因上，因此始终未能完整解释前列腺癌侵袭性的真正原因。7月19日，由华盛顿大学圣路易斯医学院和旧金山加利福尼亚大学领导的研究团队在著名学术期刊《Cell》上发表的文章利用超深度的全基因组-转录组分析打破了...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞治疗可谓是翘首跂踵。 ...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预...
华大基因再成焦点!优质资产欲单独上市
据最新媒体消息，近期进入舆论漩涡的华大基因开启新一轮资本动作。 7月18日，多家私募机构内部人士证实，华大基因测序仪板块拟分拆赴港上市融资，此次融资按照330亿元（50亿美元）的估值进行，华大计划融资10亿美元，或出让20%的股权。 华大基因此前被曝“研发费不及营销费用一半“，日前漏检事件又被推到风口浪尖，股票市值从最高超1000亿大幅缩水至400亿元以下，在面临种种...
鲸准研究院丨2018肿瘤基因检测市场研究报告
JINGDATA REPORT 随着基因测序技术的快速发展，国内基因检测行业自2015年迎来高峰，随即市场竞争不断加剧，基因检测应用范围也逐渐拓宽。目前华大基因、贝瑞基因依靠无创产前筛查等生育健康类基因检测服务，已于2017年相继上市并成为该细分领域头部公司。但肿瘤基因检测领域市场格局仍未稳定。 全国每年约400万肿瘤新增病例，根据疾病...
引领风向标,上海科技大学黄行许连发Nature Biot、Cell Res、Cell Dis,在基因编辑领域取得系列进展
2018年7月17号，中国医学科学院北京协和医学院实验动物研究所张连峰课题组与上海科技大学黄行许课题组合作在Cell Discovery上在线发表了题“Highly efficient and precise base editing by engineered dCas9-guide tRNA adenosine deaminase in rats”的研究论文。该报道了这种以中国新型的腺嘌...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预测的CRISP...
基因编辑人类胚胎“伦理上可接受”
据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...
利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术，完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...
【快讯】华大基因测序仪板块拟分拆赴港上市，Pre-IPO估值330亿元
7月18日讯，据财新报道，多家私募机构内部人士证实，华大正在为其测序仪业务融资，融资主体是深圳华大智造科技有限公司，由香港华大基因医疗设备有限公司100%控股。而此次融资按照330亿元（50亿美元）的估值进行，华大计划融资10亿美元，或出让20%的股权。 华大智...
速递 | FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森病基因疗法有望提前获得审评，加速来到患者身边。 帕金森病是...
《转》访上海市精神卫生中心院长徐一峰：玩转VR、融入药物基因组学，精神专科焕发新活力
《转》访是转化医学网的品牌专访栏目，是业内专家、大佬、知名企业智慧交流碰撞的平台，也是促进行业健康发展的重要力量，《转》访致力于打造转化医学领域最知名的专家访谈栏目。 我曾经问过我的老师徐韬园教授一个问题：如果再给你一次机会选择要从事的医学专业，你还会选精神科吗？老师想了想说，「还是精神科吧。」同样的问题，如果你现在问我，我...
华大基因今回应“癌变门”:不存在医生接连误判!缺陷胎儿漏检究竟是天灾还是人祸?
注：本文无意参与口水战，因而不对《华大癌变》一文做出评价。同时由于无法对事件过程中的医生态度及建议、婴儿父母的叙述及行为以及华大基因的市场推广行为进行真伪验证，因而本文亦不涉及品牌利益、不参与事件本身评论。 今日，华大基因发布了《华大基因致孕妈妈们的一封信》，再次强调其技术的使用范围，称“目前比较有效、准确、全面的产前检查依旧是‘传统产检+基因筛查+高风险人群产前诊...
基因编辑技术有望治疗子宫内胎儿的遗传疾病
平均每年有800万患有严重遗传性疾病或先天性缺陷的儿童出生。其实在妊娠期间使用羊膜穿刺术就可以检测出胎儿是否患有遗传疾病。胚胎发育早期，有很多干细胞快速分裂。如果能够在早期纠正基因突变，就可以极大地减少突变对胎儿发育的影响，甚至治愈疾病。但目前还没有在患儿出生前就可以实施有效治疗的方法。 在这项研究中，研究人员使用了一种基于肽核酸（peptide nucleic a...
基因编辑技术成功降低猕猴体内有害胆固醇的水平
日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用一种有别于CRISPR法的基因编辑技术使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文研究结果，后期研...